Зараз це справжній прорив: після трьох десятиліть розвитку європейські консультанти нарешті рекомендували політикам дозволити продавати першу генну терапію в Європі та США.

буде

Терапія виліковує рідкісне генетичне захворювання, дефіцит ліпопротеїнової ліпази (LPLD). Люди з цією хворобою не можуть розщеплювати жирові кулі, кіломікрони, з кров’ю. В результаті вони закупорюють судини кишечника та підшлункової залози, часто заподіюючи нестерпний біль. Для людей з ЛПНР В даний час єдине лікування полягає в тому, якщо вони взагалі не їдять жирної їжі.

У здорових людей м’язові клітини виробляють фермент, який називається ліпопротеїн-ліпаза, який розщеплює кіломікрони. Особам, які страждають на LPLD, бракує цього ферменту, оскільки ген, який його продукує, пошкоджений. Нова терапія під назвою Glybera замінює цей ген здоровою копією. Лікар вводить нешкідливий вірус у м’яз стегна пацієнта, який назавжди доставляє прикріплений здоровий ген до м’язових клітин, що дозволяє пацієнту виробляти фермент необмежено довго.

"Пацієнти з ЛПЗН не наважуються їсти стандартну їжу, оскільки це може призвести до гострого і надзвичайно болючого панкреатиту", - сказав Йорн Алдаг, старший співробітник компанії UniQure BV у Нідерландах, яка розробляла терапію на своєму сайті в Наардені. «Зараз вперше для цих пацієнтів існує лікування, яке не тільки зменшує вищезазначений ризик, але і після одноразового лікування корисний ефект зберігається протягом багатьох років ».

Алдаг сказав, що в результаті терапії нормальна кількість ліпопротеїнової ліпази у пацієнтів була приблизно. Виробляється 5-10%: цього достатньо, щоб розкласти кіломікрони на здоровій нежирній дієті, але пацієнти не можуть дозволити собі вживати жирну їжу навіть під час терапії. Це надзвичайно обнадійливо у пацієнтів, які отримували тодішню експериментальну терапію протягом 6 років, ефект все ще зберігається.

Алдаг також пояснив, що дозвіл на лікування - це, як правило, хороша новина для управління генами, і це дуже важливо, оскільки переваги управління генами очевидні: він може відновити нормальну роботу організму і досягти довгострокового ефекту, часто у людей, які страждають дуже важкою хворобою.

Хоча багато досліджень генної інженерії проводяться, і багато з них існують вже більше десяти років у західному світі Glybera буде першою дозволеною генною терапією. У світі існує лише ще одне санкціоноване лікування генами, яке було затверджено в Китаї в 2004 році для лікування раку.

20 липня експерти Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) рекомендували затвердити Glybera. Остаточне слово дасть Європейська Комісія протягом трьох місяців, але вона, як правило, прийме пропозицію ЄФР.

Хоча хвороба трапляється дуже рідко, вражає лише одного-двох із мільйона людей, лікування все ще цінне, оскільки жодного іншого методу не існує. Коли компанія-розробник протестувала генну терапію у 27 пацієнтів, вона знизила рівень жиру в крові протягом 1-3 місяців і зменшила частоту нападів болю підшлункової залози на 50-60 відсотків.

В даний час UniQure розробляє два нових методи лікування геном: один - при тромботичній хворобі, а другий - при хворобі Паркінсона..

Нинішнє ліцензування є віхою у далеко не безпроблемній історії генної терапії. Експеримент з генної терапії, в якому лікували важко імунодефіцитних дітей, які практично не мали імунної системи, був перерваний раніше, наприклад, через те, що частина пацієнтів перенесла лейкемію. Було висловлено гіпотезу, що віруси, що несуть ген, активували онкогени, що викликають рак. Найбільший удар по генній терапії був, коли пацієнт на ім'я Джессі Гельзінгер помер у 1999 році від реакції на вірус-носій. Однак за останні роки кілька досліджень повідомляють про успіх у генній терапії ВІЛ, хвороби Паркінсона та рідкісної форми сліпоти.