У Словаччині приблизно 1 з 250 людей страждає на целіакію. Єдиною відправною точкою для пацієнтів з таким діагнозом є спеціальна дієта. Однак це може незабаром змінитися. Дослідники виявили речовину, яка може бути ефективною частиною терапії цього аутоімунного захворювання.

захворюваннями

Європейські дослідження молекулярної подібності целіакії та муковісцидозу дали свої плоди. Вчені це виявили діюча речовина, спочатку розроблена для лікування муковісцидозу, має потенціал для лікування целіакії.

Частота целіакії зростає

Целіакія є довічне аутоімунне захворювання, спричинене непереносимістю глютену, що пошкоджує слизову оболонку тонкої кишки, перешкоджає правильному засвоєнню поживних речовин та послаблює імунну систему. Захворюваність цією хворобою відносно висока, вважається, що він страждає нею 0,5-1 відсотка населення. За оцінками, у Словаччині це 1 на 250 жителів.

Поширеність целіакії зростає у всьому світі. Це вже вражає 1 із 141 пацієнта в США. За останні 50 років захворюваність на целіакію в Європі та Північній Америці зросла вчетверо. За цим збільшенням певною мірою стоїть кращий діагноз, але склад дієти або надмірне вживання антибіотиків, які впливають на склад кишкових бактерій, також має значний вплив. Тим не менше, за статистикою, середній діагностичний період становить від 6 до 10 років.

Атипові симптоми

Більшість пацієнтів мають неспецифічні симптоми або «лише» слабший імунітет. Хоча вони відчувають хронічне запалення та зникнення ворсинок у тонкому кишечнику, вони мають нетипові симптоми, такі як діарея, відчуття роздуття або схуднення. Тому його зазвичай називають o хвороба хамелеона. Цікаво, що це в основному генетично детерміновано, виявляється в тому самому гені, що й інші аутоімунні захворювання, наприклад діабет 1 типу. Тому це не дивно близько 10 відсотків пацієнтів з діабетом 1 типу також мають приховану целіакію. Існує також зв'язок між муковісцидоз, оскільки хворі на це рідкісне захворювання мають целіакію втричі частіше, ніж у здорового населення.

Білковий ключ

Муковісцидоз характеризується утворенням товстого шару слизу, особливо в легенях і травному тракті. "Цей вихідний пункт змусив нас поставити під сумнів питання про наявність молекулярного зв'язку між цими захворюваннями". пояснює Луїджі Маурі, керівник науково-дослідного інституту Сан-Раффаеле в Мілані.

Муковісцидоз викликаний мутаціями гена, який кодує білок, який називається трансмембранним регулятором провідності (CFTR). Коли цей білок несправний, утворюється слиз стає липким і щільним. Генетичні мутації в CFTR також активізують імунну систему і викликають різноманітні реакції в легенях і кишечнику. Такі зміни схожі на вплив глютену на людей з целіакією, тому міжнародна група вчених вирішила детально вивчити молекулярні ланцюгові реакції, сподіваючись знайти зв’язок між цими двома захворюваннями. Дослідники вивчали клітинні лінії у людей, які не переносять глютен, і виявили, що пептид під назвою P31-43 зв'язується з CFTR і пригнічує його функцію. Це призвело до стільникового стресу та запалення. Отримані дані свідчать, що CFTR також має вирішальне значення для чутливості до глютену.

Більш ефективне лікування целіакії

Вчені з дослідницьких інститутів та університетів у Мілані, Неаполі та Парижі брали участь у висновках та опублікували свої результати у журналі EMBO. Вони визначили нову терапевтичну мету, яка незабаром повинна призвести до ефективного лікування целіакії. Як показано, фармакологічна сполука, спочатку розроблена для лікування муковісцидозу, має здатність зупиняти пептид ризику, порушуючи функцію CFTR. Це т. Зв потенціатор VX-770. Команда давала цю речовину мишам, які не переносять глютену, і виявила, що вона захищає їх від запалення кишечника, хоча вони їли дієту, багату клейковиною. Згодом вони повторили результати на клітинних лініях людини. Результат був приголомшливим. VX-770 зупинив пептид P31-43 перед тим, як викликати аутоімунну відповідь. Нові висновки свідчать про те, що це може бути основою препарату проти целіакії. "Подальші клінічні дослідження повинні визначити, чи, наприклад, пероральне вживання речовини дозволить людям уникати спрацьовування аутоімунної відповіді, не змінюючи дієти". вчені стверджують у статті.

Рідкісна форма захворювання

Целіакія як така також має свою рідкісну форму - рефрактерну целіакію. Це вражає від 1,5 до 5 відсотків целіакії і виявляється в тому, що, незважаючи на дотримання суворої дієти без глютену, пацієнти продовжують відчувати труднощі, пов’язані із захворюванням. "Їх тонкий кишечник не може регенерувати. Приблизно у половини цих пацієнтів підвищений ризик серйозних ускладнень, включаючи Т-клітинну лімфому, пов'язану з ентеропатією, формою неходжкинської лімфоми. Тільки що згадані Т-клітини контролюють реакцію організму на глютен і мають надзвичайно сильну і болючу реакцію на неї. Прогноз у хворих на рефрактерну целіакію не дуже сприятливий, лише 50 відсотків з них живуть більше 5 років після постановки діагнозу. Оскільки дієта не працює, пацієнти також отримують лікування стероїдами, імунодепресантами або хіміотерапією ". говорить Тетяна Кубішова з OZ Рідкісні хвороби. Новий препарат, який блокує аутоімунну відповідь на глютен, є єдиним рішенням для їх здоров’я, а також суттєво сприятиме покращенню якості життя інших целіакій.