Первинний мієлофіброз

Кістковий мозок у мережі

кісткового мозку

Що це?

Первинний мієлофіброз - найрідкісніше і водночас найбільш ризиковане захворювання з групи Ph-негативних мієлопроліферативних новоутворень. Найпоширенішими його проявами є анемія та збільшення селезінки. У невеликого відсотка пацієнтів мієлофіброз може трансформуватися в мієлоїдний лейкоз (ОМЛ). ОМЛ - це серйозний і прогресуючий рак крові та кісткового мозку.

Поява:

Мієлофіброз рідкісний, зустрічається від 0,2 до 1,5 випадків на 100 000 населення на рік. Це частіше зустрічається у людей старше 65 років. Це найскладніше захворювання у своїй категорії.

Симптоми:

Симптоми захворювання різняться залежно від стадії, в якій знаходиться пацієнт, та факторів ризику, таких як вік або обсяг лейкоцитів або червоних клітин.

На момент постановки діагнозу приблизно від 60 до 70 відсотків пацієнтів мають клінічні ознаки захворювання. Хвороба характеризується симптомами, що виникають внаслідок гіперкатаболічного синдрому (втрата ваги, нічне потовиділення, свербіж та лихоманка). Близько 35 пацієнтів страждають збільшенням селезінки. Тромботичні ускладнення зустрічаються порівняно часто.

  • Анемія
  • Втрата ваги
  • Нічне потовиділення
  • Свербіж (свербіж)
  • Температури
  • Збільшення селезінки, що супроводжується болем через пригнічення оточуючих органів
  • Тромботичні ускладнення
  • Кровотеча
  • Панцитопенія (зменшення кількості клітин крові в крові)
  • Гіпертонія (підвищення артеріального тиску)

Діагностика:

Типовими результатами є об'єктивні симптоми анемії, надзвичайно збільшена селезінка та симптоми, що виникають внаслідок ускладнень захворювання, таких як кровотеча, тромбоз, інфекції, портальна гіпертензія.

На ранніх стадіях захворювання лікарі спостерігають гіперклітинність кісткового мозку (проліферація клітин), вищезгадану анемію (відсутність еритроцитів), але також лейкоцитоз (збільшення обсягу лейкоцитів) і тромбоцитоз (збільшення обсяг тромбоцитів).

На пізніх стадіях всі симптоми погіршуються. Еритроцитів стає все менше, і навпаки, лейкоцити і тромбоцити збільшуються, виникають лейкоцитоз і тромбоцитемія.

Лікування:

Алогенна трансплантація гемопоетичних стовбурових клітин (ALO - TKB) є найефективнішою формою лікування первинного мієлофіброзу. Це різновид трансплантації кісткового мозку від здорового донора (брата або сестри). Він показаний при ознаках прогресування захворювання та у молодих пацієнтів з негативними прогностичними факторами.

Інтерферон альфа - біологічно активна речовина, що має сприятливий ефект з точки зору уповільнення прогресування захворювання, ремісії фіброзу кісткового мозку. При лікуванні на ранніх стадіях захворювання, крім зменшення збільшеної кількості тромбоцитів, білих кров'яних тілець, також досягається зменшення селезінки. Однак лікування також обтяжене появою побічних ефектів, приблизно 20 відсотків (хронічна втома, біль у суглобах, ризик депресивного синдрому).

Інгібітори JAK1/JAK2 - це нові методи лікування із швидким і значним впливом на зменшення розміру селезінки. Лікування інгібіторами JAK1/JAK2, крім вищезазначеного зменшення розміру селезінки, усуває симптоми захворювання (нічна пітливість, свербіж, втрата ваги, анорексія). Лікуючи пацієнтів, ми досягаємо кращої якості життя та довшого виживання пацієнтів. У Словаччині ми успішно використовуємо руксолітиніб.

Гідроксисечовина - ми використовуємо її для зменшення збільшеної кількості тромбоцитів. Це ефективно зменшує кількість лейкоцитів і тромбоцитів протягом декількох днів, але зменшення селезінки настає лише через кілька місяців. Він призначений для пацієнтів літнього віку, які не підходять для трансплантації стовбурових клітин.

Анагрелід - його селективний вплив на кількість тромбоцитів застосовується на ранніх стадіях захворювання, що проявляється ізольованим збільшенням кількості Tr. Він не може уповільнити прогресування захворювання, але є гарним кандидатом для комбінованої терапії з інтерфероном.

Для лікування симптомів захворювання ми маємо:

  • Еритропоетин - призначається один-два рази на тиждень для підвищення гемоглобіну
  • Даназол - призначається 3 рази на день і підвищує функцію кісткового мозку та рівень гемоглобіну
  • Глюкокортикоїди - застосовуються при гемолітичній анемії, деякі можуть мати ефект у пацієнтів з анемією без гемолізу
  • Імуномодулюючі засоби - ІМІД - особливо талідомід та леналідомід можуть допомогти поліпшити показники крові в низьких дозах

Спленектомія - ми підходимо до хірургічного видалення селезінки лише в рідкісних випадках, оскільки операція обтяжена підвищеною частотою ускладнень.

Опромінення селезінки - опромінення надзвичайно збільшеної селезінки призначене лише для пацієнтів літнього віку, у разі непридатності інших процедур.