угорських

Фармацевтична компанія доводила високу ціну того, що одноразова допомога набагато ефективніша, ніж тривала терапія.

Уже є шанс на одужання двох щасливих угорських дітей, оскільки обидві кампанії збору коштів були успішними. В обох випадках було зібрано 700 мільйонів форинтів, які коштували найдорожчі ліки у світі. Однак колекції продовжуються - пише penzcentrum.hu.

Спочатку розпочалася колекція для Zente, а пізніше Левенте змогла отримати шанс відновитись завдяки донорам. Обидва діти страждають на дуже рідкісне захворювання, яке називається спинно-м’язова атрофія, або SMA. SMA (спінальна м’язова атрофія) - рідкісне генетичне захворювання, суть якого полягає у втраті функції нервових клітин, що рухають скелетні м’язи спинного мозку, що призводить до ослаблення та втрати м’язових рухів, а потім смерті через дихальних параліч без лікування.

В даний час у світі існує лише одне лікування: препарат генної терапії, вартість якого становить 700 мільйонів форинтів. Зенте вже не піддається лікуванню, для чого препарат із назвою Зольгенсма був доставлений із США до Угорщини в екстремальних умовах: препарат повинен підтримуватися стабільним між мінус шістдесятью і мінус вісімдесятьма градусами. Тим часом із пожертв, зібраних також для Левенте, вартості лікування, багато цивільних намагалися допомогти, наприклад, приєднавшись до акції «Запроси Леві на каву».

Однак, незважаючи на те, що маленьким дітям дають можливість одужати неймовірно дорогим наркотиком, колекція продовжується: громадські групи продовжують організовувати благодійні акції. Наприклад, на торт-ярмарку в Сегеді було зібрано 400 000 форинтів, які будуть використані для лікування дітей із подібними захворюваннями. Після того, як необхідну суму було зібрано і для Левенте, її батьки попросили тих, хто бажає пожертвувати, допомогти пацієнтам ЗМА, які мають таку ж долю, як їхня дитина, коштами та благодійністю.

Матяш Каплар, психолог-консультант, у своєму звіті сказав RTL Híradó, що донори, ймовірно, повідомлять про співчуття та готовність допомогти, якщо їх запитають, чому вони допомагають. На думку психолога, у людини є духовна потреба почуватись добре і добро.

Чому медицина така дорога?

У травні цього року Novartis оголосив, що отримав офіційне схвалення FDA у США на препарат, що лікує атрофію хребців у дітей віком до двох років із СМА. Як повідомлялося, на той час ціна одного лікування, генної терапії, становила 2,125 млн доларів.

Генна терапія, розроблена Novartis, конкретно націлена на основну причину захворювання SMA, замінюючи відсутній або дефектний ген SMN1, і таким чином забезпечує пацієнта повністю функціональним білком SMN (руховий нейрон виживання). SMA, до речі, є провідним захворюванням дитячої смерті через генетичні причини. SMA вражає 1 із 10000 немовлят, причому найважчий SMA типу 1 виявляється у 50-70 відсотках випадків.

Фармацевтична компанія аргументувала надзвичайно високу ціну того, що ця разова допомога набагато ефективніша, ніж довготривала терапія, яка коштує сотні тисяч доларів на рік. До затвердження FDA компанія лікувала 150 пацієнтів терапією.