Нещодавно Американська адміністрація з контролю за продуктами та ліками (FDA) прийняла заявку на отримання дозволу на продаж Farydak (панобіностат) для лікування розсіяної мієломи.

множинної

У США на хворобу припадає близько 21700 нових випадків на рік, а щорічна кількість смертей становить близько 11000, переважно страждаючи людей похилого віку.

Механізм дії Фаридаку - інгібування гістондеацетилази (HDAC-). Це гальмування уповільнює проліферацію плазматичних клітин, що утворюються при множинній мієломі, а також відіграє певну роль у розвитку клітинної загибелі.
Його можна застосовувати пацієнтам, які вже отримували принаймні 2 стандартні терапії (включаючи бортезоміб та імуномодулятор). Його можна використовувати як частину комбінації з бортезомібом та дексаметазоном.

«Фаридак надає свій терапевтичний ефект завдяки новому механізму дії, який відрізняє його від попередніх терапевтичних утворень, що застосовувались при множинній мієломі. "Говорить доктор Річард Паздур, директор відділу гематології та онкологічних продуктів FDA".

У контрольованих клінічних випробуваннях 193 пацієнти з множинною мієломою отримували бортезоміб + дексаметазон на додаток до активної речовини в рандомізованому режимі, а нових двох.

Результати показали, що панобіностат сповільнював прогресування захворювання, збільшував виживання без прогресування, тобто 10,6 місяців при потрійній комбінації, порівняно з 5,8 місяцями без нового агента в контрольній групі. Розмір пухлини зменшився або "зникли" у 59% пацієнтів і лише 41% у контрольній групі.

Ризики лікування: важка діарея, загальні, смертельні серцеві події, аритмії, серйозні зміни ЕКГ. Через ці ризики Орган розпорядився розробити REMS (Стратегія оцінки та пом'якшення ризиків) для продукту, який також включає план комунікацій для медичних працівників.

Основні побічні ефекти: діарея, відчуття втоми, нудота, набряк кінцівок, втрата апетиту, лихоманка, блювота, відчуття слабкості. Значні лабораторні відхилення: гіпофосфатемія, гіпокаліємія, гіпонатріємія, підвищений рівень креатиніну, тромбоцитопенія, лейкопенія, анемія. Існує ризик шлунково-кишкових кровотеч, легеневих кровотеч та пошкодження печінки.

FDA надала пріоритет панобіностату та затвердила його як препарат-сироту. Пріоритет буде надаватися рецептурам, які використовуються для лікування важкої хвороби та забезпечують значний прогрес у порівнянні з наявними методами лікування. Рейтинг наркотиків-сирот поширюється на наркотики-сироти.

Власником дозволу на продаж є Novartis Pharmaceuticals (США, Східний Ганновер, Нью-Джерсі). Після цього первинного клінічного випробування компанія проведе подальші дослідження для підтвердження та деталізації клінічного ефекту.