Вперше

Одноразове введення генетично модифікованого гена протидіє захворюванню тварин і не має побічних ефектів

терапія

Ліковані миші втрачали вагу і знижували резистентність до інсуліну.

Джорджясон/Getty Images/iStockphoto

Дослідники з Автономного університету Барселони (UAB) розробили генна терапія що вдається змінити діабет 2 типу та ожиріння у мишей. На чолі з дослідницею Ікреа Фатіма Бош, Вчені з Центру біотехнологій та генної терапії тварин (CBATEG) вперше показали, що можна протидіяти інсулінорезистентності, яка спричиняє діабет, а також зменшенню ваги ожирілих тварин шляхом введення одноразової ін'єкції терапевтичного гена, без також мають побічні ефекти.

Вони також побачили, що у здорових мишей ця ж генна терапія робить їх здоровішими, захищаючи їх від пов'язаної з віком надмірної ваги та резистентності до інсуліну. Результати опубліковані сьогодні в журналі EMBO Molecular Medicine. Дослідники вже працюють над тим, щоб повторити результати дослідження на більших тваринах, ближче до людей, і щоб якомога швидше застосувати терапію в клінічному дослідженні з діабетиками.

У цій терапії дослідники використовують вірус, який генетично модифікований, так що він не має здатності заражати або розмножуватися, як троянський кінь, проникати в клітини. Опинившись там, вірус вивільняє терапевтичний ген, FGF21, який вставляється в ядро ​​клітини і змушує клітину постійно і постійно виробляти білок, FGF21, який потім надходить у кров, і таким чином він розподіляється по тілу. Цей білок - гормон, який природним чином виділяється в різних органах і, як було показано, діє для нормалізації енергетичного механізму.

Вони використовують генетично модифікований вірус, як троянський кінь, для проникнення в клітини і вивільнення терапевтичного гена, який змушує їх починати виробляти гормон, здатний нормалізувати енергетичний механізм організму ".

Перевага терапевтичного гена FGF21 полягає в тому, що він дозволяє маніпулювати деякими тканинами організму, щоб вони стали своєрідними фабриками цього гормону. Дослідники особливо застосовували його до печінки, але вони також перевіряли його в жировій тканині та скелетних м’язах.

«Коли ми вводимо його ожирінням із цукровим діабетом, ми змушуємо їх худнути, поки вони не досягнуть ваги здорової тварини. Крім того, ми бачимо, що рівень запалення в організмі знижується і навіть накопичення жиру в печінці зникає, настільки часте при цукровому діабеті 2 типу, що може призвести до жирової хвороби печінки і навіть раку печінки ", - пояснили в пресі конференція Фатіма Бош, старший автор твору.

"Вперше стало можливим протидіяти резистентності до інсуліну та ожирінню в довгостроковій перспективі і без негативних наслідків на тваринній моделі, яка найбільше нагадує ожиріння та діабет у людей", - підкреслив він. "Результати показують, що це безпечна та ефективна терапія", завершила Вероніка Хіменес, перший автор статті та дослідник CBATEG-UAB.

Таким чином, дослідники випробували генну терапію на генетично ожирених мишах, а також на мишах, індукованих дієтою з високим вмістом жиру. Потім, і це є важливою різницею щодо попередніх робіт, які ледве пройшли кілька місяців, вони хотіли побачити, що відбувалося протягом півтора року в тому, що вважається старості цих тварин.

Вперше стало можливим протидіяти резистентності до інсуліну та ожирінню в довгостроковій перспективі та без негативних наслідків ”.

«Ми вирішили зачекати так довго, щоб побачити, чи збережеться терапевтичний ефект, і переконатися, що у нього немає побічних ефектів. Тепер, коли ми впевнені, наступним кроком буде проведення дослідження з більшими тваринами, схожими на людей, з метою досягнення клінічного випробування на людях ", - сказав Бош, який 20 років досліджував, як вилікувати діабет.

Глобальна надзвичайна ситуація

Цукровий діабет є надзвичайною ситуацією у світі. За даними Міжнародної федерації діабету, в даний час у світі налічується понад 425 мільйонів людей, які страждають цим захворюванням, порівняно з 151 мільйоном у 2000 році; і очікується, що до 2045 року їх буде більше 600 мільйонів, що означає збільшення на 48%. Дев'ять із 10 хворих на цукровий діабет хворіють на тип 2, яким страждають молоді та молоді люди. Насправді 300 мільйонів пацієнтів - у віці від 20 до 64 років.

Діабет 2 типу та ожиріння часто йдуть рука об руку. Доведено, що ожиріння збільшує ризик смертності та є фактором ризику серцево-судинних, імунних, гіпертонічних, артритних, нейродегенеративних захворювань та навіть раку.

Хоча в даний час існують методи лікування хвороби, яка має численні ускладнення для здоров’я, такі як серцево-судинні захворювання, ретинопатія та вважається фактором ризику нейродегенеративних захворювань або раку, жодне не здатне протидіяти патології, і вони мають численні побічні ефекти. Звідси важливість цього прогресу, який дозволив би продемонструвати однакові результати у людей за допомогою єдиного застосування лікування, щоб повернути хворобу назад.

Крім того, вони побачили, що ця терапія може бути дуже ефективною для сприяння здоровому старінню. Було помічено, що зі старінням безповоротно накопичується вага і втрачається чутливість до інсуліну. Дослідники застосували лікування на здорових літніх мишах і побачили, як тварини худнуть і знову набувають чутливість до інсуліну.

Це також може бути дуже ефективним у сприянні здоровому старінню ".

Виправлення: У попередній версії цієї статті білок FGF21 цитувався як FGC21