Вперше в організм вводиться ген для лікування складних захворювань

терапія

Фатіма Бош залишається розсудливою та обережною, але в той же час не може придушити свого ентузіазму "більш ніж перспективними" результатами генна терапія що вони розробили, що дозволяє змінити дві хвороби одночасно що в останні роки стали епідемією і становлять справжній кошмар для систем охорони здоров'я: ожиріння та діабет 2 типу.

На даний момент це було лише тестували на мишах у двох різних моделях патології, як індукованої дієтою, так і з генетичним впливом, але в обох випадках було показано, що одна ін’єкція вірусу, який служить транспортним засобом в організмі гена FGF21, дозволяє генетичні маніпуляції з печінкою, жирова тканина і жирова мускулатура. Таким чином, тварина здатна безперервно виробляти і у більших кількостях білок FGF21, гормон, що виділяється природним шляхом кількома органами і який діє в багатьох тканинах як регулятор метаболізму. Або, те саме, він зменшує рівень глюкози і втручається безпосередньо в коричневий жир, виробляючи тепло і спалюючи жирову тканину. Результат? «У всіх випадках ми бачили, що тварина виліковується. Жирова тканина зменшується, відбувається втрата ваги, зменшується запалення і підвищується чутливість до інсуліну, що сприяє контролю за діабетом 2 типу ", пояснює Фттіма Бош, дослідник Ікреа з Автономного університету Барселони (UAB) і координатор дослідження який був опублікований у науковому журналі EMBO Molecular Medicine.

Результати були відтворені шляхом генетичного маніпулювання різними тканинами для отримання бажаного білка, будь то в печінці, жировій тканині або м’язах. І, що більш важливо, ефект доброзичливості зберігався протягом року моніторингу мишей, яким піддавали терапію. За цей час також спостерігається зменшення жиру в печінці, тим самим протидіючи стеатозу печінки, запаленню та фіброзу в цьому органі. Він також має захисний ефект від ризику утворення пухлини, коли печінку тривалий час піддається висококалорійній дієті. Навіть доведено, що проведення генної терапії у здорових людей сприяє здоровому старінню, оскільки захищає їх від зайвої ваги та вікової резистентності до інсуліну.

Команда, очолювана Фатімою Бош, має великий досвід у генній терапії, хоча поки що при моногенетичних захворюваннях, при яких дефектний ген, відповідальний за патологію, замінюється копією у хорошому стані. Але як ожиріння, так і діабет 2 типу - це багатофакторні захворювання, розвиток яких включає широкий спектр генів та факторів навколишнього середовища, таких як дієта чи фізична неактивність. Ніколи до цього часу ця терапевтична альтернатива не була випробувана при складних захворюваннях, ні в Іспанії, ні в будь-якій іншій країні світу. Крок, зроблений командою з Автономного університету Барселони, показав, що, хоча це довгий шлях, ним можна подолати.

"Безпечний та ефективний"

"Це перший випадок протидії ожирінню та довготривалій резистентності до інсуліну шляхом проведення одного сеансу генної терапії на тваринній моделі, яка найбільше нагадує ожиріння та діабет 2 типу у людей", наголошує Веруніка Хіменес, перший автор у статті, яка запевняє, що "результати показують, що це безпечна та ефективна терапія".

Та сама команда спробуйте перевірити результати в експериментах з більшими тваринами, такими як собаки або мавпи, з кінцевою метою - можливість розпочати клінічні випробування на людях. «Наша кінцева мета - досягти людей, і ми сподіваємось, що зможемо це зробити найближчим часом. Ми вже давно працюємо з генною терапією і віримо, що це можливо », - говорить Фатіма Бош.