18 вересня 2019 р
DEVOTE буде клінічним випробуванням для оцінки безпеки та ефективності вищих доз SPINRAZA при лікуванні SMA; вже встановлений профіль безпеки підтримує вивчення потенційних вигод.
Довгострокові дані дослідження SHINE демонструють поліпшення та/або стабілізацію рухової функції у пацієнтів віком до 21 року, які отримували SPINRAZA протягом майже 6 років.
Кембридж, штат Массачусетс, 18 вересня 2019 р. (GLOBE NEWSWIRE) - компанія Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) сьогодні оголосила про оновлення програми клінічного розвитку SPINRAZA (нусінерсен), включаючи початок нового глобального клінічного випробування під назвою DEVOTE. Випробування DEVOTE оцінить, чи можуть більш високі дози SPINRAZA забезпечити ще більшу ефективність при лікуванні спинно-м’язової атрофії (SMA) у великої групи пацієнтів. Крім того, нові дані, що демонструють безпеку та ефективність лікування СПІНРАЗА у осіб із пізнім початком СМА, будуть представлені на плакаті на 13-му конгресі Європейського товариства дитячої неврології (EPNS) в Афінах (17-21 вересня).
Маючи основу для догляду за SMA, SPINRAZA є єдиним схваленим засобом лікування для немовлят, дітей та дорослих, який має дані у широкого кола пацієнтів та має досвід лікування понад 8400 пацієнтів різного віку у більш ніж 40 країнах. Ці оновлення клінічної програми поповнять найбільший і найповніший набір клінічних даних, доступних на сьогодні з SMA.
Нове дослідження DEVOTE для оцінки того, чи може SPINRAZA забезпечити більшу ефективність при лікуванні SMA.
Спираючись на доведений довгостроковий профіль безпеки та доведену ефективність SPINRAZA у широкого кола пацієнтів, дослідження DEVOTE вивчить потенціал ще більшої ефективності, а також безпеку та переносимість SPINRAZA при застосуванні в одній дозі. найвищий. Випробування - це дослідження рандомізованого контрольованого збільшення дози фази 2/3, яке буде проведено на 50 сайтах у всьому світі, за прогнозованим набором 126 осіб із СМА різного віку, включаючи дорослих.
"SPINRAZA вніс фундаментальні зміни в природничу історію SMA", - сказав Альфред Сандрок-молодший, доктор медичних наук, доктор філософії, виконавчий віце-президент та головний медичний директор Біогену. «Антисмислові олігонуклеотиди, які беруть безпосередню участь у походженні хвороби, забезпечують трансформаційний терапевтичний варіант. Високоспецифічний підхід SPINRAZA та добре охарактеризований профіль безпеки дозволяють нам продовжувати вивчати потенційні шляхи задоволення видатних медичних потреб у спільноті SMA ".
Випробування, що складається з трьох частин, включатиме відкриту оцінку безпеки та основну, подвійну сліпу, рандомізовану контрольну обробку з подальшим періодом відкритої обробки. Після оцінки безпеки в ході дослідження буде порівняно дві навантажувальні дози по 50 міліграм (мг) через 15 днів з подальшою підтримуючою дозою 28 мг кожні чотири місяці з поточною дозою SPINRAZA, затвердженою Адміністрацією Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA). ) - складається з чотирьох навантажень по 12 мг підтримуючої дози кожні 4 місяці. Третьою частиною випробування буде відкрита оцінка, щоб визначити, як безпечно та ефективно перевести пацієнтів із затвердженими в даний час дозами SPINRAZA на найвищі дози, що оцінюються в дослідженні.
Детальніша інформація про випробування (NCT04089566) доступна на веб-сайті клінічних досліджень.
Дані, які будуть представлені на EPNS, демонструють поліпшення або стабілізацію моторної функції після тривалого лікування
Інтегрований аналіз SHINE (NCT02594124) - продовження відкритого випробування для пацієнтів із СМА, які брали участь у попередніх випробуваннях SPINRAZA - виявив, що діти з пізнім початком SMA (тип 2 або тип 3) зазнали поліпшення або стабілізації в одному або більше показників рухової функції протягом майже шести років, на відміну від очікуваного зниження, яке спостерігається в когортах природної історії хвороби. SHINE слідкує за 24 пацієнтами, які розпочали лікування у віці від 2 до 15 років (10 пацієнтів із SMA типу 2 та 14 пацієнтів із типом 3), які перейшли з досліджень CS2/CS12 (дослідження, які раніше показували, що пацієнти з пізнім початком SMA, які отримували SPINRAZA, показали покращення у рухових функціях та стабілізації захворювання, що не спостерігалося в природі в анамнезі нелікованих пацієнтів). Під час останнього навчального візиту пацієнтам, яким було проведено дослідження, було від 7 до 21 року.
Міри рухової функції дослідження SHINE включали розширену функціональну моторну шкалу Hammersmith (HFMSE), модуль верхньої кінцівки (ULM) та тест на ходьбу на 6 хвилин (6MWT). Жоден учасник не припинив лікування через побічні явища, і протягом майже шестирічного періоду спостереження не виявлено жодних нових проблем безпеки.
"Ці висновки важливі для розуміння необхідності тривалого лікування у людей із ЗММ", - сказав доктор медицини Василь Даррас, провідний автор дослідження, директор Нейромускулярного центру та Програми м'язової атрофії хребта в Бостонській дитячій лікарні та професор. неврології в Гарвардській медичній школі. "Ці дані підсилюють безпеку та довготривалу довговічність SPINRAZA у покращенні або стабілізації рухової функції у людей із пізнім початком SMA".
Про SPINRAZA® (нусінерсен)
SPINRAZA - це перша терапія, затверджена для лікування немовлят, дітей та дорослих із спінальною м’язовою атрофією (SMA) і доступна у понад 40 країнах. За станом на 30 червня 2019 року понад 8400 людей лікувались SPINRAZA протягом майже шести років на основі пацієнтів у постмаркетингових умовах, Розширеної програми доступу (EAP) та учасників клінічних випробувань. SPINRAZA - це єдине лікування SMA, яке поєднує в собі неперевершений реальний досвід та найвищий рівень клінічних доказів у широкому спектрі пацієнтів.
SMA - рідкісне, генетичне та нервово-м’язове захворювання, що характеризується втратою рухових нейронів у спинному мозку та нижньому стовбурі мозку, що призводить до важкої та прогресуючої атрофії та слабкості м’язів. Приблизно у кожного з 10 000 живонароджених діагностують SMA, і хвороби страждають люди різного віку. Це одна з головних генетичних причин дитячої смертності.
SPINRAZA, заснований на догляді за SMA, є антисмисловим олігонуклеотидом (ASO), призначеним для спрямування першопричини SMA за рахунок збільшення кількості білка рухового нейрону на повний зріст (SMN), що є критично важливим для підтримки рухових нейронів. Його вводять шляхом інтратекальної ін’єкції в рідину, яка оточує спинний мозок, де перебувають рухові нейрони, для доставки лікування в область, де починається захворювання.
В даний час SPINRAZA підтримує найбільший набір клінічних даних щодо SMA на основі даних понад 300 пацієнтів із широкого спектру популяцій SMA, які демонструють сприятливий профіль ризику та вигоди. SPINRAZA оцінювали у двох рандомізованих, подвійних сліпих, підроблених контрольованих дослідженнях (ENDEAR та CHERISH) у пацієнтів із дитячим та пізнім початком СМА та за підтримки відкритих досліджень у несимптомних дітей (NURTURE) та осіб, які лікувались у зрілому віці із заднім початком SMA (CS2/CS12). Найпоширенішими небажаними явищами були респіраторна інфекція, лихоманка, запор, головний біль, блювота та біль у спині. Менінгіт та гідроцефалія спостерігалися в період постмаркетингового лікування. Ниркова токсичність та порушення згортання крові, включаючи дуже низький рівень тромбоцитів, спостерігались після введення деяких АСО.
Біоген ліцензував глобальні права на розробку, виробництво та продаж SPINRAZA від Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), лідера в антисмисловій терапії. Biogen та Ionis провели інноваційну програму клінічного розвитку, яка перенесла SPINRAZA з першої дози для людини в 2011 році до першого схвалення регулятором за п’ять років.
Лабораторні тести можуть контролювати ці симптоми.
Біоген отримав дозволи на розробку, виробництво та продаж SPINRAZA від Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), лідера в антисмисловій терапії олігонуклеотидами. Біоген та Іоніс провели інноваційну програму клінічного розвитку, яка досягла регуляторного затвердження SPINRAZA з моменту першого введення людям у 2011 році за п’ять років.
Наша місія в Biogen чітка: ми піонери в галузі неврології. Біоген відкриває, розробляє та пропонує інноваційні методи лікування у всьому світі для людей, які живуть із важкими неврологічними та нейродегенеративними захворюваннями, а також суміжними терапевтичними прилеглими умовами. Biogen, одна з перших світових світових біотехнологічних компаній, була заснована в 1978 році Чарльзом Вайсманом, Хайнцом Шаллером, Кеннетом Мюрреєм та лауреатами Нобелівської премії Уолтером Гілбертом та Філіпом Шарпом, і сьогодні має провідний асортимент ліків для лікування склерозу. представив перше затверджене лікування спінальної м’язової атрофії, випускає на ринок сучасні біологічні препарати та зосереджує свою увагу на передових наукових програмах з розсіяного склерозу та нейроімунології, нервово-м’язових розладів, рухових розладів, хвороби Альцгеймера та деменції, офтальмології, імунології, нейрокогнітивних розладів, гострої неврології та болю.
Ми регулярно розміщуємо інформацію, яка може бути важливою для інвесторів, на нашому веб-сайті www.biogen.com. Щоб отримати додаткову інформацію, відвідайте www.biogen.com і стежте за нами в соціальних мережах: Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube.
Біогенна безпечна гавань
Цей прес-реліз містить перспективні заяви, включаючи заяви, зроблені відповідно до положень про безпечну гавань Закону про реформування судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року, щодо потенційних переваг, безпеки та ефективності SPINRAZA; результати певних даних реального світу; виявлення та лікування СМА; наша програма досліджень та розробок для лікування SMA; програма клінічного розвитку SPINRAZA, яка включає участь у дослідженні DEVOTE; потенційні переваги та результати раннього лікування СМА; та ризики та невизначеності, пов'язані з розробкою та комерціалізацією наркотиків. Ці твердження можна ідентифікувати з такими словами, як "мета", "передбачити", "вірити", "міг", "оцінити", "очікувати", "передбачити", "об'єктивна", "вдавати", "може", " план " можливо "," потенціал "," воля "," би "та інші слова та терміни подібного значення. Не слід надмірно покладатися на ці твердження або представлені наукові дані.
1За станом на 30 червня 2019 року понад 8400 пацієнтів отримували терапію в період постмаркетингового лікування, розширену програму доступу та клінічні випробування.
2 Darras BT, Chiriboga CA, Iannaccone ST, et al. Нусінерсен у пізніше розпочатій спинно-м’язовій атрофії: довгострокові результати досліджень фази 1/2. Неврологія. 2019 21 травня; 92 (21): e2492-e2506.
3Finkel R, Chiriboga C, Vajsar J, et al. Лікування атрофії м’язів хребта в дитячому віці нусінерсеном: фаза 2, відкрите дослідження, дослідження підвищення дози. Ланцет. 2016; 388 (10063): 3017-3026.
4 Даррас Б, Марковіц Дж, Монані У, Де Віво Д. Розділ 8 - М’язові атрофії хребта. В: Vivo BTD, вид. Нервово-м’язові розлади в дитинстві, дитинстві та підлітковому віці (друге видання). Сан-Дієго: Академічна преса; 2015: 117-145.
КОНТАКТ З МЕДІА:
Біоген
Девід Каует
+ 617 679 4945
Ця електронна адреса захищена від спам-ботів. Для його перегляду потрібно увімкнути JavaScript.
Джо Мара
+1 781 464 2442
Ця електронна адреса захищена від спам-ботів. Для його перегляду потрібно увімкнути JavaScript.