Джерело зображення, Getty Images

популярними

Джею Шетті 8 років. Він розумний, каже його мати Шилпа, хоча хлопець не може робити все те, що робить його молодший брат.

"Джей не сидить і не користується руками багато. Він не формулює слова, і ми не знаємо, наскільки добре він бачить", - говорить він.

"Але він грає з нами і намагається наслідувати все, що робить його брат Кайрав".

У Джея церебральний параліч. У свої перші роки життя Шилпа була такою зневірившись знайти щось, що могло б йому допомогти.

Серфінгуючи в Інтернеті пізно ввечері, він зіткнувся з клінічним випробуванням на стовбурових клітинах в Університеті Дьюка в Північній Кароліні, але Джей не міг пройти його.

Кінець Можливо, ви також зацікавлені

Тож, коли Кайрав народився у 2015 році, Шильпа та її чоловік врятували пуповинну кров свого молодшого сина, яка була багата на стовбурові клітини крові, в надії на те, що почнеться ще одне дослідження.

Це сталося, і цього разу він зміг взяти участь. "Це не було інвазивно і я дійсно не могла йому заподіяти шкоду ", - пояснює вона.

Для того, щоб заплатити рахунок на лікування 18 200 доларів США, Вони використали гроші, які вони вже зібрали, на фізіотерапію та гідротерапію та додали їх до особистого кредиту та до того, що вони зібрали за допомогою нової фінансової кампанії.

Церебральний параліч - це група постійних розладів у рухливості та координації. У випадку з Джеєм, пояснює Шилпа, це спричинили ускладнення при народженні дитини.

Лікування церебрального паралічу не існує, але, наприклад, фізіотерапія та інші мовленнєві методи лікування можуть допомогти при деяких симптомах.

Однак Шильпа сподівався, що терапія стовбуровими клітинами Джея, яка полягала у вливанні у його вени протягом двох годин, принесе користь, значно більшу за все, що вони пробували раніше.

Надія на стовбурові клітини

У всіх нас є стовбурові клітини. Ці мають здатність розвиватися в широкий спектр спеціалізованих клітин, такі як м’язи, шкіра або мозок.

Джерело зображення, Getty Images

Стовбурові клітини замінюють пошкоджені тканини.

Стовбурові клітини не тільки поповнюють наші старі клітини, але і приступити до відновлення та заміни пошкоджених тканин. Тому їх часто порівнюють з мікроскопічною армією лікарів.

Надія на цю терапію полягає в тому, що в лабораторії будуть сформовані стовбурові клітини, які потім можуть бути використані для виробництва нової тканини, заміщення пошкоджених клітин та розкриття механізмів захворювання.

До цього часу дослідники в основному зосереджувались на розробці двох різних типів стовбурових клітин: ембріональних та дорослих.

Ембріональні стовбурові клітини, вилучені з зростаючого ембріона мають природну перевагу в тому, що вони можуть породити будь-яку іншу клітину в організмі, атрибут, відомий як плюрипотентність.

Але є ті, хто висловив етичні заперечення проти використання ембріонів для отримання цих стовбурових клітин, що обходить використання стовбурових клітин, витягнутих з дорослих тканин.

Дорослі стовбурові клітини не є природними плюрипотентними, це означає, що вони, як правило, більш спеціалізовані, і тому можуть перерости лише у вужчий діапазон типів клітин.

Однак їх можна перепрограмувати, щоб повернути цю гнучкість розвитку.

Терапія стовбуровими клітинами є справжньою обіцянкою для певних розладів. Вже існують перевірені та ліцензовані методи лікування захворювань крові та імунних систем на основі стовбурових клітин, таких як лейкемія, лімфома та мієлома.

І його використання також схвалено в деяких країнах при хімічних опіках очей.

Джерело зображення, Getty Images

Надії на використання стовбурових клітин для лікування інших розладів надихнули на багато нових клінічних випробувань та спонукали до "туризм стовбурових клітин", особливо до Панами, Таїланд та України.

А в США минулого року було вже понад 432 компанії з 716 клініками, що займаються прямим продажем лікування стовбурових клітин.

Проблема ціни

Усі ці клініки об’єднує одне: непомірні збори. Навіть клінічні випробування таких науково-дослідних інститутів, як Університет Дьюка, дорогі.

Саме тоді відбувається краудфандинг або краудфандинг.

Дослідження, нещодавно опубліковане в журналі Американської медичної асоціації визначив 408 американських кампаній з лікування стовбурових клітин на платформах YouCaring та GoFundMe, з яких було подано понад 7 мільйонів доларів США та 13 050 пожертв.

Клініки часто навіть заохочуєр активно ці кампанії.

Річ у таких кампаніях полягає в тому, що вони зазвичай мінімізують потенційні ризики або повністю їх опускають.

Джерело зображення, Getty Images

Різне в терапії стовбуровими клітинами - це їх дуже висока ціна.

"Це настільки просто і швидко, і воно має мінімальні побічні ефекти", - йдеться на сторінці, яка намагається зібрати кошти для чоловіка з хворобою Паркінсона.

"Доведено, що це уповільнює прогресування захворювання без побічних ефектів", - описує інший, який збирає кошти для тих, хто страждає аміотрофічним бічним склерозом (АЛС), варіантом захворювання, який вражає головний мозок, стовбур мозку та спинний мозок, які контролюють рух довільних м’язів.

Лише 26 із цих 408 кампаній включено слово "ризик" і навіть у цих випадках говорили, що терапія була менш або не небезпечна порівняно з іншими альтернативами.

Пацієнти можуть мінімізувати ризики цих процедур, оскільки це роблять самі клініки. Так само, переваги перебільшені.

"Лікування стовбуровими клітинами допомогло тисячам дітей з аутизмом", - говорить кампанія, метою якої є відправлення неповнолітнього на проходження одного з них у Панамі. Зібрав понад 18 000 доларів, перевищивши початкову мету в 15 000 доларів.

"Усі пацієнти з БАС сказали, що це змінило наслідки хвороби! Поліпшилось дихання, покращилося мовлення та ковтання. Протягом двох тижнів люди, які залишились на візках, гуляли", - сказав інший. Ця кампанія зібрала трохи більше 1000 доларів США з 300 000 доларів, на які вона прагне.

Однак багато експертів стверджують це ці вимоги передчасні.

Що говорить наука?

В даний час немає жодних доказів того, що лікування стовбуровими клітинами є ефективним при аутизмі, пояснила Алісія Халладей, науковий керівник Наукового фонду аутизму, у журналі Scientific American. минулого року.

Джерело зображення, Getty Images

Арнольд Крігштейн, професор неврології з Університету Каліфорнії, Сан-Франциско (США), також наполягає на тому, щоб випробування з використанням Трансплантація стовбурових клітин людям з аутизмом не змогла довести свою ефективність, незважаючи на твердження про інше.

Застосування методів лікування стовбуровими клітинами у хворих на БАС є особливо складним.

Навіть якщо трансплантовані клітини змогли подорожувати до пошкоджених ділянок, дозрівати та інтегруватися в нервову систему людини до того, як захворювання набуло чинності (тривалість життя варіюється, але в середньому становить від 2 до 5 років з моменту встановлення діагнозу), бути знайденимíaРосіяни з ворожим середовищем, з руховими нейронами, які гинуть навколо них.

Сьогодні більшість випробувань зосереджені на використанні стовбурових клітин для створення лабораторних моделей рухових нейронів, в яких можна перевірити ліки та вивчити механізми захворювання.

Асоціація MND вважає, що дослідження стовбурових клітин має важливе значення для розуміння, профілактики та лікування захворювань моторних нейронів, але заявляє: "В даний час немає надійних доказів того, що стовбурові клітини можна використовувати як ефективне лікування".

Це дослідження з журналу Американської медичної асоціації виявили, що 43,6% фінансових кампаній містили твердження, які були однозначними або правдивими щодо ефективності лікування.

Не надто складно простежити ці перебільшені твердження до деяких клінік, які використовують "ознаки наукової законності".

Джерело зображення, Getty Images

Багато експертів стверджують, що ефективність цих методів лікування не доведена.

Окрім сумнівної ефективності, іноді пацієнти навіть не отримують того, за що заплатили.

Ліза Фортьє, дослідниця регенеративної медицини в університеті Корнелла в Нью-Йорку, проаналізувала дев'ять продуктів і "жоден не містив стовбурових клітин або жодної живої клітини будь-якого виду".

Крім того, не всі стовбурові клітини однакові.

У деяких дослідженнях використовуються мезенхімальні стовбурові клітини, які містяться в кістковому мозку, наприклад, і важливі для виготовлення та відновлення скелетних тканин, таких як хрящі, кістки та жирові клітини.

Але сьогодні є серйозні сумніви щодо того, чи функціонують вони як стовбурові клітини.

Навіть перший, хто описав їх, Арнольд Каплан, вважає, що їх слід перейменовувати, щоб їх можна було продовжувати розслідувати без фальшивої реклами.

"Я помилився. Я відкликаю ім'я, яке дав цим надзвичайно важливим клітинам", - сказав Каплан.

Сподівання на використання стовбурових клітин при деяких захворюваннях справжні, такі як розсіяний склероз та паркінсонізм, але вони ще не повністю підтверджені.

Проблема в тому, що є пацієнти, які не встигають на це.

Полювання на надію

"У мене менше 32% дихальної здатності, я не можу говорити і втрачаю контроль над руками і ногами. Я ношу дихальну маску 12-14 годин на добу. ДОПОМОГА!" Інша людина написала прохання про кошти на одне з цих методів лікування.

Пацієнт з "менше 32% дихальної здатності" Чи маєте ви право до спробуйте все, що може вас врятувати, і зверніться до краудфандингу для цього, навіть якщо таке лікування проводиться в нерегульованій клініці?

Джерело зображення, Getty Images

Фахівці переживають, що клініки скористаються відчайдушними.

Роджер Баркер, клінічний невролог з Кембриджського університету (Великобританія), стурбований використанням вразливості, посилаючись на потенційні ризики, такі як утворення пухлини.

Також вірте в це законне дослідження стовбурових клітин постраждає від цього.

Джей Шетті нарешті отримав інфузію стовбурових клітин в університеті Дьюка.

"Я знав, що це не ліки, я знав, що не збираюся ходити і бігати. Але, чесно кажучи, я думав, що Джей хоча б зможе сісти. На жаль, цього не сталося ", - говорить Шилпа.

"Ми не бачили якихось кардинальних змін, але Він більше обізнаний, і для нас як для сім’ї це досить велика зміна".

Але чи була терапія стовбуровими клітинами відповідальною за це покращення?

Або Джей набуває більше навичок у міру зростання?

"Це важко визначити, тому що ми давно займаємось терапією", - говорить Шилпа.

Джерело зображення, Getty Images

На сьогоднішній день дослідження стовбурових клітин з церебрального паралічу в Медичному центрі Університету Дюка під керівництвом Джоан Курцберг, не виправдали очікувань, хоча робота триває.

У 2017 році 63 діти з ДЦП взяли участь у дослідженні, щоб перевірити його ефективність. Половина, вибрана навмання, була піддана лікуванню, яке складалося з одноразової інфузії пуповинної крові, а інша - плацебо.

На розчарування дослідників, вони не побачили покращення моторної функції через рік після початкової інфузії. Результати покращувались із збільшенням доз.

Але Пол Нофлер з Медичної школи UC Davis (США) не впевнений: "Результати не вказують на чудовий позитивний ефект від використання клітин пуповини в дитячі неврологічні стани ".

Cells4Life, банк стовбурових клітин, який підтримав збір коштів Джея, досі заявляє на своєму веб-сайті, що "випробування у Дюка показали, що пуповинна кров може змінити симптоми церебрального паралічу".

Її місією, заявляє ця компанія, є "зберігання крові пуповини кожної дитини". Ціна цього коливається від 1816 до 2538 доларів США.

Шетті продовжують з тією ж ідеєю: "Якщо Дюк розпочне подібний процес, я буду більш ніж радий знову заплатити (взяти участь)", - говорить Шилпа.

"Якщо у нас є гроші, ми будемо робити це знову і знову. У випадку з Джеєм у його мозку багато порожніх місць, і йому потрібні нові клітини ".

Як і вона, інші батьки продовжують користуватися Інтернетом пізно вночі, шукаючи все, що може допомогти їхнім дітям.

І поки вони це роблять, клініки стовбурових клітин прагнуть відповісти на ваш дзвінок.

* Ви можете прочитати оригінальну статтю BBC Future (англійською мовою)тут.

Пам'ятайте, що ви можете отримувати сповіщення від BBC News Mundo. Завантажте останню версію нашого додатка та активуйте їх, щоб не пропустити наш найкращий вміст.