"Лікування неможливо виграти, лікар повинен прийняти рішення про лікування на основі чітких критеріїв, а у випадку генної терапії ці критерії ще більш суворі", - зазначає Тетяна Фолтанова зі Словацького альянсу рідкісних хвороб.
В даний час у Словаччині є чотири публічні колекції для нового генетичного лікування, доступні поки що лише в Америці. Він призначений для педіатричних пацієнтів зі спинно-м’язовою атрофією (СМА). Опублікована ціна 2,1 млн. Доларів (1,9 млн. Євро) є найдорожчим наркотиком у світі сьогодні. Він ще не затверджений в Європейському Союзі.
Вже другий рік поспіль у Словаччині наразі доступне перше та в Європі єдине лікування SMA, але воно підходить не кожному пацієнту з таким діагнозом. Він офіційно затверджений, а також оплачується страховими компаніями.
Батьки дітей зі Словаччини з таким діагнозом дізналися про новий препарат із закордонних ЗМІ після того, як у грудні виробник ліків оголосив, що щороку він безкоштовно дарує 100 доз педіатричним пацієнтам у країнах, де препарат ще не затверджений офіційно. Це процедура, на яку можуть записатися педіатричні пацієнти. Вибір дітей для лікування зрештою залежить від жеребкування.
Як зазначає в інтерв’ю фармаколог Тетяна Фолтанова, з кожним новим препаратом завжди пов’язано багато питань.
Чому словацькі батьки сприймають нові ліки як порятунок для своєї дитини?
Поточне лікування підходить не кожній дитині з таким діагнозом. Для деяких батьків це надія, що цей новий препарат, який ще не зареєстрований в Європі, буде придатним для їхньої дитини.
Я розумію, що це величезна мотивація для кожного з батьків, адже лікування може принципово змінити перебіг хвороби, їхнє життя. Батьки важкохворої дитини, для якої немає лікування, по-різному сприймають ризик вживання наркотику. Щодня він бачить, як його дитина погано почувається, не прогресує і переживає.
На даний час новий препарат схвалений лише в Америці. Про що говорять результати клінічних досліджень?
Схвалення агентством з лікарських засобів - на даний момент лише FDA США, для нас у майбутньому європейським EMA - означає, що, згідно з сучасними знаннями та поданими даними, ми вважаємо препарат ефективним та безпечним. Поточні знання дуже важливі у випадку рідкісних хвороб, оскільки ми знаємо їх не так добре, як загальні захворювання. Не так давно ми не знали точної причини SMA або надійної діагностики. Ми маємо набагато менше досвіду з рідкісними захворюваннями, а отже, і SMA.