27 жовтня іспанська фармацевтична компанія Grifols оголосила, що виявила спосіб уповільнення прогресування хвороби Альцгеймера у пацієнтів легкої та середньої тяжкості. Це спричинило це на фондовому ринку (де воно зросло до 8%), але перш за все воно привернуло увагу сотень тисяч людей у ​​всьому світі. Чи справді ми були настільки близькі до лікування, яке могло б уповільнити розвиток хвороби?

здатне

Як ми часто пояснюємо, хвороба Альцгеймера є найпоширенішою причиною деменції на Заході. Він становить від 60 до 80% усіх деменцій, і, оскільки поступове старіння населення стає більш інтенсивним, кількість людей, що страждають ним, втричі зросте втричі. Провести лікування, навіть якщо воно лише уповільнює хворобу, є чудовою новиною. Що таке пропозиція Грифольса?

Бета-амілоїд у мозку

Наскільки нам відомо, характерне ураження нейронів хворобою Альцгеймера пов'язане з накопиченням двох білків у лікворі: бета-амілоїд і тау. Перший з білків, бета-амілоїд, міститься в крові та лікворі в динамічній рівновазі. Тобто концентрації бета-амілоїдів балансують по обидва боки бар’єру.

Коли ми виявили цю динамічну рівновагу, дослідники почали замислюватися, чи існує якийсь спосіб вивести бета-амілоїд із плазми, знизити рівень ліквору та тим самим уповільнити прогресування захворювання. Інакше кажучи, Чи можна використати цей баланс для виведення бета-амілоїду з мозку?

Найцікавіше, що в крові бета-амілоїд пов'язується з альбуміном, найпоширенішим білком у плазмі, і ця деталь відкрилася цікаві двері. Тут з’являється Grifols та техніка, яка зробила з цієї невеликої каталонської компанії міжнародного гіганта: плазмаферез.

Метод уповільнення хвороби Альцгеймера?

Плазмаферез - це технічний термін, про який ми говоримо екстракорпоральна процедура очищення крові. Тобто спосіб відокремлення плазми (рідкої частини крові) від клітин (червоних, білих кров’яних тілець та тромбоцитів) та від інших високомолекулярних частинок (наприклад, патогенів, наприклад).

Ця техніка була розроблена в Іспанії в 1950-51 рр. Каталонським лікарем Хосе Грифолсом як техніка, яка дозволяє частіше здавати кров без шкоди для здоров'я. Швидко міжнародне медичне співтовариство зрозуміло, що воно має набагато більше застосувань, і Грифолс став одна з провідних світових компаній з виробництва крові.

Загалом існує три способи, при яких плазмаферез є терапевтично ефективним: з одного боку, це дозволяє модулювати імунну відповідь при аутоімунних захворюваннях; для іншого, отримайте швидко усунути конкретні фактори, пов’язані із захворюванням; і, нарешті, це дозволяє замінити (і доповнити) фактори дефіциту плазми.

Саме ці два останні варіанти використання відкривають двері для його використання для уповільнення хвороби Альцгеймера. Грифоли намагалися фільтрувати бета-амілоїд із крові та додавати альбумін для поступового очищення ліквору.

Що таке AMBAR

Ідея мала сенс, але найскладніше залишилось: знайти спосіб перетворити її на королівську обробку. Для цього Grifols, Фонд ACE в Барселоні та Центр досліджень хвороби Альцгеймера в Пітсбурзі (США) створили AMBAR - клінічне випробування, відповідальне за демонстрацію цього уповільнення захворювання, але спробуйте різні варіанти лікування щоб побачити, який з них працює найкраще.

Останніми роками дослідники прогресували поетапно з дуже хорошими показниками. Однак досвід говорить нам про це успіхи на ранніх стадіях репетицій нічого не означають: багато процедур після.

Тому ключовою фазою була поточна, і 27 жовтня були представлені дані. Цифри до завершення випробувань та очікування незалежного аналізу є досить надійними і показати ефективність плазмообміну уповільнити прогресування хвороби Альцгеймера. Не час бити у дзвони, але це чудовий початок.

Цей етап проводився протягом 14 місяців у 41 лікарні США та Іспанії 496 хворих на Альцгеймера легкої та середньої тяжкості. Крім того, дослідження було розроблене для оцінки ефективності обміну плазми за допомогою різних обсягів і концентрацій альбуміну.

Протягом цього часу вони оцінювали ефективність лікування, вимірюючи варіації когнітивних функцій та їх здатність здійснювати повсякденну діяльність. За даними, експериментальне лікування досягнуто 61% уповільнення прогресування захворювання.

Дані, як показує зростання на фондовому ринку, дуже добрі. Звичайно, дуже важливо мати на увазі, що за своєю природою, лікування не «виліковує» хворобу Альцгеймера, він лише відводить бета-амілоїд, щоб не спричинити пошкодження нейронів. Це означає, що якщо Грифольсу вдасться доставити це до лікарень, пошук рішення проти хвороби Альцгеймера залишатиметься нагальним. Хоча так, вони дадуть нам трохи часу.