Це також забезпечує додаткові системні вдосконалення, такі як зменшення циркулюючих тригліцеридів та відкладення жирних ліпідів у печінці.

ожиріння

Епідемія ожиріння, яка вражає майже 500 мільйонів людей у ​​всьому світі, спричинена генетичними та екологічними факторами, які ускладнюють розробку ефективних ліків та проявляють важкі побічні ефекти далеко від початкової мети.

Згідно з дослідженням, опублікованим у журналі Genome Research, для подолання побічних ефектів сучасних препаратів проти ожиріння дослідники Jee Young Chung та його команда з Університету Ханьян у Південній Кореї розробили специфічну генно-глушильну терапію проти гена обміну жирних кислот Fabp4.

Вони використовували інтерференційну систему CRISPR, в якій каталітично вбитий білок Cas9 та унікальна провідна РНК були націлені на цільові адипоцити з тканин-специфічним злитим пептидом.

Комплекс інтерналізується з невеликою токсичністю для клітин, і після інтерналізації комплекс молекули зменшує експресію Fabp4 і зменшує накопичення ліпідів в адипоцитах.

Продемонструвавши, що цей метод доставки добре працював у клітинах, Чунг випробував свою терапію на експериментальних моделях із ожирінням, яких годували дієтою з високим вмістом жиру, що призвело до ожиріння та резистентності до інсуліну.

Репресія Fabp4 призвела до 20-відсоткового зниження маси тіла та покращення інсулінорезистентності та запалення вже через шість тижнів лікування. Спостерігались додаткові системні поліпшення, включаючи зменшення відкладення жирових ліпідів у печінці та зменшення циркулюючих тригліцеридів.

Нині стандартне лікування, затверджене FDA, показало лише 5 відсотків втрати маси тіла після одного року лікування у людей. Однак, хоча ця терапія показує багатообіцяючі результати в лабораторії, необхідні подальші дослідження, перш ніж вона може бути використана в клінічному лікуванні захворювань людини.