Що таке розсіяний склероз?
час читання: 10 хвилин
рівень складності: середній
Визначення
Розсіяний склероз (РС) хронічне захворювання центральної нервової системи, неврологічні симптоми яких викликані запальним пошкодженням (демієлінізацією) мієлінової оболонки, яка ізолює аксон, а також руйнуванням аксона або самої нервової клітини. Хвороба Код BNO - G35H0, де "G" означає ураження нервової системи і в межах якого належить до демієлінізуючих захворювань центральної нервової системи ("35"), без подальших підкатегорій ("H0").
Біотин: новий прогресивний препарат, що має прогресивний ефект, на горизонті
час читання: 4 хв
рівень складності: середній
У той час, як пацієнти з рецидивуючим розсіяним склерозом можуть вибирати з декількох препаратів, наразі для прогресуючого РС існує лише окрелізумаб, тож хороша новина полягає в тому, що на горизонті є ще один препарат, який вони також можуть використовувати.
Випущений новий препарат для лікування розсіяного склерозу: окрелізумаб
Вчора FDA затвердила перший у США препарат, що містить окрелізумаб для лікування рецидивуючо-ремітуючої та первинно-прогресуючої форм розсіяного склерозу. Цей крок є життєво важливим насамперед для прогресивних пацієнтів, оскільки медицина до цього часу не мала засобів для стримування своєї хвороби. Однак у рецидивів пацієнтів також є всі підстави радіти, оскільки експерименти показують, що окрелізумаб майже повністю зупинив курс RRSM майже в половині випадків.
Як діє окрелізумаб?
Більшість ліків від РС a
Т-лімфоцити мігрують з кісткового мозку до тимусу і досягають там, звідси буква Т у їх назві (тимус). "> Діє на Т-клітини. Навпаки, окрелізумаб націлений на В-клітини. THE
В-лімфоцити залишаються там у кістковому мозку і там дозрівають, звідси буква В в їх назві (кістковий мозок). Ці клітини продукують антитіла, які вбивають антигени. "> На поверхні В-клітин знаходиться молекула білка CD20, яка відіграє більшу роль у перебігу хвороби, ніж вважалося раніше. Клітини CD20 B завдають безпосередньої шкоди як мієліну оболонки і в самому нейроні. Окрелізумаб є антитілом до молекули CD20, який працює, атакуючи зрілі В-клітини.
Звичайно, все це не робить інвалідним залучення Т-клітин до РС. В-клітини разом із Т-клітинами відповідають за запальні ураження мозку, а отже, і за загострення хворого. Принцип роботи окрелізумабу незвичний, оскільки попередні методи лікування працювали через Т-клітини. Це можна сприймати як два шляхи, які з’єднуються через деякий час. Поки що всі витоптали Т-трасу, але зараз хтось нарешті виявив і В-трасу. Це правда, що врешті-решт ці ланцюги зближуються, але з посиленням боротьби бічним шляхом окрелізумаб став більш ефективним методом лікування РС, ніж будь-коли раніше.
Наскільки це ефективно окрелізумаб?
У 2011 році багато хто був здивований тим, що дві третини пацієнтів, націлених на В-клітини, стали безсимптомними: у них не розвинулося нове ураження, не відбувся новий рецидив і не виявилося ознак прогресування.
Однак ефективність препарату ставала все більш очевидною з подальшими експериментами.
Один тривав більше двох років, серед первинних прогресуючих пацієнтів дослідження зменшило прогресування на 25% протягом шести місяців порівняно з плацебо, і 42% пацієнтів не прогресували протягом останніх двох років.
(Псевдонімом дослідження було ORATORIO.)
THE серед рецидивуючих пацієнтів У двох дослідженнях окрелізумаб використовували як контроль замість плацебо, але з ліками інтерферону бета-1а, і порівнювали з його ефективністю. Порівняно з іншим препаратом, новий препарат зменшив кількість річних рецидивів на 46 та 47%, зменшив кількість нових уражень відповідно на 94 та 95% протягом майже двох років, а 64 та 89% пацієнтів залишились абсолютно безсимптомними безсимптомні ураження головного мозку, симптоматичні рецидиви та прогресування). Крім того, чим довше пацієнти отримували окрелізумаб, тим більше вони досягали повного безсимптомного полегшення стану.
(Псевдонімами для досліджень були OPERA I та OPERA II.)
Що це окрелізумаб побічні ефекти?
Кожен препарат, який впливає на організм, також має побічні ефекти. На жаль, окрелізумаб не є винятком. Однак, порівняно зі ступенем терапевтичного ефекту, окрелізумаб напрочуд щадно впливає на організм.
Первинні прогресивні пацієнти, які отримували окрелізумаб і плацебо, та пацієнти з рецидивом, які отримували як окрелізумаб, так і інтерферон бета-1а однаковий рівень побічних ефектівт, включаючи легкі та важкі побічні ефекти.
Схильність до інфекцій є законним занепокоєнням усіх препаратів, що впливають на імунну систему, але, на щастя, окрелізумаб насправді не відрізнявся між двома експериментальними групами. Лише декілька легких інфекцій були більш поширеними у пацієнтів із рецидивами, які отримували окрелізумаб, таких як застуда та герпес. Цей щадний механізм дії обумовлений Окрелізумаб не націлений на стовбурові клітини або плазматичні клітини, які виробляють антитіла. Молекула CD20 присутня не у всіх імунних клітинах, лише у незначній частині, так що інші можуть безперервно боротися з інфекціями та іншими захворюваннями.
Однак поганою новиною є те, що всі три розслідування це виявили, Окрелізумаб подвоює шанс розвитку раку.
Коли він буде доступний і в Угорщині?
Вчорашнє схвалення FDA дійсне для використання лише в США. Хоча там протягом двох тижнів вживання препарату стане частиною медичного протоколу, ворота європейського ринку досі закриті для окрелізумабу. Заявка на отримання дозволу вже подана до EMA, яка, швидше за все, винесе позитивне рішення, подібне до FDA, тому, сподіваємось, цей новий терапевтичний варіант незабаром буде доступний для пацієнтів у країнах Європейського Союзу.
Статті-джерела
Незабаром тут з’явиться перший препарат для прогресуючого РС
Американські неврологи очікують, що FDA затвердить перший препарат, що містить окрелізумаб, до кінця цього року. Це буде перший препарат, який буде використаний на додаток до рецидивуючо-ремітуючого РС також для прогресуючих РС має позитивний ефект, тому на авторизацію чекають багато. Третина опитаних неврологів вже планувала призначити препарат своїм пацієнтам.
Механізм дії препарату відрізняється від застосовуваного дотепер, оскільки він впливає не на Т-клітини імунної системи, а орієнтується на CD20-позитивні В-клітини. Існує гіпотеза, що останні ініціюють процеси, які в підсумку призводять до інвалідності.
Порівняно з пацієнтами з первинно прогресуючим РС, які приймали плацебо, за останні 3 місяці 2-х з половиною років дослідження кількість пацієнтів у групі, яка отримувала лікарські засоби, не виявляла погіршення захворювання. . У рецидивуючих РС (з рецидивами RRSM та SPSM), порівняно з інтерфероном-бета-1а, це значення становило 75% у 2-річному експерименті.