У хворих на МВ, які отримують Оркамбі (Lumakaftor/Ivakaftor), значно менше накопичується печінковий жир - стан, відомий як стеатоз - жирова печінка - що часто асоціюється з МВ. Дослідження -Lumakaftor/Ivakaftor було опубліковано у The World Journal of Hepatology.
Хворі на МВ можуть страждати захворюваннями печінки, пов’язаними з МВ, та діабетом, пов’язаним із СС (CFRD).
Найпоширенішою формою ХФЛД є так звана Стеатоз печінки - накопичення жиру в печінці, що може призвести до пошкодження печінки. Це трапляється у 60% пацієнтів з МВ і може перерости в цироз, стан, який, як правило, вимагає трансплантації печінки.
CFRD (діабет, пов’язаний з CF) зустрічається приблизно у 20% підлітків з МВ та до 50% дорослих. Характеризується низьким вмістом інсуліну або дефіцитом інсуліну. Існує різниця: інсулін не виробляється, як при діабеті 1 типу, або резистентність до інсуліну, що спостерігається у пацієнтів з діабетом 2 типу. Пацієнти, які мають мутацію F508del, можуть лікуватися за допомогою Orkambi. Форма таблетки була розроблена компанією Vertex Pharmaceuticals. Лікування починається від 2 років і більше.
Orkambi, модулятор гена CFTR, являє собою комбінацію 2-х компонентів - Lumacaftor, який збільшує кількість хлоридних каналів, та Ivacaftor, який відомий на ринку як Kalydeko, і допомагає пошкодженим каналам краще функціонувати.
Модулятори CFTR, такі як Orkambi, покращили функцію легенів хворих на МВ, що призвело до зменшення кількості госпіталізацій та рідшої потреби в антибіотиках. На сьогоднішній день жодне дослідження не показало впливу модуляторів на стеатоз.
Група дослідників з університету Case Western Reserve в Огайо вирішила вивчити поширеність стеатозу печінки серед хворих на МВ, як тих, хто перебуває на лікуванні Оркамбі, так і тих, хто не отримує Оркамбі. Команда також вивчила зв'язок між діабетом, пов'язаним з МВ (CFRD), та стеатозом печінки, оскільки він тісно пов'язаний з ожирінням та діабетом 2 типу у пацієнтів, які не мають МВ.
У дослідженні взяли участь 20 пацієнтів віком від 11 до 39 років. 12 з них мали ХФРЗ, пов’язану з МВ, а 8 пацієнтів мали нормальний рівень цукру. 7 пацієнтів з CFRD отримували лікування Orkambi, а також 2 пацієнти без CFRD.
Об’єм жиру в печінці вимірювали за допомогою магнітно-резонансної частки магнітно-резонансної частки (PDFF). PDFF вище 5% оцінювали як клінічний стеатоз печінки.
Результати дослідження показали, що показник PDFF становить від 0% до 21%. 6 пацієнтів у дослідженні (30%) мали стеатоз печінки.
Усі 9 пацієнтів, які отримували Оркамбі, мали значно нижчі значення PDFF, коливаючись від 0% до 6,4%, у середньому 2%, у порівнянні з тими пацієнтами, які не отримували модулятори. Серед пацієнтів, які не отримували лікування Оркамбі, становило 4,1%, коливаючись від 2,7% до 21%.
Що стосується потенційного зв’язку між діабет, асоційований з МВ, і стеатозом печінки, результати показали, що у пацієнтів з ХФР спостерігаються нижчі виміряні значення PDFF порівняно з пацієнтами без діабету. Хоча різниця не була статистично значущою, ми можемо сказати, що не існує зв'язку між CFRD та стеатозом печінки.
Висновок: Дослідження показало сильну взаємозв'язок між використанням люмакафторів та івакафторів (Orkambi) та зменшенням стеатозу печінки у пацієнтів з МВ.