інженерія

Однак перша процедура проведення генної інженерії CRISPR в організмі вже відбулася: в Інституті очей Кейсі при Університеті здоров'я і науки Університету Орегона, де лікували рідкісну спадкову сліпоту, вроджену сліпоту Лебера типу 10, IFL Science пише. Зазвичай ця хвороба зустрічається у людей, які мають певну мутацію гена CEP290, і вони в якийсь момент перших десяти років життя повністю осліпли або народилися в основному сліпими.

Мутація гальмує нормальне функціонування клітин, що збирають світло сітківки.

Звичайна генна терапія, яка не редагує, а плавно замінює гени, не застосовується до цієї хвороби, оскільки гени, що підлягають заміні, занадто великі, щоб модифіковані віруси могли переносити їх в організм туди, де вони могли б функціонувати.

Хоча ще не впевнено, що генна інженерія CRISPR була успішною, це, звичайно, перший раз, коли процедура проводиться в організмі людини. Лікарі-дослідники оптимістично сподіваються, що якщо процедура буде успішною, вона зможе знайти рішення і для інших вроджених захворювань.

Під час одногодинної операції лікарі доставили три краплі рідини в задню частину сітківки, яка містила механізм редагування генів. Тут мутований ген CEP290 сконструйований в клітинах методом. Метод робить розрізи на обох кінцях гена, щоб ДНК могла відновити зв’язок і клітини могли залишатися здоровими та функціональними. Для того, щоб пацієнт знову бачив, десята-третина клітин повинна бути функціональною, тому досі невідомо, чи справді вони успішні.

Процедура передбачала мінімальну небезпеку, оскільки вона фокусується лише на очах, найгірше, що може статися, це те, що пацієнт не відновлює зір. Якщо процедура буде успішною, пройдуть обстеження ще 18 пацієнтів.

Вам стаття стала цікавою? Поділіться з друзями!