CHMA EMA дав позитивну думку щодо Нілемдо (бемпедоєва кислота) та Нустенді (бемпедоєва кислота та езетиміб) для лікування первинної гіперхолестеринемії.
30 січня Комітет Європейського агентства з лікарських засобів з лікарських засобів для людського використання (CHMP) дав позитивний висновок щодо Нілемдо (бемпедоєва кислота, таблетки, вкриті плівковою оболонкою, 180 мг) та Нустенді (бемпедоєва кислота та езетиміб, по 180 мг/10 мг таблетки) для лікування первинної гіперхолестеринемії. обидва є заявниками (FGK Representative Service GmbH, яка керує європейськими дозволами на терапію Есперйоном). Nilemdo призначений для лікування дорослих пацієнтів з первинною гіперхолестеринемією або змішаною дисліпідемією (різні жири, такі як аномально високий рівень холестерину в крові) (гетерозиготний сімейний або несімейний).
- у комбінації зі статином або статином та іншими ліпідознижувальними методами лікування, якщо пацієнт не досягає цільового рівня ЛПНЩ при максимально переносимій дозі статину, або
- самостійно або в комбінації з іншими ліпід-знижувальними методами лікування у пацієнтів, які не переносять статини або яким лікування статинами протипоказано.
Відповідно до повного показання Нустенді, його рекомендують застосовувати при тих же показаннях
- у комбінації зі статином або статином та іншими ліпідознижувальними методами лікування, якщо пацієнт не досягає цільового рівня ЛПНЩ при максимально переносимій дозі статину, або
- при самостійному застосуванні пацієнтам, які не переносять статини або протипоказані статинам, у яких цільовий рівень ХС ЛПНЩ неможливо досягти за допомогою езетимібу, або
- зі статинами або без них у пацієнтів, які вже отримують комбіновану терапію езетимібом із бемпедоєвою кислотою, але приймають їх у вигляді окремих таблеток.
Про активну речовину (бемпедоєва кислота, езетиміб)
Бемпедоєва кислота (код АТС: C10AX15) - це розробка Esperion Therapeutics (Енн Арбор, штат Мічиган), проліки, яке активується в печінці ферментом SLC27A2 разом з коферментом А з утворенням тіоефіру. Активований препарат інгібує АТФ-цитразну ліазу, яка відіграє важливу роль у біосинтезі холестерину печінки через мевалонатний шлях, також відомий як шлях ГМГ-коферменту А-редуктази. (ГМГ-кофермент А-редуктаза - це фермент, який блокується статинами, що використовуються для зниження рівня холестерину.) У клінічних випробуваннях було показано, що Нілемдо знижує рівень ЛПНЩ, не-ЛПВЩ, аполіпопротеїну В та загального холестерину. Esperion Therapeutics була представлена в процедурі дозволу ЄС компанією FGK Representative Service GmbH, оскільки Esperion не має європейської присутності, і FGK допомагає таким компаніям у процедурах регулювання лікарських засобів.
Коротко про три типи холестерину в розмовному підході
1. ЛПНЩ або "поганий холестерин"
За своєю функцією ЛПНЩ (ліпопротеїн низької щільності) транспортує холестерин з печінки до клітин. Хоча значна частина ЛПНЩ повторно вводиться в печінку або поглинається клітинами, які потребують холестерину, менша частина, завдяки виробленню фагоцитів, включається в стінку судини. Холестерин, який осідає на стінці судини або в ній, утворює бляшки, що викликають наліт (відкладення), через складний процес. Підвищений рівень холестерину ЛПНЩ пов'язаний з атеросклерозом, тому він позначається як "поганий", але, звичайно, його наявність - до певної міри - необхідна в організмі, цей рівень, тобто концентрація, яка вважається нормальною, становить нижче 3 ммоль/л. лабораторні дослідження.
2. ЛПВЩ або "хороший холестерин"
ЛПВЩ (ліпопротеїн високої щільності) відбирає надлишок (не забирається клітинами) холестерину, а потім транспортує його назад до печінки, де частина його виводиться з жовчю. Холестерин ЛПВЩ називають "захисним" або "хорошим" холестерином, оскільки він також поглинає або транспортує холестерин, який циркулює в крові або вже осідає в стінці судини, до печінки, де він руйнується, тим самим допомагаючи захистити стінку судини. Концентрація ЛПВЩ вище 0,9 ммоль/л хороша, "бажана" становить близько 1,1 ммоль/л, але, як і у випадку з іншими типами холестерину, цільове значення завжди встановлює лікуючий лікар.
3. Загальний холестерин
Якщо надходження холестерину занадто велике, і клітини не можуть використати доступну кількість, баланс зміщується, надлишок холестерину циркулює в периферичній крові і відкладається в стінках судин. Накопичений холестерин збільшує ризик атеросклерозу, серцево-судинних захворювань та інсульту. У здорових людей цільове значення холестерину нижче 5 ммоль/л. Хоча холестерин став відомий насамперед своїми поганими властивостями, він дуже важливий для організму, оскільки він є важливим компонентом клітин тварин і людини, бере участь у формуванні клітинних мембран і багатьох важливих сполук, таких як напр. попередник стероїдних гормонів, що виробляються вітаміном D, жовчними кислотами та корою надниркових залоз.
Про первинну гіперхолестеринемію
У разі первинної гіперхолестеринемії пацієнт має спадкову тенденцію до розвитку високого (або надзвичайно високого) рівня холестерину, що означає серйозний ризик серцево-судинної смерті (65 000 людей в Угорщині щороку помирають через порушення кровообігу). Це найпоширеніше моногенно успадковане метаболічне захворювання, проте дуже мало пацієнтів визнають. Генетично успадкована гетерозиготна хвороба високого холестерину означає, що людина із захворюванням успадковує нормально структурований ген рецептора LDL від одного з батьків, але отримує функціонально неактивну пару мутантних генів від іншого з батьків. Отже, добре функціонуючий рецептор ЛПНЩ сповільнюється, що призводить до надзвичайно високого рівня холестерину ЛПНЩ вище 8 ммоль/л (замість нормальних 3 ммоль/л), тоді як рівень тригліцеридів є нормальним, а захисний фактор ЛПВЩ-холестерин може бути нормальним.
Європейські дослідження вказують, що загальна кількість людей, які постраждали від цієї хвороби, становить 20-50 000, із захворюваністю 350-400 людей на одного пацієнта. У пацієнтів з дуже високим ризиком гіперхолестеринемії цільовий рівень ЛПНЩ-холестерину був встановлений на рівні 1,8 ммоль/л. Згідно з останніми результатами досліджень, угорська практика значно відстає від цього, у лікарів загальної практики цільове значення нижче 20 відсотків, тоді як у спеціалізованих практиках рівень досягнення був нижчим за 30 відсотків при традиційному лікуванні.
Наша стаття заснована на таких публікаціях: