Застосування фенфлураміну ефективно для зменшення частоти судом при синдромі Драве, повідомляє PharmaOnline. Не виключено, що діюча речовина буде продана повторно.

Однією з дуже рідкісних форм епілепсії є синдром Дравета з важкими неврологічними та когнітивними порушеннями, раніше відомий як важка дитяча міоклонічна епілепсія. Судоми дуже часто зустрічаються у людей із синдромом Дравета, трапляються кілька разів на місяць і можуть призвести до передчасної смерті пацієнта (Раптова несподівана смерть при епілепсії, SUDEP).).

Препарати, які традиційно використовуються для лікування епілепсії, часто не в змозі запобігти нападам. До 1990-х років фенфлурамін, відомий як пригнічувач апетиту, використовувався «поза мітками» для лікування синдромів Дравета, але був вилучений у 1997 році на підставі можливого пошкодження клапанів серця. препарати як фенфлураміну, так і дексфенфлураміну. Таким чином, невропатологи повинні були відмовитися від фенфлураміну. Цікаво, що в Бельгії завдяки королівському указу діюча речовина залишалася доступною.

Минуло більше 20 років, і про фенфлурамін не забули. Каліфорнійська фармацевтична компанія, яка розробляє препарати-сироти, звернулася з проханням про повторний продаж фенфлураміну.

дози фенфлураміну

Проведені клінічні випробування, необхідні для отримання дозволу, з оптимістичними результатами, нещодавно опублікованими в Lancet.

У двох міжнародних дослідженнях брали участь загалом 119 пацієнтів (у віці від 2 до 8 років), які, незважаючи на прийом у середньому 2,4 протиепілептичних препаратів, мали приблизно 40 припадків на місяць.

У подвійному сліпому, плацебо-контрольованому, рандомізованому дослідженні з фенфлураміном пацієнти продовжували приймати попереднє отримане плацебо.

Стирипентол, затверджений у 2018 році для лікування синдрому Драве, не був дозволений у дослідженні.

Протягом 14 тижнів дослідження Частота нападів була зменшена на 42,3 відсотка серед тих, хто отримував менші дози фенфлураміну (12,6/28 днів замість 17,5). Вищі дози фенфлураміну ще виразніше, Спостерігалось зменшення частоти нападів на 74,9% (4,7/28 днів замість 20,7). Обидві дози фенфлураміну значно зменшили частоту судом. У групі плацебо частота судом була зменшена на 19,2 відсотка.

Найпоширеніший через 14 тижнів Побічні ефекти включають втрату апетиту, діарею, втому, млявість і втрату ваги.. Під час дослідження всім дітям проводили обстеження на ЕКГ, але морфологічних або функціональних змін клапанів серця не виявлено.

Слід зазначити, що дози фенфлураміну, використані в дослідженні, були значно нижчими, ніж ті, що застосовувались десятиліттями раніше як пригнічувач апетиту (26 мг/день проти 220 мг/день), повідомляється в статті.