Підтримуйте роботу Qubit!

асоціація

Дослідники Орегонського медичного університету в Портленді, США, прагнуть вилікувати LCA10, рідкісну форму амаврозу Лебера, за допомогою генної інженерії.

Ця хвороба, яку вважають невиліковною, є основною причиною дитячої сліпоти і спричинена відсутністю гена в КЕП, оскільки фоторецепторні клітини не можуть нормально розвиватися через гостроту зору на 10.

Амавроз Лебера призводить до постійного погіршення зору з дитинства і призводить до повної сліпоти у більшості пацієнтів - вони можуть максимально розрізняти темне і світле, а в кращому випадку вони відчувають рух. В експерименті в Орегоні генетично модифікований вірус був використаний для введення сконструйованого гена в клітини фоторецепторів сітківки шляхом ін’єкції.

Раніше технологія редагування генів CRISPR-Cas9 використовувалась лише в клінічних випробуваннях, коли гени, вилучені з людського тіла, були модифіковані та пізніше повторно введені в організм. Це відновлює зір у сліпих людей, дослідники сподіваються відновити вироблення білка, необхідного для сприйняття світла, і запобігти руйнуванню клітин сітківки, щоб пацієнт відновив зір хоча б частково.

Результати першого експерименту будуть опубліковані приблизно за місяць.

Люди, які вже навіть не можуть згадати, як відчуваєш побачення нової генної терапії, будуть використані ще 17 пацієнтів у клінічному дослідженні, а дослідники спробують три різні дози у пацієнтів віком від 3 до 17 років. Френсіс Коллінз, директор Американського інституту досліджень громадського здоров'я (NIH), також назвав випробування важливою віхою, але попередив, що метод застосовується дотепер лише у одного пацієнта, і головна мета клінічного випробування - перевірити, чи CRISPR можна безпечно використовувати на першій фазі на основі ін’єкції очей.

Відповідно, вони починають дослідження з максимальною обережністю: вони намагаються застосовувати найнижчу дозу у найстарших пацієнтів, які вже сильно погіршили зір, і лікують лише одне з очей.

Таким чином, може бути навіть можливо активізувати зір у людей, які або народжуються повністю сліпими, або розвиваються настільки рано, що вони вже не пам’ятають, що таке бачити. На додаток до вродженої сліпоти, метод також може лікувати захворювання, при яких неможливо виконати генну інженерію в клітинах, виведених з організму, таких як хвороба Хантінгтона з психічною та фізичною дегенерацією, відновлення зору у сліпих людей, спадкові типи деменції, або різні м’язові захворювання.

В Угорщині немає іншої газети, як Qubit.

Але для того, щоб продовжувати, ми просимо наших шановних читачів підтримати наші зусилля одноразовою або регулярною пожертвою та допомогти зробити Qubit ще більш ретельним, більш достовірним, ще більш науковим.