17.1. 2020 20:30 Редакція TREND та інші словацькі ЗМІ отримали сумний електронний лист цього тижня. Це заклик про допомогу для трьох маленьких дітей, які страждають на рідкісне захворювання - спинномозкову атрофію м’язів. Приблизно кожен 10 000 народжених немовлят поступово дегенерує його нервову систему та послаблює м’язи. Захворювання невідповідного гена часто призводить до смерті. Однак у дітей є шанс вижити. Є препарат, який, швидше за все, може їм допомогти. Однак у нього є улов, він коштує понад два мільйони доларів, і його не продають у Словаччині.
Лікування генетичних захворювань надзвичайно дороге. До цього часу спинна м’язова атрофія лікувалася переважно Spinraza від Biogen. Протягом десяти років витрати становлять до чотирьох мільйонів євро. Однак, за даними WebMD, препарат допомагає лише 40 відсоткам людей.
Найдорожче ліки у світі
Зольгенсма з Novartis стала новою надією. Його вводять один раз для виправлення помилково мутованого гена. Досить одного прийому, і дитина може зцілити. Однак, за заявою виробника, його потрібно давати до другого року життя дитини. Одна доза знаходиться на ринку США
Читайте далі з підпискою TREND
Розблокуйте статтю за допомогою SMS за € 1,90 на тиждень з автоматичним поновленням.