Життя маленького хлопчика з втратою м’язів може врятувати найдорожчий препарат у світі - хоча його довгостроковий ефект ще не доведений. Але чому це так дорого?

У Зенте діагностували найважчий тип SMA-1, який є надзвичайно рідкісним генетичним захворюванням: через дефект гена організм не виробляє білка, який захищає м’язові клітини, тому м’язи повільно в’януть, а діти не досягли віку з 2.

ліки

Як це допомагає?

Зольгенсма - це препарат, який вся країна збирає для півторарічного Зенте. Навіть у США лише один страховик фінансує ліки за астрономічною ціною за суворих умов, а вдома інше лікування може дати надію пацієнтам із СМА, яке фінансується державою виключно для дітей з індивідуальною оцінкою - розкриває hvg.hu від Стаття.

Генна терапія Zolgensma була затверджена фармацевтичним управлінням США в травні, але досі не запатентована в Європі. Але є велика ймовірність того, що європейський патент може відбутися приблизно в жовтні та листопаді. Крім того, згідно з правилами, діти можуть отримати його лише до 2 років, а не після цього.

Суть генної терапії полягає в тому в організм вводиться вірус, який замінює генофонд дефектних або відсутніх рухових нервових клітин для запобігання атрофії м’язів. У клінічних випробуваннях взяли участь 36 немовлят у віці від двох тижнів до восьми місяців, за офіційними даними з вересня, всі діти, які отримували лікування, досягли поліпшення - пише hvg.hu.

Ще один препарат, здається, дешевший

Поки невідомо, до яких результатів призведе Зольгенсма через 20-30 років, але дослідники кажуть, що це може призвести до 90-відсоткового поліпшення. Вся терапія являє собою повільну крапельну інфузію протягом приблизно 60 хвилин.

Ще один препарат, який Zente в даний час має кожні два тижні, у формі ін’єкції Завдяки позитивній оцінці керівника Національної каси медичного страхування (NEAK), вона є безкоштовною, а також добре впливає на маленького хлопчика.

Лікування дуже добре впливає на маленького хлопчика, завдяки цьому та фізіотерапії він може стабільно сидіти, може тримати голову до 25 хвилин, це усміхнений, веселий малюк. І тому її батьки впевнені, що через її хороший загальний стан вона може навіть протікати безсимптомно за допомогою генної терапії. Однак, хоча Spinraza, здається, значно дешевший за Zolgensma, він також має свої обмеження - ви можете прочитати його на hvg.hu.

Ін’єкція коштує 23 мільйони форинтів - зрідка, і пацієнтам вона потрібна до кінця життя, - що означає, що вона на перший погляд дешевша за генну терапію Золгенсма від Novartis, яку потрібно вводити лише один раз.