Історія чотирьох важкохворих дітей продовжується. Вони продовжують боротьбу за ліки

Алекс, Рішко, Олексій, Амелія. 4 дітей, які мали важку генетичну хворобу та громадськість, були зворушені словами батьків. "Це жахливе відчуття, коли ти знаєш, що існує ліки, і ти не можеш собі цього дозволити". зауважила мати Олексії Андреа Грушовська. "Цей препарат може дати йому набагато краще майбутнє" Мати Алекса Моніка Брдарська приєдналася.

важкохворих

Батьки говорять про революційний наркотик. Це генна терапія. Одне введення повинно виправити дефектний ген. Вони вірять, що нарешті побачать, як їхні діти сидять або ковтають краще. Те, що може зробити цей препарат, спостерігається у випадку з хлопчиком з Угорщини. "Хлопчик, який отримав інноваційний препарат, вперше стояв минулого тижня", пояснив батько Амелі Юрай Бартакович.

Проблема полягає в тому, що питання дозволу лікарського засобу не буде розглядатися Європейським агентством з лікарських засобів до травня, яке також оцінить безпеку та ефективність. "На даний момент інформації недостатньо, у нас близько 55 дітей, які перебувають на лікуванні. Тепер ми дійсно повинні усвідомити, що ми повністю перебуваємо в революційній ситуації, коли ми не знаємо, як саме організм відреагує через 5, 7, десять років, або що ген зберігається так довго, якщо він не розпадається, ніхто не знає. Найстаршим дітям дев'ять років ". заявила головний експерт Міністерства охорони здоров’я з питань дитячої неврології Міріам Кольнікова.

У середу батьки всіх чотирьох прийшли з надією до Міністерства охорони здоров’я. Вони хочуть боротися за нові ліки навіть після сьогоднішньої зустрічі та продовжувати свої колекції. Вони змирились з ними щодо можливості введення ліків у Словаччині, якщо знайдуть спонсорів. "Ми не завадимо їм це робити", підтвердила прес-секретар Міністерства охорони здоров’я Зузана Еліашова.

У відчайдушних батьків не залишається багато часу. Тільки найдорожчі ліки у світі можуть врятувати своїх дітей

Поки що лікарі мають дані, згідно з якими ефект від поточного лікування та останнього лікування порівнянний. Сьогодні в спинний мозок кожні чотири місяці вводять препарат, який уповільнює хворобу. "Ми хочемо від цього лікування стабілізувати стан в довгостроковій перспективі без необхідності постійно ходити на ін'єкції кожні чотири місяці". відповів батько Амелі Юрай Бартакович.

"Після того, як препарат буде зареєстровано, ми намагатимемось усіма можливими способами дістати його і на словацький ринок", сказала Міріам Кольнікова, експерт Міністерства охорони здоров’я Словацької Республіки. Однак ліки потрібно дати до другого дня народження, але найстаршому хлопчикові закінчується час, і вони далеко не остаточні. "20 квітня цього року йому виповниться два роки. На даний момент у нас трохи більше 350 000", оцінив батько Рішека Філіп Балінт.

Виробник ліків, можливо, зупинився на звичайному клінічному дослідженні замість лотереї. "Діти, що навчаються, як юридично лікуються як пацієнтом, так і лікарем. Лікар має страховку в тому сенсі, що як тільки щось трапляється, що ліки вводяться і мають серйозні побічні ефекти, лікар покривається". зазначила Міріам Кольнікова.

Взагалі за генною терапією майбутнє. "Коли я навчаю лікаря, я завжди кажу їм, що ви будете проходити генетичне лікування, але я надзвичайно щасливий, що ми, мабуть, будемо отримувати генне лікування, тобто - ми будемо виправляти ген ". - додала Кольнікова.

Жахлива справа за кордонами. Мати вбила дитину грудним молоком: