збору

Однією з найбільших проблем, з якою стикаються вчені, що вивчають такі рідкісні захворювання, як гемофілія, є відсутність постійних даних про стан здоров'я. Для вирішення цієї проблеми та розширення досліджень у цій галузі CDC підтримав та координував національний проект нагляду за охороною здоров’я, який називається Універсальна система збору даних (UDC). УДК проводився за участю федеральних центрів лікування гемофілії (ЗГТ) у США та їх територіях.

Протягом своєї діяльності з 1998 по 2011 рр. Майже 27 000 людей із порушеннями кровотечі надали дані про стан здоров'я завдяки своїй участі в програмі УДК. Більше 80% людей з гемофілією, які отримували допомогу в HTC у той період, брали участь у дослідженні.

Зібрані дані використовувались для того, щоб з’ясувати, скільки людей із порушеннями кровотечі мали ускладнення та їх тяжкість, вивчити, як різні способи лікування впливали на здоров’я пацієнтів, контролювати безпеку препаратів крові, що використовуються для контролю крововиливів, оцінювати якість життя пацієнтів та визначити проблеми зі здоров’ям, які потребують подальшого дослідження. Дані все ще доступні для дослідників для їх аналізу.

Важливі висновки

  • Молодь із гемофілією має настільки ж велику вагу, як і молодь серед загальної популяції.
  • Молоді люди з гемофілією, які страждають від надмірної ваги, частіше мають знижену рухливість суглобів, ніж ті, хто не має зайвої ваги.
  • Інфекції суглобів є рідкісним ускладненням гемофілії, але вони частіше трапляються у хворих на гемофілію, ніж у тих, хто не має гемофілії. Інфекції трапляються переважно в уражених суглобах, які часто кровоточать або перенесли операцію.
  • У звітах до CDC про смертність людей із порушеннями кровотечі в період з 1997 по 2007 р. Найпоширеніші причини були пов'язані з ВІЛ-інфекцією (19%) та захворюваннями печінки або печінки (22%), можливо пов'язаними з інфекцією гепатиту С. два типи інфекцій могли передаватися продуктами, що лікують гемофілію, до 1986 року. Причини смерті (кровотечі), пов’язані з гемофілією, були рідше (12%).
  • Частини тіла, які найчастіше кровоточать у немовлят з гемофілією, - це голова та місце обрізання. Кровотеча всередині голови (внутрішньочерепний крововилив або ICH) є дуже серйозним ускладненням і може призвести до довгострокових наслідків, таких як судоми та порушення навчання.
  • Внутрішньочерепний крововилив - це кровотеча в черепі. Найважливішими факторами ризику є: 1) наявність інгібітора; 2) попередній ICH; 3) важка гемофілія та 4) отримана травма голови. Послідовне використання профілактичних препаратів може зменшити ймовірність розвитку ІХГ.
  • Швидкість появи нових інгібіторів (антитіл до продуктів лікування) у пацієнтів, які раніше лікувались гемофілією, є дуже низькою. Однак необхідні додаткові дослідження, щоб визначити причину їх виникнення, оскільки наявність інгібітора робить лікування гемофілії більш складним та дорогим.
  • Надмірна вага та ожиріння прискорюють втрату рухливості опорних суглобів, особливо у людей з важкою формою гемофілії.
  • Молоді люди з важкою формою гемофілії, які отримують щорічну медичну допомогу в рамках мережі HTC США, часто мають медичне страхування та використовують профілактичні процедури вдома.
  • Іспаномовні чоловіки частіше мають інгібітори, ніж чоловіки, які не є іспаномовними.
  • Пацієнти, які зазнали лікування людською кров’ю, можуть зазнати впливу деяких вірусів.

Проблеми з суглобами

Повторні кровотечі із суглобів викликають хронічне захворювання суглобів, яке може спричинити біль, зниження рухливості (обсяг рухів) та зниження якості життя. Однією з цілей УДК є моніторинг стану здоров’я суглобів з часом. Вивчення цього типу інформації дозволило нам дізнатись більше про те, що робить людину більш схильною до проблем із суглобами, та розробити способи їх запобігання.

Наприклад, дані УДК показали, що люди з надмірною вагою частіше мають знижену рухливість суглобів. Дані також вказують на те, що показники надмірної ваги та ожиріння у дітей та підлітків із гемофілією подібні до показників серед загальної популяції, яка в даний час досягає рівня епідемії. Як результат, CDC рекомендує людям з гемофілією та іншими порушеннями кровотечі займатися фізичними вправами та підтримувати здорову вагу, щоб захистити свої суглоби.

Ускладнення, пов’язані з лікуванням

Іншим важливим компонентом УДК був моніторинг ускладнень, пов’язаних із лікуванням, у людей, які регулярно піддаються дії крові та продуктів крові. Учасники УДК щороку здавали зразок крові під час щорічного відвідування медичного центру. Частина цього зразка була протестована на певні віруси, в тому числі на гепатит та ВІЛ. Ці тести показали, чи могли ці віруси передаватися через кров або препарати крові, що використовуються для лікування розладів кровотечі.

Діти до 2 років із порушеннями кровотечі

Система UDC збирала дані про немовлят та дітей віком до 2 років. Це важливо, оскільки ускладнення від порушень кровотечі, які вражають цих маленьких дітей, відрізняються від ускладнень, що стосуються дітей старшого віку та дорослих. CDC зібрав інформацію про проблеми, пов'язані з ранньою кровотечею, яка може спричинити такі ускладнення, як довготривалі неврологічні ефекти, спричинені кровотечею в мозок або появою інгібітора. Крім того, щоб допомогти поставити ранню діагностику та забезпечити належне лікування та спостереження, корисно зрозуміти ускладнення, які виникають під час пологів у дітей з порушеннями кровотечі та під час звичайних медичних процедур незабаром після народження.

Жінки та дівчата з порушеннями кровотечі

Система УДК також збирала дані про проблеми, характерні для жінок з порушеннями кровотечі. Загалом 20 HTC брали участь у роботі над збором даних. Оскільки жінки та дівчата з порушеннями кровотечі продовжують звертатися за допомогою до цих центрів, потрібно знати більше про проблеми, з якими вони стикаються.

Цілями цього зусилля є:

  • Загалом характеризують жінок та дівчат із порушеннями кровотечі, які зараховані до HTC.
  • Характеризують кровотечі, які можуть виникнути лише у жінок, таких як ті, що пов’язані з менструаціями, вагітністю та пологами.
  • Дослідіть типи послуг, які жінки та дівчата отримують у HTC.
  • Характеризуйте схеми догляду за жінками та дівчатами з розладами кровотечі.

Обчислення

Для обробки та управління даними УДК та зразків крові необхідні найсучасніші комп’ютеризовані системи. CDC створив систему, яка обробляла, відстежувала, зв’язувала та зберігала дані UDC.

Ця система включала:

  • Додаток для введення даних на комп’ютері.
  • Електронна система імпорту даних.
  • Інтернет-інструменти для введення даних.
  • Унікальна система ідентифікації даних.
  • Система лабораторного моніторингу.
  • Система звітів.
  • Довідник центрів лікування гемофілії

HTC, які брали участь в UDC, створили електронну систему інструментарію баз даних пацієнтів, яка дозволила CDC отримувати дані з UDC, введені працівниками HTC віддалено. Використання цієї системи скоротило час, який пройшов між збором даних у HTC та отриманням даних у CDC. Крім того, оскільки комп’ютерна програма виконує більшість перевірок даних перед тим, як покинути HTC, її використання спричинило менше помилок при перевірці даних та підвищило ефективність цього процесу.

Лабораторна система відстеження пов’язувала інформацію із зразків крові з інформацією з клінічних даних, введених у бланки даних про пацієнта. Як тільки ці дані були зв’язані, система надала лабораторії CDC необхідні замовлення на тестування зразків крові кожного пацієнта. Спеціалізований персонал лабораторії вводив результати тестів безпосередньо в базу даних, а звіти з результатами пацієнта формували та передавали до HTC.

Геоінформаційні системи (ГІС)

Там, де люди живуть, грають та працюють, можуть мати великий вплив на їхнє здоров’я та добробут. CDC використовував геоінформаційні системи (ГІС) для розширення та зміцнення системи УДК. ГІС - це група відносно нових інформаційних технологій, які забезпечують можливість зв’язування, управління та зберігання географічних даних з різних джерел на центральному віртуальному сайті. Медичні працівники, прихильники гемофілії та громада гемофілістів використовували карти та візуальні дані, отримані з даних УДК, для інформування та керівництва своєю діяльністю.

Наприклад, за допомогою даних ГІС було встановлено, що учасники системи UDC проживали в середньому відстань у 58 миль від свого HTC, а близько 20% проживали більше 90 миль. Ця інформація була використана для планування роз’яснювальної діяльності.

Один HTC використовував карти для створення програми обміну лікарських засобів зі стратегічно розташованими лікарнями штату. За допомогою програми невикористані продукти із фактором згортання крові були повторно відвантажені до HTC до закінчення терміну їх дії, гарантуючи, що лікарняні аптеки підтримують поставки продуктів із фактором згортання.

Картографування та інші ГІС-технології - це потужні інструменти, які дозволяють використовувати дані спостереження новими та інформативними способами.

Лабораторні дослідження

Гематологічні дослідницькі лабораторії CDC відіграють важливу роль у просуванні наукових знань про такі розлади, як гемофілія. В даний час ми проводимо дослідження для оцінки, вдосконалення та стандартизації методів та процесів класифікації захворювань крові. Лабораторії проводять тести для виявлення контакту з кров’яними інфекціями, такими як гепатит та ВІЛ, а також зберігають зразки для подальших досліджень.