ВАЛНЦІЯ, 15 січня (EUROPA PRESS) -

насіння

Arthex Biotech - біотехнологічна компанія, що народилася з ERI Biotecmed з Університету Валенсії (УФ) і нещодавно визнана спін-офф академічної установи - щойно взяла участь у приватному інвестиційному фонді для розробки лікування проти міотонічної дистрофії тип I - нервово-м’язова хвороба генетичного походження, яка вражає понад 3000 людей в Іспанії. Виділення комерціалізує патентну продукцію університетських НДДКР.

Міотонічна дистрофія (СД) - це спадковий розлад м’язів, що характеризується, головним чином, втратою м’язової маси (дистрофія) та неможливістю розслабити м’язи, коли вони скорочуються (міотонія). Повільний і прогресивний в еволюції, це дуже виснажливе захворювання, яке загрожує життю, оскільки зазвичай спричиняє пов'язані з цим пошкодження серця та легень. В даний час ця хвороба не має ліків на ринку, пояснює академічний заклад у заяві.

Дослідницька група Translational Genomics з Університету Валенсії трохи більше року тому підтвердила нову терапевтичну мішень для СД і розробила молекули, які дозволяють відновити симптоми захворювання. Винахід було запатентовано, а доказ концепції захворювання на тваринній моделі опубліковано в журналі "Nature Communications".

Arthex Biotech, що знаходиться в Науковому парку Університету Валенсії, отримав право використовувати зазначений патент, і зараз інвестиційний фонд Invivo Ventures FCR взяв участь у виділенні з 1,5 мільйонами євро на режим насіннєвого капіталу, тому що він здійснює розробку нової терапії на основі олігонуклеотидів, спрямованої на боротьбу зі складними симптомами міотонічної дистрофії.

"Це РНК-спрямована терапія, яка полягає у підвищенні рівня білка MBNL у пацієнтів, дисфункція яких пов'язана з найсерйознішими симптомами людей, уражених міотонічною дистрофією", - говорить Беатріз Ламусі. "Лікування дозволяє модулювати рівень експресії ендогенного білка MBNL, не спричиняючи постійної модифікації геному пацієнта", - вказує він.

"ВЕЛИКА МЕДИЧНА ПОТРЕБА"

Нещодавня фінансова ін'єкція Invivo Ventures послужить оптимізації молекули-кандидата, проведенню регуляторного аналізу та досягненню клінічних досліджень на людях у 2022 році. Великі незадоволені медичні потреби ", - каже Луїс Парерас (Invivo Capital); "У разі успіху молекула, розроблена Arthex, стане першим препаратом, що модифікує захворювання для міотонічної дистрофії I типу, найпоширенішої форми м'язової дистрофії у дорослих", - підсумовує він.

"Бізнес-ініціативи необхідні для забезпечення наступності результатів досліджень, щоб вони в кінцевому підсумку повернулися до суспільства", - коментує Рубен Артеро, професор генетики з університету Валенсії та співзасновник Arthex.

"Коли сприяє виходу результатів досліджень з лабораторії, для їх розвитку можуть з'явитися не тільки приватні інвестиції, але, крім того, ця передача знань відкриває перед науковцями нові завдання. У нашому випадку для реалізації цього проекту нам доведеться провести певні доклінічні дослідження, які не є звичними в динаміці нашої робочої групи, що відкривають нам нові перспективи і, без сумніву, збагачують розслідування ", додає Артеро.

Після завершення першої клінічної фази у людини Arthex Biotech результати доведеться передавати фармацевтичній промисловості для завершення та комерціалізації.