участь

Пароксизмальна нічна гемоглобінурія (PNH) - рідкісне захворювання, яке не діагностується

Близько 500 лікарів у Каталонії взяли участь у програмі кампанія "HiPeNses?", загнаний Каталонське товариство гематології та гемотерапії (SCHH) з метою інформування медичної спільноти про важливість постановки правильного та раннього діагнозу пароксизмальної нічної гемоглобінурії (PNH), ультрарідкі, хронічні та небезпечні для життя гематологічні захворювання.

Разом, кампанія відвідала 18 лікарень на всій території Каталонії з метою залучати все медичне співтовариство, підвищити обізнаність про важливість раннього виявлення цієї надрідкої хвороби та отримати відповідне направлення пацієнтів із підозрою на ПНГ до гематологічної служби. З цією метою він організував інформаційні дні в центрах, присвячені не лише гематологам, які є еталонними спеціалістами в ПНГ, а й гастроентерологам, лікарям внутрішньої медицини, нефрологам та невропатологам.

Доктор Хосеп Марія Рібера, президент SCHH, керівник клінічної гематологічної служби ICO Бадалони, не соромлячись підтверджує, що «будь-яка ініціатива з підвищення обізнаності та поширення інформації про рідкісні та мультидисциплінарні захворювання є абсолютно необхідною. Більшість з них важко діагностувати або діагностувати пізно, і це може мати серйозні наслідки для пацієнта. Треба працювати скоротити час діагностики. У цьому випадку PNH має ефективне лікування, так що правильне та оперативне виявлення передбачає значне поліпшення якості життя пацієнтів, які страждають ним ".

Лікарі-учасники високо оцінили запуск такої кампанії, як HiPeNses. За словами доктора Алтеса з Служби гематології та гемотерапії Фонду Алтеї, „така ініціатива корисна скрізь, де вона робиться, оскільки PNH - це захворювання, яке досі важко діагностувати і про яке мало думають. Такі кампанії підвищують обізнаність та полегшують діагностику, яка у багатьох випадках є багатопрофільною. Цей факт виправдовує необхідність кампанія націлена на різних спеціалістів, а не лише на гематологів. Кожен може зіграти ключову роль у виявленні цієї хвороби. Знання та участь усього медичного співтовариства є абсолютно необхідними ".

У свою чергу, доктор Девід Бенейтес, лікар з відділення гематології та гемотерапії Університетської лікарні Вал д'Еброн, зауважує, що "нагадування про такі захворювання, як PNH, може допомогти зберегти знання про ці рідкісні захворювання в стані оповіщення ". У пацієнтів з ПНГ є симптоми, спільні з іншими патологіями (втома, слабкість тощо) “, і вони можуть бути найрізноманітнішими. Ось чому так важливо, щоб фахівці враховували інші клінічні або лабораторні дані, які можуть призвести до підозри на наявність PNH ”. Гематологи є ключовою фігурою, але це також часто зустрічається у пацієнтів з ПНГ біль у грудях, який відвідує кардіологію або внутрішню медицину, проблеми з ковтанням (травна або внутрішня медицина), тромбоз (судинний хірург), задишка (пульмонолог), головний біль (невролог), анемія, біль у животі (внутрішня медицина), або імпотенція у чоловіків (уролог).

Кампанія «HiPeNses?» - гасло, яке відповідає абревіатурі захворювання (PNH) і в той же час підкреслює важливість обдумування цього питання для прогресу у правильній та ранній діагностиці цієї патології, - Каталонське товариство гематології та гемотерапії. Спонсор кампанії - біофармацевтична компанія Alexion, а також співпраця Luzán5 у розробці матеріалів та матеріально-технічному та методичному забезпеченні.

Ультра рідкісне, хронічне та небезпечне для життя захворювання
Пароксизмальна нічна гемоглобінурія - це надзвичайно рідкісне захворювання, яким страждає близько 250 людей в Іспанії і в яких основна імунна система організму руйнує еритроцити (процес, відомий як гемоліз) і завдає органічної шкоди. У PNH є високий ризик тромбозу, основна причина смерті у цих пацієнтів; насправді, 35% помирають протягом 5 років після встановлення діагнозу, незважаючи на використання допоміжних методів лікування. Крім того, страждає 65% пацієнтів хронічна ниркова недостатність.

В даний час існує від 6 000 до 8 000 рідкісних та надрідкісних захворювань, а в Європі існує лише близько 60 схвалених методів лікування. PNH є одним із тих, хто має ефективну терапію, що дозволяє пацієнтові мати ті самі показники виживання, що й загальна популяція: екулізумаб, препарат, затверджений в 2007 році американськими та європейськими органами охорони здоров’я (FDA та EMA), безпека та ефективність якого підтримується різними клінічними випробуваннями.