Рош оголосив, що основне клінічне випробування фази II препарату для випробування інгібіторів шляху Їжака (вісмодегіб, RG3616/GDC-0449) показало позитивні результати при базаліомі, особливо важкій формі раку шкіри.

ключове

Вісмодегіб розроблений для: Згладжений цілеспрямований вплив на білок, який називається вибірково пригнічує сигнальний шлях Їжачка.

Сигнальний шлях Їжачка відіграє важливу роль у правильній регуляції росту та розвитку на ранніх етапах життя, активність знижується в зрілому віці.

Мутації шляху реактивації сигналу їжака зустрічаються у багатьох типах карцином, напр. ненормальний сигнал шляху їжака, присутній у більшості базаліом (ОЦК).

ERIVANCE BCC - це міжнародне, одноразове, багатоцентрове, відкрите дослідження фази II у 104 пацієнтах із розвиненою місцевою та/або метастатичною формою ОЦК, включаючи випадки, що вимагають хірургічного втручання або хірургічного втручання, що призвело до значної деформації.

Учасники дослідження отримував 150 мг вісмодегібу щодня під час прогресування захворювання.

Первинною кінцевою точкою була загальна швидкість відповіді (ORR) (усадка пухлини), оцінена незалежними дослідниками.

Вторинними кінцевими точками були ORR, тривалість відповіді, виживання без прогресування, загальна виживаність та профіль безпеки, як оцінювали дослідники дослідження.

Відповідно до попереднього звіту про оцінку безпеки найпоширенішими побічними ефектами були м’язовий спазм, випадання волосся, змінений смак, втрата ваги, втома, нудота, діарея та втрата апетиту. Повідомлялося про серйозні побічні ефекти, включаючи летальний результат. Смерть вимагає подальшої оцінки, але навряд чи вона буде пов'язана з вісмодегібом.

"Результати важливі, оскільки немає прийнятого лікування цієї викривляючої та небезпечної для життя форми запущеної карциноми", - сказав д-р. Хел Баррон, головний медичний директор та керівник відділу розробки продуктів.

Базаліома є найпоширенішою формою раку шкіри в Європі, США та Австралії. Загальна річна захворюваність У світі це близько 2 мільйонів. Зазвичай хвороба вважається виліковною до тих пір, поки ураження концентрується на невеликій ділянці шкіри. Однак у невеликої частини пацієнтів, які не отримували лікування або не реагували, можна очікувати поліпшення стану шкіри, кісток та інших тканин.

У невеликої частини пацієнтів (менше 1 відсотка) ОЦК також метастазує в більш віддалені частини тіла, стає важко управляти, загрожує життю.

У жовтні 2010 року Рош розпочав додаткове дослідження фази II для вивчення лікування операбельних форм ОЦК вісмодегібом.