Лікарі вперше протестували редагування ДНК CRISPR для лікування хворих на рак. Дослідження фінансували Інститут імунотерапії раку Паркера та компанія Tmunity.

перший

Випробування, призначене лише для оцінки безпеки, було кроком до кінцевої мети редагування генів, щоб допомогти власній імунній системі пацієнта атакувати рак. Висновки ще не опубліковані в медичному журналі, але будуть представлені наступного місяця на засіданні Американське товариство гематологів і були розміщені в мережі в середу.

CRISPR

Дослідження не використовувало CRISPR всередині тіл пацієнтів. Технологія порівняно нова, і деякі дослідники вони бояться, що я можу якось відредагувати неправильний ген.

Тож лікарі виділили з крові пацієнтів Т-клітини, солдатів імунної системи, і за допомогою CRISPR видалили три гени, які можуть перешкоджати здатності клітин боротися з раком або викликати побічні ефекти у пацієнтів.

Потім дослідники використовували вірус для озброєння Т-клітин своєрідною бойовою частиною, яка спрямовувала клітини на атаку цілі, яку називають NY-ESO-1, білок, що міститься в ракових клітинах, але рідко в нормальній тканині. Нарешті, після обробки клітин для видалення будь-яких слідів CRISPR, дослідницька група вливали пацієнтам 100 мільйонів цих клітин.

Наступні етапи дослідження, в яких буде задіяно більше пацієнтів, дадуть вченим краще уявлення про те, чи діє лікування.

Наразі лікувались лише три пацієнти, а найдовше спостереження - дев’ять місяців. Всім трьом пацієнтам 60 років, у них дуже запущений рак, який прогресував, незважаючи на стандартні методи лікування, такі як хірургічне втручання, опромінення та хіміотерапія. Лікарі в Китаї кажуть, що вже почали використовувати CRISPR для лікування різних видів раку.

Попередні роботи розробляли CAR-T-клітини, які вбивали лейкоз у важкохворої дівчини, Емілі Уайтхед, в 2012 році і стала першою терапією з використанням генно-відредагованих клітин, затвердженою Адміністрацією з питань лейкемії та лімфоми, в 2017 році.