ожиріння

Джерело: El Periódico

Одноразовим введенням. Дослідники з Автономного університету Барселони (UAB) на чолі з професором Фатімою Бош розробили генну терапію, яка вперше виліковує ожиріння та діабет 2 типу (що пов’язано з браком інсуліну) у мишей. Це чудова відправна точка для досягнення його застосування у людей, а також має інші успішні елементи: він не має довготривалих побічних ефектів, а здорові миші, яким застосовували терапію, омолоджуються, викликаючи більш сприятливе старіння.

Технічно кажучи, досягнення засноване на введенні одноразової ін’єкції аденоасоційованого вірусного вектора, який несе ген FGF21 (фактор росту фібробластів 21), що дозволяє генетично маніпулювати печінкою, жировою тканиною або скелетними м’язами, а отже тварина постійно виробляє білок FGF21. Цей гормон виділяється природним шляхом різними органами і діє в багатьох тканинах для регулювання правильного функціонування на енергетичному рівні. Індукуючи його вироблення за допомогою генної терапії, миші втрачали вагу, а також інсулінорезистентність, яка викликає діабет 2 типу.

Якщо терапія спрацьовує на людей (те, що ще не доведено), це означало б значний прогрес проти типу діабету, яким страждають 90% постраждалих від цієї хвороби. Насправді, за словами Боша, очікується, що приблизно через п’ять років він також почне випробовуватися на людях. За словами цього професора УАБ, цей діабет є "глобальною надзвичайною ситуацією". І це перший випадок, коли всю патологію діабету 2 типу можна «повернути назад».

Зростання кількості людей із цією хворобою відбувається дуже швидко: у 2017 році у світі налічувалося близько 425 мільйонів людей, і очікується, що в 2045 році їх стане 629. "Це не тільки проблема здоров'я, але і економічна та соціальна проблема ", - сказав Бош. У випадку дорослих, які страждають нею, це також несе інші ускладнення, такі як проблеми із серцево-судинною системою, серед багатьох інших. Крім того, цей дослідник нагадав, що фармацевтична промисловість "лікує, але не лікує" і що ліки мають "побічні ефекти".

Півтора року спостереження

Дослідники дослідження, опублікованого цього понеділка в журналі "EMBO Molecular Medicine", проводили спостереження за мишами протягом півтора року (це "дуже тривале" дослідження, оскільки зазвичай вони тривають місяці; звідси її достовірність) і довели, що втрата ваги і зменшення жиру та запалення в жировій тканині. Результати були відтворені шляхом генетичного маніпулювання різними тканинами для отримання білка FGF21.

"Це перший випадок ожиріння та довготривалої резистентності до інсуліну шляхом проведення одного сеансу генної терапії на тваринній моделі, що найбільше нагадує ожиріння та діабет 2 типу у людей. Результати показують, що це безпечний і ефективна терапія ", - пояснив перший автор статті, дослідник UAB Вероніка Хіменес .

Важливість цього відкриття ще важливіша, оскільки "поширеність діабету 2 типу та ожиріння тривожно зростає у всьому світі", - нагадала Клаудія Джамбріна, науковий співробітник UAB та співавтор дослідження. Ожиріння збільшує ризик смертності та є фактором ризику серцево-судинних та імунних захворювань, гіпертонії, артриту, нейродегенеративних захворювань та деяких видів раку.

Результати також показують, як введення генної терапії також має захисний ефект від ризику утворення пухлини, коли печінка тривалий час піддається гіперкалорійній дієті.

Генна терапія за допомогою використання аденоасоційованих вірусних векторів була схвалена в Європі та США для лікування різних захворювань завдяки своїй ефективності та безпеці та має великий клінічний досвід застосування в печінці та м’язах. Ось чому "терапія, запропонована в цьому дослідженні, є основою для майбутніх клінічних випробувань для лікування метаболічних захворювань у людей", підсумував Бош.

Це дослідження було розроблено Центром біотехнологій тварин та генетичної терапії (CBATEG), відділами біохімії та молекулярної біології та охорони здоров'я та анатомії тварин УАБ та ЦІБЕР-діабетом та супутніми метаболічними захворюваннями (CIBERDEM).

Ускладнення діабету

Дослідження, опубліковане в "Журналі Національного інституту раку", виявило кілька тижнів тому, що недавній початок діабету 2 типу може бути раннім проявом раку підшлункової залози. Дослідження показало, що виявлення людей з високим ризиком діабету та можливість раннього виявлення раку може покращити ситуацію для пацієнтів. В Іспанії цим страждає близько шести мільйонів людей, але третина з них (два мільйони) цього не знають. У Каталонії приблизно півмільйона. Люди з цією хворобою мають на 15% вищий ризик смерті.