Прес-реліз опублікований: 17.1.2019
Прес-реліз для завантаження ТУТ
П'єштяни, Ліверпуль, Кембридж, 17.1.2019 - У ці дні, після шести років складних клінічних випробувань препарату нітізінон у пацієнтів з алкаптонурією частина дослідження пацієнта закінчується на Національний інститут ревматичних хвороб у м. Пєштяни. Остаточні результати дослідження будуть відомі після завершення всіх аналізів у середині 2019 року, а заявка на реєстрацію нітизинону для лікування алкаптонурії буде подана до Європейського агентства з лікарських засобів (EMA). У разі схвалення застосування нітизинону стане серйозним зворотом у лікуванні цієї раніше невиліковної хвороби.
Клінічне випробування в рамках проекту DevelopAKUre розпочато у 2013 році в рамках дослідження СОНІЯ1, який шукав відповідну дозу препарату, а згодом продовжив чотирирічне дослідження СОНІЯ2. Дослідження SONIA2 було проведено в трьох центрах Європи, в Королівському Ліверпульському та Університетському госпіталі Бродгріна в Ліверпулі, Паризькій палаці Неккер-Енфантс в Парижі та Національному інституті ревматичних хвороб у П'єштянах. Окрім словацьких пацієнтів, пацієнти з Польща, Угорщина, Нідерланди, Німеччина, Австрія та Йорданія.
АКУ спричинена генетичним розладом, що призводить до поступового зменшення сили та типового почорніння кісток та хрящів. Тому хворобу ще називають хворобою чорних кісток. Ще одне робоче місце зі Словаччини та член консорціуму DevelopAKUre: Відділ генетики людини Біомедичного центру Словацької академії наук був присвячений генетиці алаптонптону в рамках проекту. Клінічні випробування вивчали, чи нітизинон зупиняє прогресування захворювання, яке спричиняло надзвичайно болісний розпад суглобів та пошкодження серця, легенів та інших органів протягом багатьох років.
"Дослідження SONIA1 та SONIA2 були найбільш комплексними на сьогодні клінічними випробуваннями в Національному інституті ревматичних хвороб. Нашій команді довелося подолати низку проблем, таких як спочатку низька готовність пацієнтів брати участь у дослідженні, складний протокол обстеження та багато логістичних проблем для пацієнтів з-за кордону ". представляє док. MUDr. Річард Імріх, доктор філософії, координатор центру в Пєштянах та генеральний директор інституту.
Доктор. Нік Сіро, Голова та виконавчий директор британської організації пацієнтів AKU Society каже: «Робота словацької команди була чудовою. Без них ми ніколи не змогли б довести процес до успішного завершення. Двоє моїх дітей страждають алкаптонурією, і я надзвичайно вдячний за всю роботу, яку я провів для розробки лікування цієї хвороби ".
З нагоди закінчення клінічного випробування воно проводиться Національний інститут ревматичних хвороб спільно з Лігою проти ревматизму та його нещодавно створеним клубом "Чорна кістка" для хворих на алкаптонурію семінар-практикум, спрямований на ознайомлення з останніми науковими знаннями про причини та лікування цієї хвороби та подальші кроки щодо затвердження. Завдяки семінару вся команда хоче подякувати пацієнтам за участь у такому вимогливому дослідженні, хоча половина з них не отримувала препарат у якості контрольної групи. Без цього було б неможливо отримати дані щодо ефективності та безпеки нітизинону, необхідних для дозволу на продаж лікарського засобу для лікування алкаптонурії.
Кінець прес-релізу
Контакт:
Національний інститут ревматичних хвороб м. Пєштяни, Набрєжє І. Краску 4, 921 12 П'єштяни, телефон: +421 33 79 69 103, електронна пошта: [email protected]
Ліга проти ревматизму в Словаччині - це сучасна асоціація пацієнтів з національними операціями. Він має 15 місцевих філій та 3 спеціалізовані клуби. Клуб Чорних Кісток був заснований в 2018 році для молодого покоління ревматистів та дитячого клубу Kĺbik, для хворих на вовчак Klub Motýlik та для хворих на алкаптонурію. Основними цілями є допомога хворим на ревматичні захворювання, пропаганда здорового способу життя, допомога родичам та друзям, інформування про можливості сучасної діагностики та лікування та робота в галузі профілактики здоров’я та соціальних наслідків ревматичних захворювань .
В даний час Клуб Чорних Кісток веде набір членів, що є дуже складною справою у цій рідкісній і ще не систематично незареєстрованій групі пацієнтів. Амбіції активістів клубу, більшості з яких діагностовано алкаптонурія, є дати широкому загалу знати, що пацієнти та носії відповідного порушеного гена знаходяться де завгодно між нами і що хвороба може зіткнутися кожен. Клуб хоче об'єднати пацієнтів, які самотні, зі своїм діагнозом, він хоче бути керівництвом для всіх пацієнтів з алкаптонурією у Словаччині на шляху до ефективного лікування, якого вони заслуговують, а також інших груп пацієнтів з рідкісними захворюваннями. KČK хоче бути частиною зростаючого європейського голосу за права людей, які страждають однією з рідкісних хвороб.
DevelopAKUre - це дослідницький проект, що фінансується 7-м Рамковою програмою ЄС.
Клінічні випробування SONIA1 та SONIA2 є частиною проекту DevelopAKUre.