Призначення PRIME присвоюється препаратам, які можуть запропонувати значний терапевтичний прогрес або принести користь пацієнтам, не маючи можливості лікування

25 жовтня 2020 р

Редакція Farmacosalud.com

Novartis оголосив, що іптакопан (LNP023) отримав призначення ПРАЙМ Європейським агентством з лікарських засобів (EMA) для лікування гломерулопатії C3 (GC3). PRIME - це програма, яку просуває EMA з метою покращення підтримки розвитку ліків, що задовольняють незадоволену медичну потребу. Ця добровільна програма покладається на покращену взаємодію та ранній діалог з перспективними виробниками ліків для впорядкування планів розробки та прискорення оцінки, щоб ці ліки могли охопити пацієнтів раніше.

С3 гломерулопатія (GC3) - це рідкісне захворювання нирок, яке вражає молодих людей, у яких через це захворювання поганий прогноз та значна незадоволена потреба 1-3. Іптакопан (LNP023) є потужним та селективним пероральним інгібітором фактора альтернативного шляху В системи комплементу, потенційно першим у своєму роді, і спрямований на основну причину GC3 4-6. GC3 - дуже рідкісна і важка форма первинного гломерулонефриту, що характеризується дерегуляцією комплементу 1,7. У світі щорічно захворюваність становить від 1 до 2 на мільйон 8, а поширеність у Сполучених Штатах становить приблизно 10 000.

10500 в Європі, 3200 в Японії та 32000 в Китаї 9 .

пріоритетним

GC3 зазвичай діагностується у підлітків та молодих людей. Захворювання має поганий прогноз: приблизно 50% пацієнтів переходять до кінцевої стадії ниркової хвороби (ESRD) протягом 10 років, а у 50% - 70% спостерігається рецидив стану після пересадки нирки .

Про іптакопан

Іптакопан є першим інгібітором фактора В, ключової серинової протеази альтернативного шляху каскаду комплементу, орального, оборотного та малого молекулярного складу 4,5. На додаток до GC3, іптакопан розробляється паралельно для ряду інших ниркових станів, що включають систему комплементу, де існують значні незадоволені потреби, включаючи IgA-нефропатію (IgA), атиповий гемолітично-уремічний синдром та мембранну нефропатію. Крім того, іптакопан досліджується для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії (PNH). Після позитивних даних фази II, представлених на конгресі Європейського товариства з трансплантації крові та мозку (EBMT) 10 серпня, у грудні 2020 року планується розпочати рандомізоване, активно контрольоване дослідження Фази III, відкрите для оцінки ефективності та безпеки іптакопану у хворих на ПНГ із залишковою анемією, незважаючи на лікування антитілами проти С5 11 .

Іптакопан має потенціал стати першим інгібітором альтернативного шляху уповільнення прогресування захворювання при ряді захворювань, опосередкованих комплементом. На підставі попередніх даних випробування фази II, іптакопан отримав призначення сировини від FDA та EMA у GC3.