Клінічне дослідження на суму 41 мільйон доларів дозволить використовувати пуповинну кров для лікування аутизму, церебрального паралічу та інсульту.
Чотирирічний Крістіан Мередіт грає з кістками та пластиковими тваринами на невеликому ігровому майданчику у фойє Центру аутизму та розвитку мозку при Університеті Дьюка в США. Тільки Ньюман, координатор дослідницьких проектів, складає йому компанію, а мати Крістіана Дженніфер розмовляє з дослідниками в сусідній кімнаті.

аутизму

Двері кабінету відчиняються, а решта родини Крістіана заходить на дно. У нього є п’ятеро старших братів і сестер у віці від 6 до 14 років. Його батько, Тріп Мередіт, заходить у кімнату за ними.

Крістіан вибігає з кута і стрибає на руки Чейзу. "Агов, приятель!" - каже Чейз, старший із братів і сестер. Крістіан ходить по кімнаті, обіймаючи і погладжуючи всіх.

Крістіану діагностували аутизм, коли йому було 2 роки. Його сім'я живе в Нешвілі, штат Теннессі. У 2014 році вся родина переїхала в Дарем, де працює в університеті Дьюка. Метою стала участь Крістіана в дослідницькій програмі Центру Дюка, яка використовує стовбурові клітини пуповинної крові для лікування аутизму, інсульту, церебрального паралічу та інших захворювань мозку.

15 мільйонів доларів, надані Фондом Маркуса, атлантичною благодійною організацією, фінансують перші два роки запланованого п’ятирічного проекту вартістю 41 мільйон доларів під керівництвом доктора Джоанн Курцберг. Доктор. Курцберг та д-р. Доусон сподівається розробити клітинну терапію, яка потенційно може відновити роботу мозку у людей з розладами, для яких в даний час немає лікування, і яка безпосередньо усуне основні симптоми захворювання. Якщо проект буде успішним, дослідження призведе до подальших клінічних випробувань, спрямованих на зменшення ступеня інвалідності та поліпшення якості життя мільйонів дітей та дорослих.

Визнання та сльози

Коли наближався другий день народження Крістіана, Дженніфер помітила, що його мова розвивається повільно. Логопед сказав їй, які симптоми слід помітити, але він також заспокоїв її, щоб вона не переживала надто сильно. Крістіан був ще молодим, і хлопці, як правило, розвиваються повільніше, ніж дівчата. До того ж, як наймолодшому з шести дітей, йому було важко говорити.

Дженніфер зробила власне дослідження і переконалася, що Крістіан, найімовірніше, страждає на аутизм. Деякі друзі та сім'я намагалися переконати її в протилежному, але вона відчувала, що мала рацію. Всебічна оцінка в Університеті Вандербільта підтвердила її підозри.

"Я на якусь мить відчув впізнання, бо мав рацію".

"Але наступної миті я заплакав. Коли реальність вражає вас, ви думаєте: "Що ми будемо робити зараз?"

Фінансування нових підходів

Близько 2 мільйонів людей у ​​США мають розлад аутистичного спектра - групу симптомів, що впливають на соціальне спілкування та поведінку. Інсульт щорічно вбиває близько 130 000 людей у ​​США, тоді як церебральний параліч в даний час вражає 764 000 дітей та молодих людей. Фонд Маркуса вже давно цікавиться цими та іншими неврологічними розладами, а також дослідженнями стовбурових клітин. Підтримує біомедичні дослідницькі проекти, які можуть запропонувати нові методи лікування розладів, при яких в даний час не існує лікування і навряд чи вдасться отримати державне фінансування.

Проект Dr. Курцберг та д-р. Доусон складається з серії клінічних випробувань, які використовують стовбурові клітини пуповинної крові для лікування приблизно 390 дітей та дорослих з аутизмом, 100 дітей з церебральним паралічем та 90 дорослих пацієнтів з інсультом. На підставі попередніх досліджень, лікарі вважають, що пуповинна кров може підтримати відновлення дисфункціональних або пошкоджених ділянок мозку.

Величезний потенціал

Клітини пуповинної крові збираються без ризику для матері чи дитини. Після видалення їх можна заморозити та зберігати для подальшого використання для трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин або клітинної терапії.

Попереднє дослідження Dr. Курцберг показав, що клітини пуповинної крові можуть зменшити запалення і допомогти відновити пошкодження мозку, викликані вродженими дитячими захворюваннями. Опубліковане дослідження Університету Дьюка припускає, що лікування дітей клітинами з власної пуповинної крові може мати подібні позитивні результати при гіпоксичній ішемічній енцефалопатії.

Це нове дослідження вивчає, чи матимуть клітини пуповинної крові однаковий ефект у випадках аутизму та інсульту. У той же час він досліджує, чи покращує лікування не тільки поведінку дітей та дорослих з аутизмом, але й трансформує закономірності в мозковій діяльності.

"Вся програма має величезний потенціал"

каже доктор Курцберг.

"Аутизм, інсульт та церебральний параліч - це все неврологічні стани, які погіршують функції та якість життя цих дітей та дорослих. Якщо ми зможемо його вдосконалити, це матиме величезний особистий та соціальний вплив ".

Доктор. Курцберг та д-р. Доусон також вивчить ключове питання про те, чи можна досягти сприятливого впливу пуповинної крові також при лікуванні пацієнтів з донорною пуповинною кров’ю, а не лише їх власними стовбуровими клітинами. Якщо це виявиться можливим, лікування пуповинної крові може бути доступне величезній кількості пацієнтів, які цього потребують.

"Ми всі хочемо лікування, яке, якщо буде ефективним, буде доступним для всіх",

каже доктор Доусон, який вступив до Університету Дьюка в 2013 році як професор кафедри психіатрії та поведінкових наук.

Крістіан Мередіт має велику підтримку своєї родини. Він є учасником великого дослідження, яке, як сподіваються дослідники Дюка, призведе до нових і більш ефективних методів лікування.

Курс введення пуповинної крові був дуже простим. Лікарі прикріпили сумку до внутрішньовенного входу, що містив близько 70 мл християнської пуповинної крові, і дозволили їй стекти в плече під дією сили тяжіння. Настій пуповинної крові не тривав більше 20 хвилин.

Крістіан проходить необхідні обстеження через 6 місяців, а потім ще раз через рік, щоб лікарі могли оцінити його прогрес.

"Я відчуваю, що немає абсолютно ніяких недоліків. Є лише потенціал для вдосконалення. Як ти міг упустити таку можливість? "