Головний фахівець з дитячої неврології ще не рекомендує нового генетичного лікування, це заважає головним чином схваленням Європейського агентства з лікарських засобів.

схвалило

Міністерство охорони здоров’я має на своєму столі дві заявки, в яких лікар педіатричних хворих зі спинно-м’язовою атрофією (СМА) подав заявку на схвалення введення нового генного препарату, який ще не зареєстрований у Словаччині. Найближчими днями до них приєднаються заявки ще на двох дітей з таким діагнозом.

У разі затвердження мова йтиме не про відшкодування ліків на 1,9 мільйона євро з державного медичного страхування, а про можливість залучення дітей до лотереї для нового лікування, в якому виробник розподілить сто доз ліків безкоштовно заряду. Міністерство охорони здоров’я не може затвердити новий лікарський засіб, поки воно не буде зареєстроване Європейським агентством з лікарських засобів. Однак він порадив, що це не завадить батькам реєструвати дітей у лотереї.

Вони не бачать причин міняти лікування

Заяву на отримання дозволу на продаж лікарського засобу, затвердженого лише у США, вже подано до Європейського агентства з лікарських засобів, проте процес оцінки якості, безпеки та ефективності ліків ще не завершений. Якщо виробник відповість на всі питання, препарат може бути затверджений найближчим часом у травні 2020 р. Тільки тоді його можна затвердити у Словаччині, де процес реєстрації може зайняти близько півроку.

Головний експерт Міністерства охорони здоров’я з дитячої неврології Міріам Кольнікова поки не рекомендує вводити новий препарат. За їхніми словами, у дітей, які лікуються у Словаччині, лікарі бачать сприятливі результати супутнього лікування, і їхній клінічний стан покращується.

"Жоден із пацієнтів не перебуває у критичному стані. На даний момент даних про нове ліки мало, порівняно із затвердженою терапією, і враховуючи, що це новий тип лікування, потрібно чекати думки Європейського агентства з лікарських засобів ", - каже невролог.

За її словами, в даний час доступні дані лише про 55 педіатричних пацієнтів щодо нового препарату, тоді як у випадку існуючого лікування це вже тисячі.

"Оцінивши всю інформацію про препарат та стан дітей, на даний момент я не бачу підстав для зміни стратегії лікування наших пацієнтів. Коли пацієнти переходять на нове лікування, ми не очікуємо значних змін у здоров’ї дітей. Ефект обох препаратів із наявних даних порівнянний ", - пояснює невролог.

Справа не в ціні, а в безпеці

За словами Міріам Кольнікової, проблема не у високих цінах