Дослідники з Університету автономного університету в Барселоні (UAB) розробили генну терапію, яка дозволяє усунути діабет 2 типу та ожиріння у мишей. Під керівництвом дослідника Ікреа Фатіма Бош, вчені Центру біотехнологій та генетичної терапії тварин (CBATEG) вперше показали, що можна протидіяти інсулінорезистентності, що викликає діабет, а також зменшити вагу ожирілих тварин шляхом введення одноразової ін’єкції терапевтичного гена, не маючи також побічних ефектів.

може

Доктор Фатіма Бош вже просунувся у цій галузі кілька років тому на Дні досвіду діабету.

Вони також побачили, що у здорових мишей ця ж генна терапія робить їх здоровішими, захищаючи їх від пов'язаної з віком надмірної ваги та резистентності до інсуліну. Результати опубліковані сьогодні в журналі EMBO Molecular Medicine. Дослідники вже працюють над тим, щоб повторити результати дослідження на більших тваринах, ближче до людей, і щоб якомога швидше застосувати терапію в клінічному дослідженні з діабетиками.

У цій терапії дослідники використовують вірус, який генетично модифікований, так що він не має здатності заражати або розмножуватися, як троянський кінь, проникати в клітини. Опинившись там, вірус вивільняє терапевтичний ген, FGF21, який вставляється в ядро ​​клітини і змушує клітину постійно і постійно виробляти білок, FGF21, який потім надходить у кров, і таким чином він розподіляється по тілу. Цей білок - гормон, який природним чином виділяється в різних органах і, як було показано, діє для нормалізації енергетичного механізму.

Перевага терапевтичного гена FGF21 полягає в тому, що він дозволяє маніпулювати деякими тканинами організму, щоб вони стали своєрідними фабриками цього гормону. Дослідники застосовували його особливо до печінки, але вони також тестували його на жировій тканині та скелетних м’язах. «Коли ми вводимо його ожирінням із цукровим діабетом, ми змушуємо їх худнути, поки вони не досягнуть ваги здорової тварини. Крім того, ми бачимо, що рівень запалення в організмі знижується, і навіть накопичення жиру в печінці зникає, настільки часте при цукровому діабеті 2 типу, що може призвести до жирової хвороби печінки і навіть раку печінки ”, прес-конференція Фатіма Бош, старший автор роботи. "Вперше стало можливим протидіяти інсулінорезистентності та ожирінню в довгостроковій перспективі та без побічних ефектів на тваринній моделі, яка найбільше нагадує ожиріння та діабет у людей", - підкреслив він. "Результати показують, що це безпечна та ефективна терапія", завершила Вероніка Хіменес, перший автор статті та дослідник CBATEG-UAB.

Таким чином, дослідники випробували генну терапію на генетично ожирених мишах, а також на мишах, індукованих дієтою з високим вмістом жиру. Потім, і це є важливою відмінністю щодо попередніх робіт, які ледь проводили подальші дії протягом кількох місяців, вони хотіли побачити, що сталося протягом півтора року, в тому, що вважається старості цих тварин.

«Ми вирішили зачекати так довго, щоб перевірити, чи підтримується терапевтичний ефект, і переконатися, що він не має побічних ефектів. Тепер, коли ми впевнені, наступним кроком буде проведення дослідження з більшими тваринами, схожими на людей, з метою досягнення клінічного випробування на людях », - сказав Бош, який витратив 20 років на те, як вилікувати діабет.

Підпишіться на нашу розсилку

Підпишіться на список розсилки та будьте в курсі всіх новин щодо діабету