препарат

Приблизно 3,5 мільйона американців страждають на розлад аутичного спектра (РАС). Кожен з них витрачає 2,4 мільйона доларів на витрати на лікування протягом життя.

Тому вчені роблять все можливе, щоб знайти ліки чи лікування, які могли б бути корисними. Дослідження Роберта Навіо намагалося знайти відповіді на те, як і чи можна змінити симптоми аутизму.

За даними американських Центрів контролю та профілактики захворювань, 1 з 68 дітей страждає на розлад аутистичного спектру. Статистика стверджує, що РАС вражає хлопців у 4 рази частіше, ніж дівчаток.

Доктор Венді Робертс, медичний директор комплексної служби з питань аутизму та розладів розвитку, говорить, що в даний час не існує жодного затвердженого препарату, який би лікував основні симптоми аутизму.

"Зазвичай ми використовуємо ті самі препарати, які використовуються для лікування таких розладів, як тривога або неуважність, тому, якби ми могли знайти препарат, який може допомогти великій кількості дітей та молоді з аутизмом, це було б чудово".

Професор медицини, педіатрії та патології в американській школі медицини в Сан-Дієго натякнув на препарат, який може допомогти дітям із РАС.

Роберт Наві вивчав сурамін та АСД

Роберт Навіо, доктор медичних наук, співдиректор Центру мітохондріальних та метаболічних захворювань Медичної школи Університету Сан-Дієго, у 2017 році провів дослідження зі своїми колегами для тестування 100-літнього препарату у дітей з РАС. сурамін.

Це випробування розпочалося як подвійне сліпе плацебо-контрольоване дослідження безпеки у 10 хлопчиків з РАС віком від 5 до 14 років.

Половина з них отримала одну інфузію сураміну - препарату, який був розроблений ще в 1916 році для лікування сонної хвороби та онхоцеркозу (річкова сліпота - паразитарне захворювання, що поширюється волосяними фолікулами в Африці, наприклад). Інші 5 хлопчиків отримали плацебо.

Діти з РАС вимовляли перші речення після вливання сураміну

Результати цього дослідження були чудовими. Усі п’ятеро хлопчиків, які отримували інфузію сураміну, продемонстрували покращення в мовному та соціальному плані, обмежену та повторювану поведінку та здатність справлятися з проблемними ситуаціями.

Особливий прогрес спостерігався зокрема у двох із 5 дітей, які отримували інфузію сураміну.

Навіо сказав: «У дослідженні у нас було 4 дітей, що не говорять, двом було 6 років, а двом - 14 років. 6-річні та 14-річні, які отримували сурамін, сказали перші вироки у своєму житті протягом тижня після вливання. Цього не сталося ні в одного з дітей, які отримували плацебо ".

Цей висновок був відзначений батьками дітей, яким довелося реєструвати будь-які симптоми симптомів, які тривалимуть щонайменше тиждень протягом 6-тижневої ІКГ.

Окрім вимови своїх перших речень, стан 14-річного хлопця значно покращився після введення сураміну. Один з батьків сказав: «Протягом години після вливання він почав частіше контактувати очима з лікарем та медсестрами в кімнаті.

Іноді він здавався спокійнішим, інший раз виявляв більше емоцій. Він виявив інтерес до гри в хованки зі своїм 16-річним братом.

Нічого подібного ніколи не траплялося, і ми не спостерігали таких змін у вербальній комунікації, соціальній взаємодії та інтересі до лікування сураміном. Наш син досяг трьох років прогресу за шість тижнів ".

На жаль, наслідки дії сураміну були лише тимчасовими. Спостережуване поліпшення когнітивних функцій та поведінки із закінченням дози сураміну зникло. Однак для початку тестування це був чудовий результат та доказ того, що сурамін може функціонувати на певному рівні.

Що таке розлад аутичного спектра (РАС)?

Порушення спектру аутизму характеризується низкою порушень розвитку, таких як труднощі у спілкуванні та мові, повторювана поведінка та нездатність до соціалізації.

Він починається в дитинстві і продовжується в підлітковому та зрілому віці, симптоми проявляються в перші 5 років життя.

Рівень інтелектуальної функціональності надзвичайно різноманітний, від глибокої шкоди до рівнів, що перевищують стандарт. РАС може супроводжуватися іншими симптомами, такими як епілепсія, депресія, тривожність та розлад гіперактивності з дефіцитом уваги (СДУГ).

Частота аутизму у дітей у Сполучених Штатах різко зросла з 2000 року з 1 на 150 дітей до 1 на 68 дітей. За даними Всесвітньої організації охорони здоров’я (ВООЗ), можливими поясненнями є краща інформація, розширення діагностичних критеріїв, кращі засоби діагностики та більш послідовне повідомлення про захворювання.

Що цей результат означає для сімей, які постраждали від аутизму?

Дослідження Naviaux проводили на невеликій вибірці, і дуже важливо, щоб сурамін тестувались у більшій мірі та у більш різноманітній групі людей з РАС, щоб підтвердити його наслідки від попередніх досліджень.

Naviaux підкреслює, що результати дослідження можуть бути помилковими, оскільки випробуваний зразок був надзвичайно малим, або, як він каже, можливо, "він вступає в епоху відродження розвитку наркотиків - навіть такий препарат, як сурамін, може дати деяку надію на поліпшення майбутнього життя багатьох дітей ".

Слід зазначити, що сурамін не є затвердженим препаратом для лікування аутизму. Він не доступний у продажу та може становити серйозну загрозу для пацієнта, якщо його не вводять у правильній дозі та за графіком, а токсичність та рівень організму не контролюються.

Скільки часу знадобиться лікарям та науковцям, щоб з’ясувати, який реальний вплив має це відкриття?

Відкриття дослідження є порівняно новими, і, за словами Naviaux, це дослідження було дуже дорогим. "У нас не було достатньо коштів для проведення більш масштабного дослідження.

Навіть коштів, які ми мали у своєму розпорядженні, було недостатньо, бо витрати зростали; для того, щоб завершити дослідження, ми заборгували 500 000 доларів ».

Однак дослідники залишаються оптимістами і вважають, що ці початкові висновки призведуть до подальших досліджень.

Naviaux каже: "Протягом наступних 5 років ми плануємо 5 додаткових досліджень, щоб зібрати всі дані, необхідні для FDA, щоб прийняти рішення про затвердження сураміну для лікування аутизму".

Тим часом, проте, людей настійно застерігають від несанкціонованого вживання сураміну.