будапешті

Будапештська дитяча лікарня Бетесда стала найбільшим в Європі лікувальним центром SMA (спинно-м'язова атрофія) після того, як погодилася лікувати трьох словацьких дітей після двох угорських хлопчиків у розпал пандемії коронавірусу на закритому етапі. Угорська лікарня першою надала нам інформацію про ці події. Válasz Online віддає належне першій статті сюжету словацькою мовою перед спільним виступом.

ПРИЙТИ ТЕМРУ: БЕЗКОШТОВНИМ ПРЕСОМ

Сміливому воїну Рішко - відповідно Річарду Балінту - було чотири місяці, коли батьки помітили, що він, здається, вже не в змозі підняти ноги. Дитячий невролог сказав їм, що проблем немає, Річард просто лінивий. Це їх не задовольнило. Вони шукали іншого лікаря, і виявилося, що у їхнього сина вроджений генетичний розлад. Йому, як і найвідомішій угорській дитині SMA, Зенте Дьєреку, не вистачає гена, який має завдання забезпечувати нервові клітини, які контролюють діяльність м'язів, живильними білками. Ті, у кого не вистачає поживних речовин, в’януть, розвиток дитини зупиняється. Як і Кріштіна Тот, мати Зенте, яка була першим і найдорожчим ліком у світі в Угорщині минулого року в Угорщині і третьою в Європі, вона каже, що в результаті СМА тіло дитини перетворюється на ганчіркову ляльку. Коли вони торкаються ногою землі, вони ламаються під ними. Йому немає чого їх утримувати.

Кілька років тому 90% таких дітей не дожили до двох років. М’язи потрібні не тільки для руху, але і для дихання і ковтання.

Рішко було сім місяців, коли стало зрозуміло, де проблема. Його батьки шукали в Інтернеті інформацію про хворобу і натрапили на історію угорської дитини. На Зенте.

Вони відразу ж написали матері Зенте, яка контактувала з 50 батьками по всьому світу. Вона теж допомогла їм. Вона сказала їм, до кого звертатися в лікарні Бетесди. Вона підказала їм, як вибрати на благодійність, і Рішко, як наш Зенте з футболкою супермена, розпочав кампанію. Замість букви S лише Зенте мала велику червону букву Z та червону Рішко Р. Вона перетворилася з хворої дитини на воїна. Словаків вразила доля хлопців, тоді як потрібно було зібрати значну суму - 2,1 млн. Доларів, 1,9 млн. Євро. Ролі батьків навіть не сприяло те, що вони не були наодинці з їх проханням про допомогу. В Угорщині після Зентема записався Левенте, батьки якого почали збирати гроші на ліки. Однак у Словаччині не двоє, а чотири батьки немовлят SMA могли змагатися між собою за прихильність людей. Однак вони були розумніші і разом просили допомоги.

Хто ми є? Влітку 2018 року другий найбільш читаний національний угорський тижневик був скасований, але його редакція залишилася разом після скасування газети. Валаш (словацькою мовою: відповідь): Інтернет-журналісти володіють, ми фінансуємо періодичне видання за підтримки читачів.

Зараз Рішко відпочиває з батьками в спеціальній кімнаті в Будапешті в педіатричній лікарні Угорської реформатської церкви - Бетесда. Думаю, найвідоміша дитина Словаччини блищить очима, коли помічає нас, хоча ми виглядаємо страшно в стерильному одязі, що закриває волосся та обличчя. Рішко нас не боїться, він дивиться на нас з цікавістю. Ми теж, бо, чесно кажучи, у хлопчику немає нічого героїчного. Бідолаха - кістка і шкіра, разом він може мати сім кілограмів, хоча йому майже два роки. Але Річард справді великий боєць. У цьому він не відстає від батьків.

У Словаччині сталося те саме, що і в Будапешті. Коли вони почали збирати гроші, спочатку довелося подолати недовіру людей. За словами Філіпа Балінта, батька Рішека, це було найважче.

- Зміна відбулася, коли Рішку підтримала Домініка Цибулкова, колишня чемпіонка світу з тенісу. Тенісист звернувся до Здена Хари, словацького капітана хокейної команди "Бостон Брінс", який виступав у НХЛ Американської хокейної ліги.

Капітан хокейної команди грає в кольори американського міста, де розташований центр клінічних досліджень найдорожчого ліки у світі - його назва не може бути названа. Легко було запитати: "Чи може один препарат справді коштувати 2,1 мільйона доларів?" Відповідь полягала в тому, що він міг і міг дійсно допомогти бійцю Рішеку.

Зірка хокею поділилася цим на своїй сторінці у Facebook, тим самим підтвердивши достовірність батьківської події. Вони розпочали колекцію в січні, а величезної кількості досягли в лютому. У той час словаки почали робити свій внесок у маленького Алекса. Дуже рідкісна хвороба вразила не тільки Рішку, яка мешкає в Альбінові поблизу Кошице, але й кошицького Олексія. Однак у його випадку лікарі спочатку підозрювали, що це не лінь, а проблема хребта. Під час реабілітації фізіотерапевт нарешті "поставив діагноз", що було підтверджено генетичним тестом. За короткий час двоє немовлят у Словаччині виявили однакову проблему. З часом вони проводили змагання разом, оскільки ліки можна давати лише дітям до двох років.

Сім'я Рішека встановила контакт з Бостоном, але отримала погані новини.

- Пояснювалося: "Рішко в такому поганому стані, що не протримався би довго", - каже його батько. У хлопчика розвинулася пневмонія, обличчя на лікарняному ліжку з гарячою лихоманкою. Тоді Словаччина зрозуміла, що хлопець - справжній боєць. Він подолав лихоманку, запалення легенів, і сім'я встановила контакт з лікарнею Бетесда, як і батьки Алекса. Ось тоді прийшов холодний душ. В угорській дитячій лікарні вона була ввічливою, але відмовила їх проханню.

- Як ми можемо допомогти дітям з-за кордону ліками, які ще не дозволені в Європейському Союзі? Як ліки, виготовлені в Чикаго, безпечно потрапляють до постійної температури мінус 60 градусів до Будапешта через коронавірус, закриті повітряні кордони? - Призначає Дьєрдя Велке, генерального директора дитячої лікарні Бетесди, дилемою, з якою слід зіткнутися.

Немає кращої ілюстрації ризиків, ніж той факт, що повний річний бюджет Bethesda становить 3 мільярди HUF. Менше ціни на ліки для п’яти дітей.

Вони сказали, що ні, але лікарям було не по собі, бо тим часом батьки Зенте та Левенте звітували про кожен новий рух, про всі малі результати своїх дітей. Лікарі раділи їм і завдяки даним, що передаються у Facebook, дали надію батькам дітей з Польщі, Словенії, Словаччини, Румунії, Ірану, Ізраїлю, що, можливо, навіть їхні діти можуть розвиватися, коли Бетесда також усиновила їх. У Бостоні лікування дітей через дорожні витрати та тривале лікування коштувало б набагато дорожче, ніж у Будапешті.

"Ми знову і знову сиділи в лікарні, шукаючи гарантій, що не зазнаємо невдачі, якщо під час лікування виникнуть проблеми", - говорить Дьєрдь Велке. - Тим часом ми побачили дію препарату у двох угорських дітей, відчули їх радість, коли вони почали розвиватися, і ми все частіше відчували, що не можемо здатися. Ми поклялися лікувати хворих дітей, ми не можемо відмовити їм у проханні. Якщо більше перешкод виникає через те, що іноземці звертаються до нас, ми подолаємо їх більше.

Зрештою вони прийняли Рішку.

Організаційним рушієм стала юрист Нора Стефка, заступник економічного директора лікарні, під керівництвом якої вони вирішували проблему за проблемою. Потрібно було оформити страховку на ліки на 1,9 млн євро. Подайте заявку на отримання дозволів, погодьтеся з фармацевтичною оптовою компанією, з прикордонним наглядом, з посольством та тисячами інших учасників.

Вже тоді вони відчували, що у маленьких героїв надзвичайні здібності: вони змогли змусити владу до надзвукової швидкості. Матяш Сентявні, президент Угорського бюро лікарських засобів (OGYÉI), вважав вирішення труднощів своєю особистою справою, як і Антал Феллер, генеральний директор провідної угорської фармацевтичної оптової компанії Hungaropharma. Вони були готові допомогти скрізь. Ще однією складністю, але через пандемію, було призупинення відстроченого медичного обслуговування в Угорщині. Рішко було вже 100 тижнів, за два роки йому залишилось лише чотири тижні. На щастя, всі причетні зрозуміли, що відкладати лікування не можна - або дитина отримає ліки до двох років, або взагалі не отримає.

Батьки з великим полегшенням перевели накопичену суму грошей до лікарні. Однак для Бетесди це був не прибуття на фініш, а стартовий удар. Справжня гонка розпочалася.

Ліки можна давати дітям, організм яких ще не стикався з вірусом, який використовувався для підготовки ліків до генної терапії. Це звучить дивно, але тут вірус - одна його частина - має корисну функцію. Він виконує функцію мікроскопічного носія, щоб ввести хороший сегмент гена в організм дитини, щоб їх організм почав виробляти білок, необхідний для живлення м’язових клітин, щоб хлопчики могли регенерувати м’язи. Якщо у дитини в організмі значна кількість антитіл, тоді його імунна система почне боротися з вірусом, і ліки йому не можна давати. Кров дітей зі Словаччини довелося транспортувати до Нідерландів для тестування, а після взяття проби крові вона була доступна протягом 30 днів, щоб все підготувати. У Європі, яка постраждала від пандемії, було непросто.

Хороша новина прийшла з Нідерландів, вони почали робити ампули в Чикаго, залежно від ваги, наповнили п’ять-вісім контейнерів найдорожчими краплями у світі. Тим часом у Словаччині потрібно було провести всі попередні обстеження та обладнати транспорт Рішека до Угорщини швидкою допомогою. Лікар Лейла Вендег, яка навчалась у Братиславі, була підготовлена ​​у Бетесді, щоб допомогти у спілкуванні та пояснити, що кілька їх прикордонних угорських службовців розмовляють словацькою.

Літак вилетів з аеропорту Чикаго за допомогою спеціальних охолоджувальних коробок розміром 50х50х50 сантиметрів на 20 кг сухого льоду та ампул, що містять незліченну вартість. Коли вони допомагали двом угорським дітям, вони все ще могли перевезти ліки повітряним транспортом безпосередньо до Будапешта. Тепер літак приземлився у Франкфурті і звідти по дорозі потрібно було подолати тисячу кілометрів. Тим часом диво-валіза надсилала в штаб сигнали про температуру ампул. Особисто причетні до цього питання співробітники Hungaropharma Орсоля Баллай та Нора Хуштіне Сабо чекали підтвердження від кур'єра про те, що франкфуртська судноплавна компанія відкрила груз, наповнила його сухим льодом і вирушила в Угорщину. Він повинен був перетнути два кордони, але обидва були закриті через пандемію коронавірусу. Завдяки трьом дітям зі Словаччини, вони здійснили цю поїздку тричі за останні три місяці, і лише один раз їм довелося чекати п’ять годин на угорському кордоні, оскільки вантажний рух застряг.

Батьки ледве могли приховати свою нервозність від своїх дітей. Це пов’язано з тим, що лікування може мати серйозні побічні ефекти. Ризик був великий.

Примарка Борбала Мікосова, директор лікарні, керівник медичної групи, яка забезпечує лікування, каже, що з професійної точки зору їм було набагато складніше зі словацькими дітьми.

- Ми знаємо Зенте та Левенте місяцями, лікували нас. Ми не знали словацьких дітей, один був такий маленький, як ми не зустрічались раніше, інший вимагав спеціального харчування, бо був дуже виснажений.

Двоє угорських винищувачів SMA були набагато кращому стані, ніж словацькі товариші: вони могли самостійно дихати, ковтати і навіть сидіти за допомогою. Рішек повинен був годуватись сортуванням. Вночі у Алекса були проблеми з диханням.

Все це відбулося під час виборів у Словаччині. Чотири немовляти SMA стали предметом передвиборчої кампанії. Батько Рішека протягом усього періоду наголошував, що життя дітей не може залежати лише від щедрості словаків, а держава, а також система охорони здоров'я повинні брати участь у витратах усіх чотирьох дітей.

Колишній словацький прем'єр-міністр Алекса письмово пообіцяв, що медична страхова компанія заплатить за ліки, що зникли. Партія "Сме Родина" знову наполягала на приєднанні до коаліції за умови надання лікування немовлятам СМА. Однак, здається, битву потрібно вести за кожну дитину окремо. Ми можемо лише з упевненістю сказати, що у випадку з Алексом страхова компанія надала 500 000 євро на ліки, а також покриває витрати на лікування в Будапешті.

Важливим фактом є те, що ліки також було зареєстровано в травні Європейським агентством з лікарських засобів (EMA), що значно спрощує курс лікування. Немовлятам давали ліки в порядку. Відтоді Рішко вже тривалий час може піднімати і ноги, і руки, і може сидіти за допомогою. Він також може деякий час тримати заголовок. Ще одне велике завдання - навчитися також ковтати.

Алекс зміг тримати голову протягом декількох хвилин після сидінь і вже може підняти праву ногу, чого він не міг зробити з моменту розвитку хвороби.

Зенте, який отримав ліки сім місяців тому, може сидіти самостійно і може стояти кілька секунд без допомоги.

"Він міг би літати за стільки грошей", - додав один коментатор на веб-сайті Zente, розлютивши шанувальників розвитку хлопчика.

Препарат є величезною віхою в житті пацієнтів із СМА, але це не еліксир: маленькому пацієнту доведеться докласти багато зусиль, щоб відновити м’язи, які він втратив під час захворювання.

Чим швидше вони до цього дістаються, тим ефективніше це. Згідно з реєстраційною книжкою, 92% дітей, які отримують ліки до досягнення ними півроку, могли сидіти самостійно, а деякі з них також навчились ходити до 14 місяців.

Таким чином, Бетесда стала найбільшим європейським центром, і ніде більше п'ятьох дітей не отримували ліки для генної терапії. Наукові публікації народжуються і розглядаються виробником ліків як орієнтир.

Мати Алекса, Моніка Брдарська, сказала:

- З долі Зенте та Левенте ми точно знали, на що здатна лікарня Бетесда. Зворушливо, як він насолоджується прогресом Алекса, який він висловлює нам кількома жестами.

Батько Марека Брдарського також був здивований ставленням угорських лікарів:

- Вони піклуються не лише про нашого хлопчика, а й про нас. Ніде ми не отримали стільки доброти, як тут, - каже він.

- Я хотів би подякувати керівництву лікарні, лікарям, медсестрам за їхній професійний і водночас людський підхід, за всі поради та за те, як добре вони дбають про Рішку - підтверджує Філіп Балінт.

Повага взаємна. Головний лікар Мікосова був зворушений, коли батьки Алекса запитали, чи не буде для них проблемою, якщо вони зв’язаться з іншими словацькими сім’ями.

- Дивно, що батьки, які несуть важкий тягар, мають такі людські цінності: вони не тільки піклуються про свого сина, не жаліючи себе, але й з необмеженою відданістю звертаються до інших батьків та діляться з ними своїм досвідом, - каже Борбала Мікосова.

- Ми стали найбільшим центром Європи - центром - не як велика поліклініка з університетським закладом, а як невелика церковна лікарня, і ми цим керуємо, - додає генеральний директор. - Ми не планували такої подорожі, ми побачили велику соціальну солідарність і думали, що ми також повинні взяти в ній участь. Допоможіть спочатку Зенте, потім Левенте, а потім словацьким дітям. Ми поки не знаємо, що робити, але після реєстрації препарату неодмінно починається новий період. Можливо, на прохання американського виробника ми надаватимемо консультації іншим європейським центрам, але також можливо, що ми будемо продовжувати лікувати не лише угорських та словацьких дітей.

Дякуємо за підготовку нашої статті добровільному словацькому перекладачу.