За підрахунками, до 2024 року ліки від рідкісних захворювань становитимуть 20% продажів ліків у всьому світі

орієнтується

Буквально два тижні тому Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA, для його абревіатури англійською мовою) побив усі рекорди, давши зелене світло найдорожчому лікарському препарату у світі. Йшлося про Зогельзму, генна терапія, призначена для лікування спінальної м’язової атрофії (СМА) у дітей віком до двох років, рідкісного захворювання, яке вражає 1 з 10 000 народжених. Це коштує 2,1 млн євро.

За підрахунками, у США, країні з понад 327 мільйонами жителів, близько 400 немовлят страждають SMA. Це означає, що - незважаючи на тяжкість захворювання - попит на Зогельсма невеликий, фактор, який сектор використовує для виправдання ціни цього препарату.

Зогельсма - це те, що відоме в галузі як наркотик-сирота. Їх охрестили сиротами, оскільки за звичайних ринкових умов фармацевтична промисловість мало зацікавлена ​​у розробці та збуті продуктів для невеликої кількості пацієнтів, як пояснює Європейська організація з рідкісних хвороб. Тобто це продукти, які не цікавлять бізнес на рівні, незважаючи на свою важливу соціальну цінність.

Зміна тенденції

Однак ця тенденція, як видається, змінилася в галузі протягом останніх років. Зараз рідкісні хвороби вигідні, тому розробляються препарати для їх полегшення. Це з багатьох причин: вдосконалення технологій, регуляторні зміни, величезні переваги від створення інноваційних запатентованих препаратів і можливість для «ферм» повернути початкові інвестиції завдяки високій ціні.

Як результат, його частка на ринку лише зростає у всьому світі та набагато швидше, ніж у дженериків. Згідно з останньою доповіддю американської фармацевтичної консалтингової компанії Evaluatepharma, Ліки-сироти від рідкісних захворювань становитимуть 20% продажів наркотиків у всьому світі до 2024 року.

Менш ніж за 10 років вони подвоїли продажі, зі 72 000 мільйонів доларів у 2010 році до 131 000 мільйонів, зареєстрованих у 2018 році. До 2024 року вони збільшаться втричі, згідно з прогнозом цієї консультації.

В Іспанії понад 18% клінічних випробувань, які проводяться та перебувають на ранніх стадіях досліджень (фаза I та II), відповідають препаратам, призначеним для лікування рідкісних захворювань. 10 років тому, за даними Farmaindustria, цей відсоток ледве досяг 4%.

"Вони не були прибутковими"

"Ви повинні розуміти, що фармацевтичні компанії - це компанії, як і будь-яка інша", - починає пояснення Оскар Меса, генеральний директор Qualitecfarma, спеціалізоване консультування з більш ніж 20-річним досвідом роботи у цьому секторі.

“Раніше на них ніхто не звертав уваги, бо це було не вигідно. Лікувати 25 пацієнтів в Іспанії було не вигідно, і врешті-решт все пов’язано з ціною ліків”, Окуляри.

За словами Мези, щоб зрозуміти, як працює фармацевтична промисловість, слід мати на увазі один ключовий момент: інвестування в ліки передбачає набагато більший ризик ніж у будь-якому іншому секторі. Витрати на дослідження та клінічні випробування, крім того, що забирають багато часу, дуже дорогі.

“Раніше на них ніхто не звертав уваги, бо це було не вигідно. Лікувати 25 пацієнтів в Іспанії було не вигідно, і врешті-решт все пов'язано з ціною ліків "

В середньому, за підрахунками, початок розробки нового препарату - сироти чи ні - передбачає інвестиції в 1,5 мільярда доларів., при ризику, який часто перевищує 70%. “Раніше ніхто не досліджував цей тип хвороби, тому що не варто було ризикувати. Зараз завдяки тиску з боку урядів та асоціацій було сформовано зобов’язання, а також бачення бізнесу », - стверджує він.

Одним із ключових моментів, мабуть, було набрання чинності угодами про спільне підприємство. Завдяки цьому фармацевтичні компанії починають узгоджувати регульовану ціну на ліки з установами на ранніх стадіях дослідження, щоб забезпечити їм певну рентабельність інвестицій, як стимул.

«Його точка зору така: я обіцяю провести розслідування, але, звичайно, я вкладаю свої 1500 мільйонів доларів Але мені потрібна віддача Оскільки ціна буде регулюватися, мій товар буде коштувати мільйон євро, тому що якщо ні, я не зможу повернути свої інвестиції ", пояснює Меса.

Робіть ставку на біотехнологічні стартапи

Джерела, що спеціалізуються на інвестиціях компаній у галузі охорони здоров'я погоджуються з цією тенденцією. Все більше і більше великих компаній купують невеликі біотехнологічні компанії спеціалізується на ліках для лікування цього виду хвороби, оскільки виробництво дженериків далеко не настільки вигідне.

“Ви не збираєтесь робити ставку на корову, молоко якої ви вже вичавили. Великі компанії знають, що вони повинні купувати невеликі стартапи розробляти ці ліки, тому що вони знають, що це або те, або помирають », - пояснюють Возпупулі.

Буквально тиждень тому, Pfizer оголосив - у розпал кризи через суперечки, що виникли від препарату від артриту, який також запобігає хворобі Альцгеймера, - про угоду про придбання дослідницької компанії з біотехнологій Therachon Holding AG, яка зосереджує свою діяльність на розробці ліків від рідкісних захворювань.

Pfizer - одна з фармацевтичних компаній з найбільшим портфелем препаратів цього типу. За словами компанії, її метою є "бути ключовим співробітником з медичною спільнотою, яка лікує ці хвороби, та сприяти підвищенню видимості цих рідкісних захворювань ". І, схоже, вона матиме все більшу конкуренцію.