схвалила

Європа схвалила Waylivra для лікування сімейного синдрому хіломікронемії

Схвалення базується на результатах клінічних досліджень, які показують, що лікування волансорсорсеном дозволяє досягти клінічно та статистично значущого зниження рівня тригліцеридів протягом періоду дослідження.

Volanesorsén - єдине лікування, затверджене на сьогоднішній день для людей з сімейним синдромом хіломікронемії або ФКС, що є важливою віхою для спільноти цієї хвороби, які до цього часу страждали від відсутності терапевтичних можливостей.

FCS - це надзвичайно рідкісне захворювання, яке спричинене порушенням функціонування ферменту ліпопротеїн-ліпази (LPL), що створює значний ризик та тягар захворювання, включаючи непередбачуваний та небезпечний для життя гострий панкреатит. За підрахунками, в усьому світі страждає від 3000 до 5000 людей, які з них приблизно 1000 живуть у Європі.

Akcea Therapeutics Inc., дочірнє підприємство Ionis Pharmaceuticals, Inc., та Ionis Pharmaceuticals, Inc. оголосили, що Європейська Комісія надала Waylivra (volanesorsen) умовний дозвіл на продаж у якості харчової добавки для дорослих пацієнтів із генетично підтвердженою сімейною FCS синдром хіломікронемії та високий ризик панкреатиту, у яких реакція на дієту та зниження рівня тригліцеридів була недостатньою.

Цей дозвіл належить після позитивної думки, яка рекомендувала схвалення Комітету з лікарських засобів для людського використання (CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів (EMA). Як частина умовного дозволу на продаж, Akcea та Ionis проведуть неінтервенційне дослідження безпеки після реєстрації (ESPA) на основі реєстру.

«Volanesorsén - єдине схвалене лікування для пацієнтів з ФКС і є важливою віхою для світового співтовариства цієї хвороби. Цей факт також позначає друге схвалення препарату Akcea за останній рік. Ми дуже вдячні всім пацієнтам та лікарям у всьому світі, які брали участь у наших клінічних випробуваннях. Їх сприйняття викликів цієї руйнівної хвороби та їхні свідчення про те, як вони отримали користь від воланессорсену, продовжують мотивувати нас ”, - сказала Пола Сотеропулос, генеральний директор Akcea Therapeutics. "Цього року ми плануємо запустити воланэсорсен у Німеччині, а в 2020 році в інших європейських країнах. Наша команда готова запропонувати цей терапевтичний варіант пацієнтам з FCSSQF".