Немовлятам, народженим із цим захворюванням, можна вилікувати, якщо в перші місяці життя виконувати трансплантацію гемопоетичних стовбурових клітин.

трансплантація

Діти, народжені з важким комбінованим імунодефіцитом (SCID), можуть успішно лікуватися трансплантацією гемопоетичних стовбурових клітин, згідно з дослідженням, проведеним дослідниками з Меморіалу Слоун Кеттерінг (MSK) у США.

Автори дослідження, опублікованого в New England Journal of Medicine, проаналізували випадки 240 пацієнтів і виявили, що багато трансплантацій гемопоетичних стовбурових клітин були дуже успішними, особливо ті, що проводились у молодому віці. З дітей, які отримали трансплантацію протягом трьох з половиною місяців після народження, 94 відсотки були ще живі через п'ять років. Серед пацієнтів, у яких не було сумісного брата або сестри, рівень виживання протягом наступних п’яти років був значно високим - із 77 до 93 відсотків.

"Ці результати підтверджують, що трансплантація SCID є успішною у маленьких дітей, але також показують, що деякі діти з цим захворюванням можуть лікуватися, з великою ймовірністю вилікуватися, трансплантацією від родича або не пов'язаного донора, а не лише одного з їхніх братів або сестер ", - пояснив Річард Дж. О'Райлі, провідний автор дослідження та завідувач педіатричного відділу МСК та директор Служби з трансплантації кісткового мозку дитячого віку.

Однак, на думку О'Рейлі, найважливішим фактором контролю є забезпечення того, щоб дитина не мала інфекції під час трансплантації. З цієї причини він радить, що важливо провести широке і точне обстеження у випадках SCID, щоб лікарі могли негайно втрутитися.

У 1981 році MSK представив виснаження Т-клітин - інноваційну процедуру для поліпшення успіху трансплантації. Більшість важливих орієнтирів у розвитку клітинної трансплантації та терапії походять із дисертаційних досліджень щодо випадків дітей із летальним генетичним розладом імунної системи.