Текст WATCH DOCTOR: GWEN L. NICHOLS, M.D.

TorchInternational Waldenstrom's Foundation for Macroglobulinemia FoundationТом 14.3

гвен

Інтернет-магазин IWMFne

КЛІНІЧНІ ТЕСТИ - ВИ ПОВИННІ УЧАСТИ?

В даний час доктор Гвен Л. Ніколс є керівником онкології в Центрі трансляційних клінічних досліджень Roche в Хоффмана-Лароша. У цій якості вона працює над розробкою нових препаратів для онкологічних показань, перекладаючи їх з лабораторії в клінічні випробування на людях.

Доктор Ніколс навчалася з внутрішньої медицини в Чиказькому університеті, закінчила докторське дослідження та стипендію з гематологічної онкології в Меморіалі Слоун Кеттерінг, де працювала помічником лікаря в службі лейкемії. До того, як приєднатися до Гофмана в 2007 році, доктор Ніколс був директором програми гематологічних злоякісних утворень в Колумбійському університеті в Нью-Йорку. У цій якості вона керувала лабораторними дослідженнями та розробляла клінічні тести, спрямовані на гематологічні злоякісні пухлини. Будучи в Колумбії, він також підтримував

активну клінічну практику і працював помічником декана студентів Медичного коледжу Колумбійського університету лікарів та хірургів. Доктор Ніколс був визнаний в Колумбії лікарем року, а також обраний премією гуманізму в галузі медицини.

Доктор Ніколс є членом Науково-консультативного комітету IWMF і зробив кілька презентацій на освітніх форумах IWMF.

Тема клінічних випробувань широко згадується в останній пресі. Стаття у 2013 році у «Нью-Йорк Таймс Санді Ревю» під назвою «Чи працюють клінічні тести? (Чи працюють клінічні випробування?) Піднімає питання про тривалість часу, необхідного для розробки ліків, їх вартість та вимірну користь клінічних випробувань, які вони виконують в даний час. Нещодавнє повідомлення Партнерства з досліджень раку крові (BCRP) між Товариством лейкемії та лімфоми та Інститутом раку Дани-Фарбер викликало багато надій і питань щодо розширення доступу до клінічного тестування в громаді. Мало хто не погодиться з тим, що нещодавно розроблені, більш ефективні ліки повинні швидше та дешевше дістатись до потрібного пацієнта. Формула зробити це ефективніше, без шкоди для безпеки пацієнта, є постійним завданням.

Для осіб, які вирішують, брати участь у клінічному випробуванні чи ні, існує багато суперечливої ​​інформації. Не завжди ясно, якою може бути мета даного тесту, що слід очікувати учаснику та хто насправді виграє від участі пацієнта. Поки немає міри, відповіді на запитання корисні всім. Чи варто вам брати участь? чітке розуміння питань та складностей, що стосуються цього, може допомогти вам отримати інформацію, необхідну для прийняття обґрунтованого рішення.

ЯК РОЗРОБЛЯЄТЬСЯ НАРКОТИКА?

Тривалий процес розробки нового препарату майже завжди починається, коли a

Про Call Doctor, продовження на сторінці 2

ВНУТРІ ЦЕЙ ПУБЛІКАЦІЇ

Дежурний лікар: Гвен Л. Ніколс, доктор медичних наук . 1

Президентський куточок. 4

Звіт скарбника. 5

2013: Наша п’ятнадцята річниця. 6

Дослідницька програма IWMF. 8

Уявіть собі ліки. 13

П’ята річниця Товариства спадщини Бен-Руде. 16

Рональд Г. Драфтц: Джудіт Мей Волонтер року. 17

Згадуючи Арні Смоклера та перші дні IWMF. 18

Термінальна хвороба ВМ Обличчя в обличчя зі смертністю. 19

Коли переходити з режиму «Дивитися та чекати» на лікування. двадцять

Альбом Освітнього форуму 2013 року. двадцять один

Короткий зміст останніх медичних новин. 28

З IWMF-Talk. 30

У світлі факела. 32

Час Феліциди для кухарів. 33

Міжнародний етап. 3. 4

Групи підтримки Новини. 35

УАРД-ЛІКАР: ГВЕН Л. НІКОЛС, доктор медицини.

Публікація ювілею осені 2013 року

Доктор Гвен Ніколс

Про виклик лікаря, продовження на сторінці 3

ПРЕЗИДЕНТ ЕМРИТИ Джудіт Мей

ВІЦЕВІ ПРЕЗИДЕНТИ Том Майерс-молодший Олена Малуніс Майкл Сесновіц

РАДА ДИРЕКТОРІВ. Дон БраунПітер ДеНардісМарті ГласманСью ХермсМарсія КлепакРоберт А.Кайл, доктор медичних наук Гай Шервуд, доктор медичних наук Рональд Йі

АДМІНІСТРАТИВНИЙ ОФІС Для Маккінні, менеджера офісу

НАУКОВИЙ КОНСУЛЬТІВНИЙ КОМІТЕТ IWM Роберт А. Кайл, доктор медичних наук, директор клініки Мейо Стівен Анселл, доктор медичних наук Клініка Майо Барт Барлогі, доктор медичних наук Університет Арканзасу Джеймс Р. Беренсон, доктор медичних наук Інститут дослідження мієломи та раку кісток Мортон Коулман, доктор медичних наук Медичний коледж Вайла Корнелла Мелетіос А. Дімопулос, доктор медичних наук Школа медицини, Афінський університет, Греція Стенлі Франкель, доктор медичних наук Колумбійський університет Морі Герц, доктор медичних наук Клініка Майо Ірен Гобріал, доктор медицини Інститут раку Дани-Фарбер Єва Кімбі, доктор медичних наук Каролінський інститут, Швеція Вронік Леблон. Доктор медичних наук Hpital Piti Salptrire, Франція Гвен Ніколс, доктор медичних наук Hoffmann-La Roche, Ltd. Роджер Оуен, доктор медичних наук Інститут онкології Сент-Джеймс, Великобританія Стівен Треон, доктор медичних наук Інститут раку Дани-Фарбер Мері Вартерасіан, доктор медицини Донна Вебер, доктор медичних наук Доктор медичних наук Андерсоновий центр раку

СПІЛЬНИЙ РЕДАКТОР Сью Гермс

ГРУПА ПІДТРИМКИ НОВИНИ Пенні Віснер

Факел IWMF є публікацією: Міжнародної фундації макроглобулінемії Вальденстрема 6144 Clark Center Avenue Sarasota, FL 34238 Телефон 941-927-4963 Факс 941-927-4467 Електронна адреса: [email protected] Веб-сайт: iwmf.com

КУЛІНАРНИЙ РЕДАКТОР Пенні Віснер

МІЖНАРОДНЕ ПОВІДОМЛЕННЯ Ннет Аберден

IWMF-TALK ПОВІДОМЛЕННЯ Якоба Вайнтрауба

IWMF - це звільнена від оподаткування неприбуткова організація, що ідентифікує ФРС, номер 54-1784426. Макроглобулінемія Вальденстрема кодована 273,3 у Міжнародній класифікації хвороб (МКБ) Всесвітньої організації охорони здоров'я.

Ця публікація призначена для надання інформації про хворобу Waldenstroms macroglobulinemia. Він розповсюджується як послуга-член Міжнародної організації макроглобулінемії Waldenstroms, Inc. тим, хто шукає інформацію про макроглобулінемію Waldenstroms з розумінням того, що Фонд не займається наданням медичних консультацій та іншими професійними медичними послугами.

Лабораторія націлена на певний молекулярний шлях або хворобу або її скринінгові сполуки. Якщо в ході цих досліджень буде виявлено діяльність, яка може бути релевантною проти раку in vitro (у пробірці), для оцінки потенційних терапевтичних нововведень можна дослідити різноманітні моделі раку. Це може бути здійснено в академічній лабораторії або в межах компанії.

Можуть знадобитися роки, щоб зрозуміти механізм дії клітинних ліній та пухлин тварин, перш ніж певне відкриття можна перетворити на препарат. Цей процес майже завжди включає великі хімічні та рецептурні роботи, щоб засіб можна було виготовити у вигляді таблетки або рідини, безпечної для людини, у достатній кількості для подальших випробувань. Як правило, наступним кроком є ​​токсикологічне тестування. Дуже специфічні дослідження безпеки (в залежності від типу агента) потрібні на моделях тварин, перш ніж препарат можна буде подавати до контролюючих органів на затвердження, що дозволяють проводити дослідження на людях.

Далі слід подати до органу охорони здоров’я Нову заявку на вивчення наркотиків (IND), яка повинна включати велику документацію про те, як виробляється та зберігається лікарський засіб, і як буде забезпечена безпека пацієнтів.

Фаза I, як правило, є тестом на вступ людини. Зазвичай це вперше будь-яка людина отримує наркотик. Найважливішими результатами для фази I є розуміння фармакології нового агента: скільки препарату доставити та як його слід дозувати (кількість та частота дозування) у пацієнтів. Все це досягається поступовими розумними кроками, щоб дізнатись про шкідливі побічні ефекти, а також корисні ефекти. На фазі I метою завжди є помилка з точки зору безпеки, така що доза, яку отримують пацієнти в початкових дослідженнях, не може бути рівнем остаточної або ефективної дози.

Дослідження починаються з доз, набагато нижчих за дози, при яких побічні ефекти спостерігались у тварин, оскільки тварини можуть не передбачати, що спостерігатиметься у людей. Тестування дози I фази триває або в максимальній біологічній дозі (де передбачається побачити ефект), або в максимально переносимій дозі. Тести фази I вивчають вплив препарату на кров або тканини при збільшенні доз. Пацієнти, які беруть участь у фазі I тестування, повинні погодитись на тестування, яке вимагає дослідження, підписавши інформаційну форму згоди. Загалом кількість обстежень, кількість днів у клініці та вимоги до біопсій та сканувань можуть бути

ФОТОГРАФИ Джек Вілан, Рон Йі

ФОРМУВАННЯ І ВИРОБНИЦТВО Сара Маккінні

КОНСУЛЬТАТИВНА ФОРГЕЛЬНА ФОРКА Роберт Кайл, Джудіт Мей, Гай Шервуд

Дежурний лікар, продовження зі сторінки 1

3 Факел IWMF Том 14.3

з тим, щоб визначити найкращий спосіб доставки препарату в майбутньому.

Тести фази 2 майже завжди беруть участь більше пацієнтів. На цей момент я досліджував