Невідома дитина пройшла комерційну генну терапію, вартість якої склала сотні тисяч євро.

генну

БРАТИСЛАВА. Друга людина у світі, анонімна дитина, яка живе в Європі, пройшла комерційну генну терапію. Лікування під назвою Стримвеліс використовується для лікування рідкісної спадкової імунної недостатності.

Вірусні вектори найчастіше використовуються в генній терапії, оскільки вони можуть найбільш ефективно транспортувати свій генетичний матеріал до клітин-господарів. Менш ефективними, дещо простішими і навіть безпечнішими є вірусні вектори, в яких використовується ДНК. Бактерії використовують ще рідше.

Що таке генна терапія?

Генна терапія - це використання будь-якої нуклеїнової кислоти або генної інженерії для лікування захворювань. Відомі чотири принципи генної терапії:

  • Заміна генів, які відсутні в клітинах хазяїна або не функціонують
  • цілеспрямоване вбивство клітин, напр. пухлинні або імунокомпетентні клітини
  • муномодуляція, яка призводить до активації імунної системи проти пухлинних клітин
  • цілеспрямована регуляція експресії генів у клітинах господаря.

"ДНК - це інформаційний носій. Подібно до того, як ми можемо лікувати білками, такими як інсулін при цукровому діабеті, ми можемо також забезпечити клітини пацієнта інформацією, необхідною для виробництва інсуліну, інших білків чи інших речовин ", - описує принцип генної терапії молекулярний біолог Пітер Челець, керівник Інституту молекулярної біомедицини, факультет Університету Коменського.

Коли інформація досягає необхідного місця і клітини починають її використовувати, тоді захворювання можна лікувати.

Більшість досліджень зосереджені на захворюваннях, які спричиняють найбільше смертей: наприклад, онкологічних захворюваннях та захворюваннях серцево-судинної системи.

Терапія на продаж?

"Генна терапія була перевірена і тестується на широкий спектр захворювань, теоретично вона може бути використана в будь-якому патологічному процесі", - говорить Селек.

Дослідження рухаються вперед, і сучасні варіанти генної терапії свідчать про те, що пухлини можна не тільки лікувати, але навіть запобігати належним генетичним модифікуванням.

Хоча генна терапія була широко вивчена в понад 1500 клінічних дослідженнях, її комерційний потенціал досі невідомий. Окрім клінічних випробувань, лише одна людина, включаючи європейця, проходила таке лікування. Він використовував терапію Гліберою для лікування спадкової хвороби крові.

The MIT Technology Review зазначає, що другий пацієнт отримував лікування через рік після того, як застосування ліків у дітей було схвалено установами Європейського Союзу. Затримки були викликані труднощами в організації оплати терапії, запропонованої єдиним закладом в Мілані, Італія.

Якщо перший пацієнт заплатив мільйон доларів (911 тисяч євро) за генну терапію, то терапія другого пацієнта коштувала 650 тисяч доларів (592 тисячі євро).

Таким чином, Стрімвеліс став одним із найдорожчих ліків у світі.

Вони віддають перевагу навчанню

Комерційний успіх Стрімвеліса відстежується кількома компаніями, такими як American Spark Therapeutics, яка цього року хоче отримати дозвіл на лікування сліпих.

Прем'єра генної терапії не мала успіху на ринку. UniQure, яка отримала дозвіл на історично перше лікування в 2012 році, знайшла свого єдиного замовника лише через три роки. Тому вони хотіли зняти з ринку генну терапію Glybera.

Стрімвеліс лікує рідкісне захворювання, яке називається важким комбінованим імунодефіцитом через дефіцит аденозиндезамінази (ADA-SCID). Діти залишаються без повноцінно функціонуючої імунної системи і надзвичайно сприйнятливі до інфекцій.

Під час генної терапії Стрімвелісом клітини кісткового мозку пацієнта видаляють і обробляють поза тілом вірусом, що містить функціонуючий ген ADA. Потім відремонтовані клітини повертають пацієнту шляхом інфузії. За підрахунками, хвороба вражає близько 15 дітей на рік в Європі, тому GlaxoSmithKline не розраховує заробляти гроші на терапії.

На додаток до високої вартості терапії, проблема полягає в тому, що деякі пацієнти з ADA-SCID беруть участь у клінічних випробуваннях у лікарнях, які пропонують альтернативні методи лікування. Наприклад, в лікарні Грейт-Ормонд-стріт у Лондоні триває дослідження з іншою генною терапією, яка все ще добре працює.