Його дід хоче за будь-яку ціну врятувати свого невиліковно хворого онука і зробить все, що від нього залежить, щоб він та такі хлопці, як він, могли дожити до здійснення своєї мрії. Таким чином, справжні «павуки» намагаються розробити ліки від невиліковної м’язової дистрофії на основі білка отрути чилійського тарантула. Про це повідомила команда з трьох членів під керівництвом Фредеріка Сакса з Університету Буффало (штат Нью-Йорк, США).

онука

Історія розпочалась у 2009 році. Торговець біржами Джефф Харві з Вільямсвілля (передмістя Буффало) виявив, що його онук Дж. Б. страждав на м’язову дистрофію Дюшенна.

Це смертельна хвороба лише для хлопчиків. Поступово всі їхні м’язи будуть слабшати і не працюватимуть. Джефф Харві негайно розпочав інтенсивний пошук в Інтернеті, щоб отримати огляд хоча б деяких перспективних методів лікування м’язової дистрофії. За збігом обставин він нарешті "загуглив" ім'я Фредеріка Сакса.

Цей фізіолог і біофізик давно вивчав лікувальну дію отрут. Зокрема, отрута тарантула Grammostola rosea, який населяє північ Чилі та прилеглі райони Болівії та Аргентини. Тераріуми в Словаччині також досить рясно розмножують цього павука.

Він та його колеги виявили білок, який, здається, є перспективним засобом затримки прогресування м'язової дистрофії. Це зупиняє погіршення стану м’язових клітин. За кілька місяців Джефф Харві та Фредерік Сакс заснували Tonus Therapeutics - фармацевтичну компанію, яка розробляє препарат на основі цього білка.

Сучасна форма, в якій використовується лабораторно синтезований варіант білка, який є більш ефективним, ніж природний, вже зарекомендувала себе в попередніх експериментах на дистрофічних мишах, які відновили м’язи. Тварини не виявляли жодних токсичних ефектів навіть після 40 днів прийому.

Найближчим часом планується перевірка впливу на людину. У будь-якому випадку, цей засіб не повністю виліковує м’язову дистрофію. Однак, якщо очікування вчених щодо того, що це працює у людей, підтвердяться, це може продовжити життя хворих дітей на роки і дати їм безцінний час. Навіть на основі хороших результатів на мишах, вчені не здивуються, що продовжать життя пацієнтів на кілька десятиліть.

Сьогодні Й. Б. чотири роки. Він більше не буде ходити по сходах сам. Це працює під час бігу. Він проходить фізіотерапію та отримує стероїди. Граючи з м'ячем, одного разу він сказав своєму дідусеві: "Коли я виросту, я хочу стати бейсболістом".

Він вирішив зробити все, що в його силах, щоб JB і хлопці, як він, реалізовували свої мрії. "У мене досі в голові зображений хлопчик, який піднімається з інвалідного візка і йде своїми ногами", - додав Фредерік Сакс.