Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) надало пришвидшене схвалення ін'єкції Вільтепсо (Вільтоларсен) для лікування м'язової дистрофії Дюшенна (DMD) у пацієнтів, у яких підтверджена мутація гена DMD, що сприйнятливий до пропуску екзону 53. Це друга цільова терапія, затверджена FDA для пацієнтів з цим типом мутації. Близько 8% хворих на м’язову дистрофію Дюшенна мають цю генну мутацію.

язової

"FDA прагне сприяти розробці лікарських препаратів для серйозних неврологічних розладів, таких як м'язова дистрофія Дюшенна", - сказав Біллі Данн, доктор медичних наук, директор Бюро неврології в Центрі оцінки та досліджень наркотиків FDA. "Схвалення Viltepso сьогодні надає важливий варіант лікування хворим на м’язову дистрофію Дюшенна з підтвердженою мутацією".

М'язова дистрофія Дюшенна - це рідкісні генетичні розлади характеризується прогресуючою втратою м’язів і слабкістю. Це найпоширеніший тип м’язової дистрофії. DMD обумовлений мутаціями гена DMD, які призводять до відсутності дистрофіну, білка, який допомагає зберегти м’язові клітини цілими. Перші симптоми зазвичай з’являються у віці від трьох до п’яти років і з часом погіршуються. Ця хвороба зустрічається приблизно у кожного з кожних 3600 дітей чоловічої статі у всьому світі; лише в рідкісних випадках це може вплинути на жінок.

Вільтепсо продемонстрував збільшення виробництва дистрофіну, що, як вони сподіваються, матиме клінічну користь у пацієнтів з м'язовою дистрофією Дюшенна.

Вільтепсо оцінювали у двох клінічних дослідженнях із загальною кількістю 32 пацієнтів, усі чоловіки та з генетично підтвердженою СДМ. Збільшення продукції дистрофіну було встановлено в одному з цих двох досліджень, яке включало 16 пацієнтів із СДМ, 8 пацієнтів отримували Вільтепсо в рекомендованій дозі. У дослідженні рівні дистрофіну зростали в середньому з 0,6% від норми на вихідному рівні до 5,9% від норми на 25 тижні.

FDA дійшов висновку, що дані заявника (NS Pharma) демонструють a підвищене вироблення дистрофіну що з достатньою ймовірністю можна передбачити клінічну користь у пацієнтів з ДМД, у яких підтверджена мутація гена дистрофіну, здатного пропустити екзон 53. Клінічна користь препарату не встановлена. Приймаючи це рішення, FDA врахувала потенційні ризики, пов’язані з наркотиком, виснажливий та небезпечний для життя характер захворювання та відсутність доступних методів лікування.

В рамках прискореного процесу затвердження FDA вимагає від компанії проведення клінічного випробування для підтвердження клінічної користі препарату. Поточне дослідження призначене для того, щоб оцінити, чи покращує Viltepso час відпочинку пацієнтів з ДМД із цією підтвердженою мутацією. Якщо під час дослідження не вдається підтвердити клінічну користь, FDA може розпочати процедури скасування схвалення препарату.

Побічні ефекти Вільтепсо та можлива токсичність для нирок

найпоширеніші побічні ефекти спостерігалися у хворих на ДМД (у поєднанні двох досліджень), які отримували 80 мг/кг один раз на тиждень:.

Хоча цього не спостерігалося токсичність для нирок У клінічних дослідженнях Вільтепсо клінічний досвід застосування Вільтепсо обмежений, і ниркова токсичність, включаючи небезпечний для життя гломерулонефрит, спостерігалася після введення деяких антисмислових олігонуклеотидів. Слід контролювати функцію нирок у пацієнтів, які приймають Вільтепсо.

Viltepso було затверджено згідно з прискореним схваленням FDA, який передбачає схвалення препаратів, що лікують серйозні захворювання, що загрожують життю, і, як правило, пропонують значну перевагу перед існуючими методами лікування. Схвалення за цим шляхом може ґрунтуватися на адекватних та добре контрольованих дослідженнях, які показують, що препарат впливає на сурогатну кінцеву точку, яка з достатньою ймовірністю може передбачити клінічну користь для пацієнтів (тобто, як пацієнти почуваються або функціонують. Чи якщо вони виживають). Цей шлях забезпечує попередній доступ пацієнта до перспективних нових препаратів, тоді як компанія проводить клінічні випробування для перевірки передбачуваної клінічної вигоди.