Наукова група з Чиказького університету вирішила різні проблеми, що обмежували можливості генної терапії і показали, що нова техніка, заснована на трансплантація шкіри може зробити життєздатним широкий каталог цих методів лікування для лікування різних захворювань людини. У статті, опублікованій в Cell Stem Cell, вони описують цю нову форму генної терапії, що проводиться через шкірні трансплантати для лікування дві дуже поширені хвороби серед населення: ожиріння та діабет 2 типу.

високим вмістом

Група дослідників, очолювана Сяояном Ву з Чиказького університету, застосувала техніку редагування, відому як CRISPR, до створюють шкірні трансплантати зі стовбурових клітин який виробляє гормон, здатний регулювати рівень цукру в крові. Вищезазначена техніка (Кластеризовані регулярно інтерпроменовані короткі паліндромні повтори: згруповані та регулярно чергуються короткі паліндромні повтори) дозволяє легко модифікувати геном будь-якої живої істоти. Пізніше вони пересадили ці трансплантати мишам-діабетикам, а через чотири місяці виявили, що інсулінорезистентність тварин зникла і навіть збільшення ваги, спричинене дієтою з високим вмістом жиру, було обмеженим. В ході подібного тесту, проведеного на шкірі людини, було виявлено, що результати подібні. На думку авторів дослідження, такий спосіб застосування генної терапії є більш ефективним, оскільки шкіра є найбільшим у нас органом (він знаходиться у всьому тілі) і це одна з найпростіших і найдешевших тканин, що виробляються із стовбурових клітин у лабораторія.

Генетично модифіковані миші набирають менше ваги, ніж інші на дієті з високим вмістом жиру

Генетична модифікація, застосована в цьому дослідженні, полягала у впровадженні мутації в ген GLP1, той, який виробляє гормон, що регулює інсулін, щоб збільшити свій період активності. Крім того, дослідники додали фрагмент антитіла до гена, щоб він довше залишався в крові. Нарешті, вони застосували механізм, щоб ген GLP1 продукував більше гормону, коли миші приймали антибіотик.

Ву та його колеги розглядають цей метод як прототип тесту для введення різних генних методів лікування в організм. "Він не виліковує діабет, але надає потенційно безпечний і довгостроковий засіб, який може допомогти людям з діабетом та ожирінням підтримувати рівень збалансованості глюкози”Каже Ву.
Ця група вчених зосередилася на діабеті, оскільки це досить поширене захворювання, а не шкірне захворювання, яке можна лікувати, застосовуючи певну стратегію з певними білками.

Але випадок діабету буде не єдиним, в якому чиказькі дослідники мають намір застосувати цю методику. Ву також вважає це може використовуватися для транспортування терапевтичних білків або заміщення відсутніх білків у людей з генетичними дефектами, і він навіть може використовуватись як метаболічний дренаж, здатний виводити різні токсини.

У будь-якому випадку, еволюція генної терапії є доказом того, що шлях між основними лабораторними дослідженнями та реальним застосуванням у лікарнях довгий. Більше двох десятиліть після перших лабораторних досліджень такого способу лікування захворювання починає ставати справжньою альтернативою, але деякі деталі, етичні заперечення та економічні витрати залишаються на розгляді.

ВИГЛЯД ФОТО: Генетично модифіковані миші набирають менше ваги, ніж інші на дієті з високим вмістом жиру

КРЕДИТ
Лабораторія Ву, Чиказький університет