підхід

Те, чого чекає Європа

Зараз Європейське агентство з лікарських засобів переглядає цей варіант лікування і для європейських пацієнтів. Він намагається боротися з величезним тиском у ЗМІ, а також з тиском батьків, щоб зробити це лікування якомога швидше, оскільки атрофія м'язів хребта є дуже серйозною і швидко прогресуючою хворобою. У цьому випадку час грає проти пацієнтів та їх сімей, а також оцінювачів. Однак цей крок є особливо важливим, оскільки раніше у зв'язку з цим лікуванням існували різні підозри щодо правильного проведення клінічних досліджень, відповідно. обробка результатів. Зрештою, вони не підтвердились, однак дуже важливо самостійно оцінити ефективність та безпеку цього лікування. Це в руках світових експертів з інноваційних методів лікування та атрофії м’язів хребта в Європейському агентстві з лікарських засобів, яке вже має 20-річний досвід оцінки препаратів-сирот.

Як це бачить Словацький альянс рідкісних хвороб

Словацький альянс рідкісних хвороб отримав інформацію про випадковий відбір потенційно пролікованих пацієнтів, подібно до SMA Europe, зі змішаними почуттями.

З одного боку, ми усвідомлюємо велику медичну потребу в цьому лікуванні, ми дуже цінуємо, що виробник готовий надати лікування безкоштовно, з іншого боку, такий підхід порушує низку етичних питань.

SMA Europe запропонувала співпрацю з виробником

У цьому контексті SMA Europe запропонувала співпрацювати з виробником ліків для вдосконалення програми відповідно до клінічно обґрунтованих, безпечних, але також етичних практик.

Рекомендація для сімей

  • Ми усвідомлюємо, що лікування SMA слід розпочати якомога швидше. Ось чому ми рекомендуємо батькам дітей із СНМ шукати експертів з цього питання у Словаччині (NÚDCH Братислава, DFNsP Банська Бистриця, DFNsP Кошице) та обговорювати з ними поточні можливості лікування своєї дитини.
  • Також слід врахувати, що в середині цього року інша фармацевтична компанія оголосила про подання даних про реєстрацію інноваційного препарату для СМА з групи коректорів, які, однак, будуть оральними - безболісними для пацієнтів. В даний час в Європі проводиться також скринінг пацієнтів (пошук пацієнтів зі своїми лікуючими лікарями), насамперед із SMA1, який згодом буде розширений до SMA2.

Словацький Альянс рідкісних хвороб вже 9 років захищає права всіх пацієнтів з рідкісними захворюваннями. Більше, ніж хтось інший, ми усвідомлюємо дар людського життя. Рідкісні хвороби - це серйозні захворювання, що загрожують життю, і страждають не більше 5 з 10 000 людей у ​​Європейському Союзі. На відміну від SMA, більшість із них стикаються з проблемою тривалої діагностики або неіснуючого лікування.

Ми підтримуємо інновації і знаємо, що інноваційні ліки також потребують інноваційних та сміливих підходів. Тим не менше, ми як ніколи наголошуємо на тому, що про прозорість, етику та системний підхід не можна забувати, тим більше, що ліки ще не дозволені в Європі.

Пацієнт та його користь від лікування завжди повинні бути першорядними. Кожне зареєстроване ліки є ефективним та безпечним. Питання в тому, для кого. Експерти, на основі свого досвіду, а також клінічних досліджень та профілю препарату, намагаються визначити тих пацієнтів, які отримають найбільшу користь від лікування на даний момент. Звичайно, людський організм унікальний, і тому, навіть доклавши максимум зусиль для виявлення підходящих пацієнтів, ми можемо бути негативно здивовані.