Вчені з Автономного університету Барселони досягли цього шляхом одноразового введення терапевтичного вектора без будь-яких тривалих побічних ефектів.

діабет

Команда дослідників з Автономний університет Барселони (UAB), Центр біології тварин та генної терапії (Cbateg) і від CIBER діабету та супутніх метаболічних захворювань (Ciberdem) вдалося вилікувати мишей ожиріння та діабет 2 типу за допомогою генної терапії. Дослідження було опубліковане цього понеділка в науковому журналі EMBO Molecular Medicine.

Після введення в одній ін’єкції аденоасоційованого вірусного вектора (AAV), який несе ген FGF21 (фактор росту фібробластів 21), що дозволяє генетично маніпулювати печінкою, жировою тканиною або скелетними м’язами, тварина виробляє безперервний шлях Білок FGF21. Це гормон, що виділяється природним шляхом різними органами і діє в багатьох тканинах для регулювання правильного функціонування на енергетичному рівні. Шляхом генетичної терапії тварина знижує свою вагу, а також інсулінорезистентність, що спричинює розвиток діабету 2 типу.

Наступним кроком буде випробування цієї терапії на великих тваринах, а потім розпочаті клінічні випробування на пацієнтах.

У разі ожиріння терапія була успішно перевірено на двох моделях захворювань, індукується як генетично, так і за допомогою дієти. Крім того, вчені спостерігали, що надання генної терапії здоровим людям спричинює здорове старіння та захищає їх від пов’язаної з віком надмірної ваги та резистентності до інсуліну.

Після обробки AAV-FGF21 та протягом півтора року, протягом яких спостерігали за тваринами, миші втратили вагу та зменшили накопичення та запалення жиру в жировій тканині; було відмінено відкладення жиру (стеатоз), запалення та фіброз у печінці (НАСГ); тоді як чутливість до інсуліну та загальне самопочуття зростають із віком, не спостерігаючи побічних ефектів.

Результати були відтворені шляхом генетичного маніпулювання різними тканинами для отримання білка FGF21, будь то печінка, жирова тканина або м’язи. "Це надає дуже велику гнучкість терапії, оскільки дозволяє кожного разу відбирати найбільш підходящу тканину, і якщо будь-яке ускладнення перешкоджає маніпулюванню будь-якою з тканин, її можна застосувати до будь-якої іншої. Білок FGF21 та виділяє його в кров, він розподіляється по всьому тілу ", - говорить директор дослідження Фатіма Бош.

ДОСЛІДЖЕННЯ ПІОНЕРІВ

Дослідники підкреслюють важливість цих результатів, оскільки "поширеність діабету 2 типу та ожиріння тривожно зростає у всьому світі", нагадує дослідник UAB та співавтор дослідження Клавдія джамбріна. Ожиріння збільшує ризик смертності та є фактором ризику серцево-судинних та імунних захворювань, гіпертонії, артриту, нейродегенеративних захворювань та деяких видів раку.

"Вперше проти ожиріння та довготривалої резистентності до інсуліну було проведено єдиний сеанс генної терапії на тваринній моделі, що найбільше нагадує ожиріння та діабет 2 типу у людей", - пояснює перший автор статті., дослідник UAB Вероніка Хіменес. "Результати показують, що це безпечна та ефективна терапія".