РОЗДІЛИ ВИДАЛЕННЯ R

застосування

Генна терапія та її застосування

Енріке Даніель Остін-Уорд, Сесілія Вілласека Г.

Генна терапія та її застосування

Генна терапія полягає у введенні генів у клітини людського організму. Це дозволяє проводити лікування не тільки моногенних захворювань (тих, у яких змінений один ген, таких як рідкісні ферментативні захворювання), але і захворювань, при яких відбувається набуття генних змін, таких як СНІД та рак, а також захворювань, при яких кілька генів і середовище взаємодіє, наприклад, діабет та ішемічна хвороба серця. За кілька років розвитку цієї терапії було затверджено кілька клінічних випробувань, які поряд з експериментальними дослідженнями дають перспективні результати. У цій новій галузі сучасної медицини, особливо в експериментах, пов'язаних з генетичними маніпуляціями зародкових клітин, етичні аспекти мають велике значення.
(Ключові слова: генна терапія; генетика, медицина; статеві клітини)

Види генної терапії
Теоретично існує два типи ТГ: соматична клітинна генна терапія та генна терапія зародкових клітин 5, хоча в даний час розробляється лише перша.
Соматичний ТГ прагне ввести гени в соматичні клітини (тобто всі клітини тіла, які не є гаметами або їх попередниками), і таким чином усунути клінічні наслідки спадкової або набутої генетичної хвороби. На майбутні покоління це не впливає, оскільки вставлений ген їм не передається.
Germinal TG існує лише як можливість, оскільки необхідна технологія для його проведення відсутня. Це також було заборонено науковою спільнотою та міжнародними організаціями через його етичні наслідки, про що ми поговоримо пізніше. Зародок TG лікував клітини раннього зародка, яйця, сперму або їх попередники. Будь-який ген, що вводиться в ці клітини, буде присутній не тільки у особини, але і передаватиметься її потомству.

Існує безліч протоколів застосування цих методів у клінічній практиці. Серед них ми маємо клінічне дослідження фази I групи пацієнтів із злоякісною меланомою, в якому клітини меланоми з геном інтерферону-гамма, інактивовані та кріоконсервовані, були модифіковані для використання в якості вакцини. Зростаючі дози клітин вводили один раз на два тижні 13 пацієнтам, щоб спостерігати їх імунну відповідь та переваги від неї. Вісім з них мали певний тип імунної відповіді. У 2 пацієнтів, які досягли значної імунної відповіді, спостерігалася регресія пухлини, а ще у 2, з меншою реакцією, спостерігалася тимчасова роздільність вузликів 32 .

Дякую
Доктору Рікардо Круз-Коке за перегляд і пропозиції до рукопису, а також доктору. Карлос Валенсуела, Лусія Сіфуентес та Моніка Акунья за полегшення доступу до інформації.

Отримано 14 жовтня 1997 р. Прийнято у виправленій версії 5 травня 1998 р.
Служба генетики, Медичний факультет, лікарня Клініко Університет Чилі, та
Служба генетики, лікарня Роберто дель Ріо.

Листування доктору Енріке Даніелю Остін-Уорду. Служба генетики, кафедра медицини, лікарня Клініко Університет Чилі. Сантос Дюмон 999, Сантьяго, Чилі. Фонофакс: 6788513.

Весь вміст цього журналу, крім випадків, коли він ідентифікований, підпадає під ліцензію Creative Commons

Бернарда Морін 488, Провіденсія,
Графа 168, пошта 55
Сантьяго, Чилі