Дослідження, опубліковане сьогодні в Nature, показало порятунок миші зі спинно-м'язовою атрофією, нервово-м'язовим захворюванням, що характеризується дегенерацією рухових нейронів
Дослідження, опубліковане сьогодні в Nature, показало порятунок миші зі спинно-м'язовою атрофією, нервово-м'язовим захворюванням, що характеризується дегенерацією рухових нейронів.
Патологія спричинена мутацією SMN1, гена, необхідного для виживання рухових нейронів. В даний час не існує ефективного лікування, але відновлення SMN, білка, кодованого SMN1, в рухових нейронах спинного мозку є необхідним для терапії.
У цій роботі Адріан Крейнер та його команда з лабораторії Cold Spring Harbor у Нью-Йорку використовують спеціально розроблені антисмислові нуклеотиди в мишачій моделі спінальної м'язової атрофії для відновлення експресії SMN2, майже ідентичної копії гена SMN1.
Пряма доставка в мозок
Дивно, але дослідники виявили, що системне введення антисмислових нуклеотидів набагато ефективніше, ніж пряма доставка в мозок, подовжуючи тривалість періоду напіввиведення мишей з вираженою спінальною м’язовою атрофією в 25 разів.
- Розацеа, ключі для уникнення психологічних збитків CuidatePlus
- Рентген у чотири рази вищий ризик раку у дітей, ніж у дорослих CuidatePlus
- Рішення для м’язової втоми; Блог OXIMESA
- Пунці; n поперековий (спинномозкова пункція)
- Вітамін може допомогти лікувати м’язову дистрофію Дюшенна Інститут нутригеноміки