МАДРІД, 22 квітня. (EUROPA PRESS) -

лікування

Міністерство охорони здоров'я, соціальних служб та рівності дозволило використання та державне фінансування в межах Національна система охорони здоров'я (SNS) першого лікування, спеціально схваленого для мієлофіброз, рідкісне захворювання, яким страждає близько 600 людей в Іспанії.

Препарат, руксолітиніб, яка була розроблена швейцарською фармацевтичною компанією Novartis і продається під назвою 'Jakavi', являє собою "прорив" у лікуванні цих пацієнтів, оскільки вона перша "значно" покращує якість свого життя пацієнтів і дозволяє змінити перебіг хвороби, захищав Феліпе Фернандес, генеральний директор онкології Novartis.

Це хвороба, яка вражає кістковий мозок, в основному з’являється у віці від 60 до 70 років, і найбільш пригнічуючими симптомами є анемія, збільшення селезінки або спленомегалії, нічне потовиділення, біль у кістках та втрата ваги.

Протягом 40 років, як визнав Франсіско Сервантес із Служби гематології лікарні Клінік-де-Барселона, лікування захворювання базувалося на контролі симптомів за допомогою спеціальних методів лікування кожного з них, але контроль був "частковим ".

Однак цей препарат, який вводять перорально у двох добових дозах, конкретно діє на основний механізм захворювання, неконтрольовану сигналізацію шляху JAK, який бере участь у виробленні клітин крові, що призводить до рубцювання кісткового мозку та неправильна продукція клітин, що спричиняє збільшення селезінки та інші ускладнення.

Клінічні випробування до затвердження показали, як препарат суттєво зменшує розмір селезінки та покращує симптоми незалежно від того, мутував ген JAK2 чи ні. Крім того, він додав, "ефект дуже швидкий", і деякі симптоми, такі як пітливість, можуть зникнути лише через 48 годин.

ЗНИЖАЄ СМЕРТНІСТЬ НА 40 ВІДСІНІВ

Подібним чином, після чотирьох років лікування фіброз кісткового мозку покращується на 22 відсотки і стабілізується у більш ніж половини пацієнтів, що також впливає на виживання. У пацієнтів з найбільш запущеним захворюванням смертність знижується на 40 відсотків.

"Незважаючи на те, що хвороба не лікує, вона дозволяє пацієнтам жити якісно і довше жити", - підкреслив Сервантес, який також відзначає, що пацієнти "дуже добре переносять" і мають мало побічних ефектів.

В даний час єдиний спосіб вилікувати цю хворобу - це алогенна трансплантація стовбурових клітин, але через похилий вік, в якому захворювання зазвичай виникає, лише 10 відсотків пацієнтів можуть пройти це втручання.

Однак ці пацієнти також є кандидатами на отримання цього лікування, щоб поліпшити стан пацієнта, а потім виконати трансплантацію з меншим ризиком ускладнень. Єдине, при якому його використання не рекомендується, це якщо пацієнт має лише анемію і відсутні інші клінічні прояви.

Крім того, Сервантес визнав, що після ефективності цього препарату аналізується, чи може він також бути ефективним при інших патологіях, при яких також задіяний шлях JAK.

ПРИБУГА В ІСПАНІЮ ПРИБЛИЗО ТРИ РОКИ ПІСЛЯ УТВЕРДЖЕННЯ В ЄВРОПІ

Схвалення препарату в Іспанії відбувається майже через три роки після того, як препарат отримав схвалення європейських органів влади, у серпні 2012 року, в результаті "затримки адміністративних процесів технічного огляду та прийняття фінансових витрат", що, як правило, впливає на інноваційні ліки в Іспанії, як визнав керівник компанії.

Однак він уточнив, незважаючи на цю затримку "пацієнти цього не помітили", оскільки вони мали доступ до ліків безкоштовно завдяки розширеним програмам доступу - за допомогою участі в клінічних випробуваннях - або співчутливому застосуванні, яке можна вимагати для лікування, яке ще не було. затверджений в Іспанії.

Насправді, додала медичний директор онкології Novartis Єва Лопес, до цього часу в Іспанії цим препаратом лікували близько 400 пацієнтів.