Кріопірин - це білок, який бере участь в апоптозі клітин, генетичному виробничому розладі, який бере участь у патологічних запальних реакціях. CAPS асоціюється з лихоманкою, порушеннями розвитку, асептичним менінгітом, порушеннями зору, психомоторними симптомами та збільшенням втрати слуху (глухота). Зазвичай це починається в дитинстві, але може виникнути в будь-якому віці і тривати все життя. Лікування обмежене. FDA надала пріоритет затвердженню нового препарату, який може бути доречним для задоволення основних терапевтичних потреб пацієнтів з CAPS.
Причиною CAPS є мутація одного гена, яка викликає перевиробництво інтерлейкіну-1 бета (IL-1β), що спричинює стійке запалення та пошкодження тканин. Симптоми - слабкість/втома, лихоманка, головний біль, висип, біль у суглобах та кон'юнктивіт - можуть виникати щодня протягом усього життя пацієнта. Довгострокові наслідки можуть бути серйозними або летальними, крім зазначених вище: деформація кісток та суглобів та амілоїдоз, що призводить до ниркової недостатності та передчасної смерті.
Раніше канакінумаб - це моноклональне антитіло людини, яке швидко та вибірково блокує інтерлейкін-1 бета. Його слід давати пацієнтові раз на вісім тижнів, що рідше, ніж ліки, дозволені в даний час. У місці ін’єкції 90% досліджуваних пацієнтів не відчували жодних реакцій, і ці реакції були легкими або помірними у решти 10%.
Новий препарат ліцензований у США на три частини, один рік, III. за результатами клінічного випробування I фази, у якому брали участь 74 пацієнти різного віку та з різним ступенем тяжкості захворювання.
На другому етапі дослідження жоден з 15 пацієнтів, які отримували канакінумаб кожні два місяці, не мав `` спалаху '' CAPS - 13 з 16 членів групи плацебо мали такі епізоди. (Різниця між 0,0 і 81 відсотками є значною: p Рейтинг: