Схвалення базується на результатах клінічних досліджень, які показують, що лікування волансорсорсеном дозволяє досягти клінічно та статистично значущого зниження рівня тригліцеридів протягом періоду дослідження.
Volanesorsén - єдине лікування, затверджене на сьогоднішній день для людей з сімейним синдромом хіломікронемії або ФКС, що є важливою віхою для спільноти цієї хвороби, які до цього часу страждали від відсутності терапевтичних можливостей.
FCS - це надзвичайно рідкісне захворювання, яке спричинене порушенням функціонування ферменту ліпопротеїн-ліпази (LPL), що створює значний ризик та тягар захворювання, включаючи непередбачуваний та небезпечний для життя гострий панкреатит. За підрахунками, в усьому світі страждає від 3000 до 5000 людей, які з них приблизно 1000 живуть у Європі.
Akcea Therapeutics Inc., дочірнє підприємство Ionis Pharmaceuticals, Inc., та Ionis Pharmaceuticals, Inc. оголосили, що Європейська Комісія надала Waylivra (volanesorsen) умовний дозвіл на продаж у якості харчової добавки для дорослих пацієнтів із генетично підтвердженою сімейною FCS синдром хіломікронемії та високий ризик панкреатиту, у яких реакція на дієту та зниження рівня тригліцеридів була недостатньою.
Цей дозвіл належить після позитивної думки, яка рекомендувала схвалення Комітету з лікарських засобів для людського використання (CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів (EMA). Як частина умовного дозволу на продаж, Akcea та Ionis проведуть неінтервенційне дослідження безпеки після реєстрації (ESPA) на основі реєстру.
«Volanesorsén - єдине схвалене лікування для пацієнтів з ФКС і є важливою віхою для світового співтовариства цієї хвороби. Цей факт також позначає друге схвалення препарату Akcea за останній рік. Ми дуже вдячні всім пацієнтам та лікарям у всьому світі, які брали участь у наших клінічних випробуваннях. Їх сприйняття викликів цієї руйнівної хвороби та їхні свідчення про те, як вони отримали користь від воланессорсену, продовжують мотивувати нас ”, - сказала Пола Сотеропулос, генеральний директор Akcea Therapeutics. "Цього року ми плануємо запустити воланэсорсен у Німеччині, а в 2020 році в інших європейських країнах. Наша команда готова запропонувати цей терапевтичний варіант пацієнтам з FCSSQF".
Дозвіл ЄС на продаж воланэсорсену базується на результатах дослідження фази 3 ПОДХОДУ та поточного відкритого розширеного дослідження, що підтверджується результатами дослідження фази 3 КОМПАС. Результати дослідження APPROACH, найбільшого з усіх коли-небудь проведених досліджень у пацієнтів з ФКС, показують, що порівняно з плацебо лікування волансорсорсеном досягає клінічно та статистично значущого зниження рівня тригліцеридів протягом досліджуваного періоду. Аналіз пацієнтів з повторними епізодами панкреатиту в анамнезі (≥ 2 епізоди за п’ять років до початку дослідження) показав значне зменшення панкреатиту у пацієнтів, які отримували волансорсен, порівняно з тими, хто отримував плацебо. Найпоширенішими побічними явищами у дослідженні APPROACH були реакції на місці ін’єкції та зниження кількості тромбоцитів. На додаток до відкритого розширеного дослідження, також проводяться міжнародні програми раннього доступу до volanesorsén.
FCS - виснажлива надзвичайно рідкісна хвороба, яка може вплинути на повсякденне життя. Це спричинено порушенням роботи ферменту ліпопротеїн-ліпази (LPL), що створює значний ризик та тягар захворювання, включаючи непередбачуваний та небезпечний для життя гострий панкреатит, а також хронічні ускладнення внаслідок постійного ураження органів. За підрахунками, в усьому світі страждає від 3000 до 5000 людей, які з них приблизно 1000 живуть у Європі.
«Volanesorsén - це єдине лікування, доступне для пацієнтів з ФКС, тому це схвалення є важливою подією для світового співтовариства ФКС. Пацієнти, їхні опікуни та їхні сім'ї страждають від відсутності терапевтичних можливостей. Зараз пацієнти по всій Європі можуть отримати доступ до ліків, здатних допомогти протидіяти сильному підвищенню рівня тригліцеридів, що може дати їм надію на поліпшення свого здоров’я. Гіпертригліцеридемія може спричинити низку загальних та важких хронічних симптомів, таких як біль у животі та підвищений ризик панкреатиту, які мають щоденний сильний вплив на людей із ФКС », - заявив Жуль Пейн, генеральний директор HEART UK та президент FH Europe.
Volanesorsén - антисмисловий олігонуклеотид, розроблений Ionis і спільно розроблений Akcea та Ionis для зменшення виробництва ApoC-III, білка, який регулює тригліцериди плазми. Volanesorsén - це підшкірний розчин для ін’єкцій, що вводиться самостійно в одноразовому наповненому шприці.
"Схвалення воланесорсена є важливим етапом для людей, які постраждали від ФКС, і для всіх медичних працівників, що спеціалізуються на лікуванні ліпідних розладів", - сказав д-р Ерік Брукерт, начальник служби ендокринології та профілактики захворювань. Серцево-судинні захворювання в лікарні Піті-Сальпетрієр у Парижі, Франція. "Фахівці задоволені тим, що тепер мають можливість лікування через значне навантаження, яке представляє FCS для пацієнтів та їх сімей".
«Volanesorsén - це третій препарат Іоніс, затверджений лише за два роки. Наша високоефективна та високоінноваційна антисмислова технологія має можливість точно усунути першопричину захворювання. FCS - це приклад захворювання, для якого ідеально підходить наша нова технологія », - заявив Бретт П. Монія, головний операційний директор Ionis. "Ми впевнені, що у нашій дочірній компанії Akcea є команда експертів, яка віддана і готова надати воланессорсен доступним пацієнтам якомога швидше".