FDA схвалила доплет для лікування тромбоцитопенії у пацієнтів із захворюваннями печінки.

otsz

Адміністрація США з питань харчових продуктів і медикаментів надала доплет, виготовлений компанією AkaRx Inc. за процедурою "розгляду пріоритетів" 21 травня, як основне показання для лікування тромбоцитопенії (низької кількості тромбоцитів) у дорослих пацієнтів з хронічними захворюваннями печінки, які чекають хірургічного втручання або стоматології. хірургічне втручання. У цих пацієнтів існує ризик збільшення, небезпечної кровотечі через зменшення згортання крові під час операції, і Доплет може збільшити кількість тромбоцитів. Препарат може навіть використовуватися для уникнення переливання тромбоцитів, раніше застосовуваного до операції у таких пацієнтів, де існує ризик зараження або інших побічних реакцій.

Тромбоцити (тромбоцити) життєво необхідні для нормальної згортання крові. Вони виробляються в кістковому мозку і циркулюють у крові стільки часу, скільки їм потрібно. Коли відбувається судинна травма, тромбоцити прилипають до місця пошкодження (використовуючи фактор фон Віллебранда, який діє як «клей»), стикаючись з іншими тромбоцитами, виділяючи речовини, які при подальшому агрегуванні утворюють пухку пробку тромбоцитів. Цей процес називається первинним гемостазом. У той же час тромбоцити підтримують каскад згортання, ряд етапів, що включають послідовну активацію факторів згортання. У цьому вторинному процесі гемостазу утворюються фібринові нитки, які зшиваються, утворюючи фібринову мережу, а потім плетуться і стискаються навколо пухкої пробки тромбоцитів, утворюючи стійкий згусток. Утворене утворення залишається на місці, поки травма не заживе. Коли згусток більше не потрібен, інші фактори розщеплюють згусток і виводять його із шляху загоєння ран.

Нормальний діапазон кількості тромбоцитів становить 150 000-300 000/мл. Якщо тромбоцитів мало або достатньо тромбоцитів, але вони не працюють нормально, збільшується ймовірність надмірної кровотечі. Кількість тромбоцитів можна визначити порівняно легко, але загальна функція тромбоцитів вже набагато складніша. Поки не відомо жодної процедури, яка б чітко ідентифікувала всі можливі дисфункції тромбоцитів. Також не існує згоди щодо того, який тест найкраще підходить для виявлення різних недоліків.

Безпека та ефективність допплету були вивчені в двох клінічних випробуваннях (ADAPT-1 та ADAPT-2) у 435 пацієнтів з важкою тромбоцитопенією через хронічні захворювання печінки. Цим пацієнтам була призначена операція, яка вимагала б безпечного переливання тромбоцитів. Дослідження розглядали п’ять різних доз доплелету протягом п’яти днів у порівнянні з плацебо. Результати показали, що у більшої частки пацієнтів кількість тромбоцитів зростала порівняно з плацебо, і не було необхідності у переливанні тромбоцитів або рятувальній терапії в день операції або протягом семи днів після цього.

Найпоширенішими побічними ефектами при застосуванні доплет були температура, біль у животі, нудота (нудота), головний біль, втома та набряки кінцівок. Пацієнтів з хронічними захворюваннями печінки або певними порушеннями згортання крові слід лікувати з підвищеним ризиком утворення тромбів під час прийому Доптеле.

Продукт був схвалений FDA згідно з так званою процедурою "Огляд пріоритету". Це означає, що якщо лікарський засіб класифікується у цій категорії, FDA прийме рішення про затвердження протягом 6 місяців. (На відміну від процедури стандартного перегляду), де розгляд займає 10 місяців.) Препарат може потрапити до цієї категорії, якщо FDA визначить, що авторизація продукту значно покращить безпеку, ефективність, діагностику або лікування серйозного захворювання/стан. це може навіть запобігти розвитку важкого стану.

Наша стаття заснована на таких публікаціях: